CAR-T疗法假如定价65万美元，合理吗？

来自杰福瑞（Jefferies，华尔街著名投行）的分析师上周指出，英国NHS下属的国立健康与临床优化研究所（NICE）进行了一项模拟的估价分析，认为CAR-T疗法用于治疗儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）患者，将最高价格定为64.9万美元是合理的。

不过上述评估结果并不意味着诺华、Kite等企业在其CAR-T疗法获得批准治疗ALL后，就可以按照这个标准来定价。杰福瑞的分析师表示，64.9万美元对于率先提交治疗非霍奇金淋巴瘤上市申请的KTE-C19（Kite制药公司）来说几乎就是价格上限。

杰福瑞的分析师同时将KTE-C19在美国的价格预期从之前的20万美元调高至30万美元，将其在欧洲的价格从12.5万美元调高至20.4万美元。

杰福瑞的分析师指出，这个价格评估结果有一定的局限性，这种基于临床价值的价格评估只考虑了儿童及青少年ALL患者，如果将老年患者考虑进去，会得到一个更低的合理价格。诺华发言人评论称：“现在讨论这些还为时尚早，我们会在药品批准上市的时候再考虑定价问题。

诺华今年初向FDA提交了CTL019物用于治疗儿童及青少年复发或难治性B细胞ALL的上市申请。诺华计划年底向FDA提交CTL019治疗成人弥漫性大B细胞淋巴瘤的上市申请，并向EMA提交CTL019用于治疗这两个适应症的上市申请。

去年12月，诺华在ASH2016大会上公布的一项II期结果显示，50例儿童及青少年复发或难治性B细胞ALL患者接受CTL019治疗3个月后，有41例实现完全缓解或血细胞计数不完全恢复。Kite公布的数据则显示，11例成人和儿童ALL患者接受KTE-C19治疗后，有9例实现完全缓解。

一个合理的价格是每个质量调整生命年花费不超过5万英镑，而NHS的估价结果相当于假定CAR-T疗法可以来个11个质量调整生命年，比当前的标准疗法多10年。

CAR-T疗法采用患者自身的T细胞制备而成，相当于是一种个体化疗法，上面所说的价格也只是治疗一次的价格。64.9万美元的药物并非天方夜谭，Biogen去年12月获批用于治疗脊髓型肌萎缩症的Spinraza，第一年的治疗费用是75万美元，这个价格让医保支付方心生惧意。

与诺华、Kite的CAR-T疗法不同，施维雅/辉瑞/Cellectis的CAR-T疗法UCART19是使用健康人的T细胞制备而成，被认为在规模化生产和商业前景方面更胜一筹，刚刚被FDA批准开展治疗复发或难治性ALL的人体临床研究（见：FDA批准异体CAR-T疗法UCART19开展临床研究）。UCART19如果顺利上市，无疑会让CAR-T疗法的治疗成本大幅降低。