非病毒基因治疗Anjarium公司获A轮6100万美元融资 2024-04-26 08:08:00 近年来,基因疗法开始兴起,Spark Therapeutics用于治疗遗传性失明的Luxturna和诺华 (Novartis) 的脊髓性肌萎缩症疗法Zolgensma等疗法引起了投资者的兴趣。绝大多数已上市的基因疗法使用病毒载体(如腺相关病毒)传递其治疗基因。然而,基因治疗领域仍然存在重要的安全性、有效性和制造障碍。例如,在不引起显著副作用或让免疫系统在中途攻击治疗的情况下将脆弱的遗传物质输送到细胞中,事实证明比科学家们想象的要困难得多。尽管大多数基因治疗仍然依赖于非传染性病毒载体进行递送,但最近瑞士公司Anjarium Biosciences的一轮风险融资将目光投向了替代载体,包括脂质纳米颗粒和电脉冲。Anjarium Biosciences AG(“Anjarium”)是一家专注于创造和提供新型非病毒基因疗法的生物技术公司,近日宣布完成5550万瑞士法郎(6100万美元)的A轮融资。该轮融资由Abingworth和Gimv共同领投,OmegaFunds、辉瑞风险投资公司和 Surveyor Capital参投。Anjarium的创新方法利用遗传医学、合成生物学和纳米颗粒工程之间的突破性科学和专业知识、合理设计和生产组织靶向基因疗法,优化以改善一系列严重遗传疾病的患者预后。该公司独特的平台结合了专有的基于DNA的基因载体、天然和合成纳米颗粒递送方式——包括其新颖的HybridosomeTM技术——以及具有成本效益、可扩展的制造解决方案。通过这种方法,Anjarium有可能提供更可预测、更持久和更具包容性的方法来解决患者一生中的遗传疾病。此外,这种新型基因疗法通过创造免疫原性降低、药物有效载荷能力增加、靶向递送增强和个体化多次给药的药物,为解决当前病毒基因疗法开发的主要缺点提供了机会。A轮融资的收益将使Anjarium能够扩大其团队,推进其开创性的平台,并将多个治疗管线项目推向临床开发。Anjarium Biosciences创始人兼首席科学官Joël de Beer表示:“随着传统基于病毒载体的基因疗法在提供最佳患者结果方面的局限性越来越明显,完全非病毒的方法代表了一个令人兴奋的新治疗机会。在这些资金的支持下,Anjarium团队期待继续为患者创造和提供超出当前基因治疗平台所能解决的解决方案,以更精确、更个性化的方式应对更多疾病。”Anjarium首席执行官Joël de Beer表示:“总体而言,基因治疗的实施是一项相当复杂的挑战。看看所有自然高效的传递系统,有两个重要部分——一个是保护壳内的脆弱货物,第二个是其表面配体与特定细胞相互作用。”Anjarium的基本理念是模仿病毒和人体自身细胞开发的基因转移机制。它不是使用病毒载体,而是将基因疗法包装到复合载体中,这些载体是合成载体分子(如基于脂质的纳米颗粒)和天然载体分子(如外泌体)之间的融合。Abingworth的管理合伙人Bali Muralidhar说:“非病毒基因疗法等先进疗法有可能为遗传病患者提供终生受益。Anjarium 拥有令人兴奋的多功能技术,为增强和扩展基因治疗的范围提供了广阔的机会。我们期待支持该团队开发其技术并将其创新科学转化为改变生活的产品。”Gimv合伙人Bram Vanparys补充说:“我们很高兴能够支持Anjarium,因为其开创性的科学、平台和制造设置具有改变我们今天处理基因治疗方式的巨大潜力——有可能提供具有更好结果的产品和耐用性。”关于AnjariumBiosciencesAnjarium专注于创造一类新的非病毒基因疗法,以提供更可预测、更持久和更具包容性的方法来解决患者一生中的遗传疾病。该公司的多功能平台旨在利用基因医学、合成生物学和纳米颗粒工程接口方面的突破性科学和专业知识,生成一系列先进的基因疗法,与当前基于病毒载体的基因疗法相比具有独特的竞争优势。