晚期脂肪肉瘤

五六十种软组织肉瘤中，脂肪肉瘤是比较特殊的一种：一方面，它又细分成多种亚型，如高分化脂肪肉瘤、去分化脂肪肉瘤、多形性脂肪肉瘤、梭形细胞脂肪肉瘤、圆细胞脂肪肉瘤、粘液样脂肪肉瘤等，免疫组化蛋白标志物各有差异。

（脂肪肉瘤有多种亚型）

另一方面，美国FDA在2012年4月26日批准帕唑帕尼Votrient二线治疗晚期软组织肉瘤时，包括了二十种以上的类型肉瘤，脂肪肉瘤和胃肠道间质瘤被排除在外。

长期以来，脂肪肉瘤一直缺少有效的治疗药物。直到2016年1月28日，美国FDA批准甲磺酸艾瑞布林Halaven 治疗无法手术切除或有转移的晚期脂肪肉瘤，这种治疗被批准在先前接受过蒽环类药物的化疗患者。

Halaven 是首个专门批准用于治疗脂肪肉瘤的药物，对总生存期有改善。

（脂肪肉瘤长期以来缺乏有效药物）

当然，再在后来的2016年10月19日，美国FDA又批准了奥拉单抗Lartruvo，联合阿霉素，用于治疗那些不可手术、不可放疗、但适合接受阿霉素治疗的晚期软组织肉瘤。

这个静脉注射的大分子单抗，治疗范围包含了脂肪肉瘤，号称是“软组织肉瘤近40年来最大的突破”，因为它可以大幅度延长患者的总生存期。

奥拉单抗8月18日刚刚完成公示，即将被引进上市，艾瑞布林国内市场仍然暂时还没有上市。这不妨碍我们来回顾一下当年的那个临床试验：艾瑞布林在晚期脂肪肉瘤中的有效性。

（化疗药物配方的寻找和对比 不断优化）

试验目的：
艾瑞布林与达卡巴嗪在晚期脂肪肉瘤LPS或平滑肌肉瘤的III期研究中，艾瑞布林组的总生存OS有显著的改善，且不良反应可控。

本研究公布艾瑞布林与达卡巴嗪在脂肪肉瘤病理分型的亚组分析结果，分别对比分析两组的有效性和安全性，这是III期试验中的一个独立的随机分层亚组。

试验方法：

（脂肪肉瘤的亚型随机分层对比试验）

试验结果：
脂肪肉瘤亚组中，艾瑞布林比达卡巴嗪组总生存期OS有明显的改善：15.6个月 Vs 8.4个月。
艾瑞布林组在脂肪肉瘤的所有病理亚型及所有地理区域中都检测到更长的总生存期OS。
疾病无进展生存期PFS，在艾瑞布林组也有延长，对比达卡巴嗪：2.9个月 Vs 1.7个月。

不良事件在两组中相似。

试验细节的详细数据如下：

OS对比：

（总生存期数据对比）

PFS对比：

（疾病无进展生存期对比）

结论：在此前接受过治疗的脂肪肉瘤患者中，艾瑞布林比达卡巴嗪更显著地提高患者OS与PFS。脂肪肉瘤在系统治疗上一直缺乏有效的治疗手段，艾瑞布林为脂肪肉瘤患者提供了一种治疗选择。