《财富》：中国正赢得这场竞技，基因编辑和CAR-T疗法全球领先

近年来，利用细胞工程技术和基因编辑技术来对抗罕见病、癌症以及其他严重疾病，这种趋势正在卷席全球生物制药行业，中国在这一领域也投入了大量的精力和财力。根据国际领先投资银行和证券公司高盛集团（Goldman Sachs ）分析团队的最新数据，中国的CAR-T细胞治疗和CRISPR基因编辑研究占据全球领先地位。

国际上有些科学家正在预测中国与美国之间的生物医学竞技。近日，美国《财富》杂志发文表示：根据高盛的数据判断，中国目前正在赢得这场竞技，在新一代CAR-T疗法和CRISPR治疗的开发领域超越美国；但中国严格的监管审查可能会放慢某些基因编辑以及CAR-T项目的进度。不过从当前颁布的政策来看，我国的监管审查制度正在逐步完善，给国内临床科研的发展奠定了良好的环境。

高盛分析团队的数据显示，在CAR-T细胞治疗领域，中国的研究总数可以与美国相媲美。截止2月底，中国的CAR-T试验数量为153项，美国为164项，欧洲为73项，世界其他地区为56项。目前，国内CAR-T企业在临床申报上取得很大进展，在CFDA进行临床申请的CAR-T细胞药物已有十多款，其中4款进入了优先审评程序（13款CAR-T细胞药物在申请，中国市场爆发在即）。

来源： Goldman Sachs IR; clinicaltrials.gov — data as of February2018.

在基因编辑领域，美国生物制药公司并不是临床试验的领导者，虽然美国及欧洲的先驱们已经开启了他们的首个人体试验，但中国研究人员在测试CRISPR编辑人类细胞方面领先了一步。数据显示，截止2018年2月底，中国有9个注册在案的CRISPR编辑细胞相关临床研究，涉及多种癌症和艾滋病毒感染，而美国只有一项临床研究。中国所有的研究都是由顶级公立医院发起/赞助，已有80多名患者被报道接受了这类基因药物治疗。去年一年内，中国国家自然科学基金会共为90多个CRISPR项目提供了资助。

基因工程细胞疗法（如CAR-T疗法）、基因治疗以及基因编辑最吸引人之处在于具有“一次性治疗”的潜力，它们的市场价值取决于患者的需求。如果新疗法有望治愈一种疾病或者能够在长时间内延迟疾病的进展，那么其市场价值将会迅速被发挥，这类似于吉利德在丙肝药物市场的经历。

定价问题将成为赢得这场竞技的重要因素，因为这类疗法的费用往往非常昂贵。高盛分析团队认为，如果中国公司及试验达到了理想的数据终点，那么中国有望以更低的价格出售这些疗法，从而刺激大量的医疗旅游业，并带来可观的受益。

对于CAR-T细胞治疗，制备成本高昂是导致最终治疗价格昂贵的主要因素，自动化、全封闭的新一代制造工艺是未来的趋势。目前，新一代CAR-T细胞制造工艺已经开始进入国内市场，博雅控股集团正通过旗下位于天津的英科赛尔（IncoCell）在亚太地区推动CAR-T及其他细胞的合同定制开发与生产制造（CDMO）的服务（细胞免疫新时代已经来临，企业如何应对？），通过自动化、全封闭的CAR-TXpress™平台，有望大幅降低CAR-T细胞制造的成本，大幅提升产品的生产能力，帮助国内更多机构以更低的价格开发临床级CAR-T细胞，让患者受益！