参考资料:Anjarium官网、labiotech 赞 (0) 相关推荐 源兴基因:国内领先基因治疗垂直CRO,输出品类多样的临床用病毒载体 近年来,基因治疗越来越成为备受关注的创新技术.随着几个基因治疗产品相继在美国.欧洲获批,基因治疗进入飞速发展阶段,成为最具前景的生命医疗发展方向. 据统计,到2019年8月,全球范围内在Clinica ... 囊性纤维化(CF)基因疗法!勃林格殷格翰行使选择权,开发基于慢病毒载体的CF创新疗法! 来源:本站原创 2021-10-20 14:57 CF是一种罕见的.进行性的.危及生命的疾病. 囊性纤维化(图片来源:scientificanimations.com) 2021年10月19日讯 /生 ... 首发:中国基因治疗企业全景概览 注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准:本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及).因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出. 基因治疗(gene the ... Nature 综述 | 基因治疗全解析 贝壳社,国内领先的医疗健康创新创业平台 来源:美柏医健 作者:cageling 基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的.在过去的几十年里,基因治疗领 ... 派真生物完成B+轮融资,将加速布局AAV基因治疗平台 近日,广州派真生物技术有限公司(以下简称"派真生物")宣布完成 B+ 轮融资,本轮融资由红杉资本中国基金领投,德诚资本跟投,凯辉基金.元禾原点继续参投.融资将主要用于建设 GMP ... 最新报告 | 中国基因治疗发展概况 1999年,因有患者在参加基因治疗临床试验时不幸去世,该领域的热潮迅速退却.而20年后的今天,这类疗法再次回到生物医药领域的"中心".在过去几年里,基因疗法对遗传性疾病和癌症显示出 ... 慢病毒包装应用领域 随着分子生物学的理论及技术方法(特别是重组DNA技术)的迅速发展,人们可以在实验室构建各种载体.克隆及分析目标基因,使疾病深入至分子水平研究,于是诞生了基因诊断.基因治疗技术. 基因治疗从基因角度理解 ... 【分享】数字PCR精准定量AAV在基因治疗中的应用 数字PCR精准定量AAV在基因治疗中的应用 作者:David Dobnik 基因治疗正在成为许多遗传病的的潜在治疗方法.在美国有近400项基因治疗正在进行临床试验,用于治疗血友病和脊髓性肌萎缩症等疾病 ... 陈根:打破AAV病毒基因神话,具有潜在致癌性 文/陈根 充满未来感的基因疗法已经在不断突破的技术和报道里,离人们的生活越来越近.简单来说,基因疗法就是将功能基因递送到患者体内,以矫正或置换治病基因的一种治疗方法. 在这种治疗方法中,目的基因被导入 ... 原创|详细解读 CAR T细胞治疗通用生产规程 嵌合性抗原受体修饰的T细胞(CART)免疫治疗在多种血液病和实体瘤中研究,对B细胞恶性肿瘤具有显著疗效.从病人外周血中提取T细胞,进行加工,使其表达嵌合性抗原受体,再现对肿瘤细胞的杀伤作用.随着后期临 ... 抗衰老基因疗法,是美好的前景,还是无良的骗局? 一个月前,北医三院医生张煜公开质疑上海新华医院对一位胃癌晚期病人的治疗方案,掀开了国内肿瘤治疗领域的黑幕--效果未经证实的NK细胞疗法,被高价推销给绝望的晚期癌症病人. 在十几年来热度不减的抗衰老研究 ... 非病毒载体基因疗法或成趋势,这家初创开发DNA载体获千万美元融资 近日,美国一家生物技术公司 Code Biotherapeutics(以下简称 "Code Bio")宣布完成了 1000 万美元的种子轮融资,本轮融资由 4BIO Capital ...