为救儿子命,高中毕业父亲把自制药注入他身体……
微博 | @视觉志
作者 | 布呐呐
图片来源 |徐伟微博、网络
一位父亲可以伟大到什么程度?
这位90后父亲的故事,
足以让人震撼。
前段时间,
八点健闻一篇名为《一个父亲的选择:铤而走险自制药,还是等着孩子死去》的文章,在网络上引起热议。
一位只有高中学历的父亲,
为了救患有罕见病的儿子,
自制药用级化合物,甚至自学基因编辑延续孩子生命。
很多人说他是药神,
他却说自己只是一位普通的父亲。
(图源:新京报)
01
2019年6月,
徐伟的儿子徐灏洋出生了。
这是他第二个孩子,
两个孩子凑成了一个“好”字。
孩子的出生承载着每个家庭的希望,
从灏洋出生的第一天起,
徐伟就希望儿子能健康快乐地长大。
随着儿子一天天长大,
徐伟发现越来越不对劲儿。
六个月大的时候,
儿子身材瘦小,
连吃手、翻身这样简单的动作都不会。
当时徐伟怀疑儿子发育不良,
于是带着儿子去昆明当地的医院检查,
各项常规检查都做了个遍,
没有查出任何问题。
最后医生建议说,
去查查基因吧,说不定是基因的问题。
由于疫情的原因,
三个月后,
徐伟才拿到基因检测报告。
医生告诉他,他儿子得的病叫Menkes,
这是云南省确诊的第一例患者。
由于这个病实在太罕见了,
连医生也是第一次遇到,
资料都是现查的。
(图源:山海视频)
医生告诉徐伟,
这个病无药可医
也没有什么治疗的办法。
听到这番话,
徐伟整个人都懵住了。
他疯狂地在网上搜索Menkes的资料。
“罕见病”、“无药可医”、“三岁前死亡”……
这些跳出来的字眼让他瞬间陷入崩溃、无措、绝望。
Menkes病是一种罕见的X连锁隐性遗传病,
由于ATP7A基因突变,
导致铜吸收障碍,铜相关酶功能缺陷,
引起多系统功能障碍。
Menkes发病率极低,
仅十万分之一。
自1962年Menkes首次报道以来,
至今全球仅报道400例病例,
目前全国只有三四十个类似患者。
患儿一旦得病,
就会生长发育迟缓,智力低下。
严重时出现心绞痛,心肌梗死,器官衰竭。
平均19个月死亡。
(图源:后来视频)
02
当一位父亲听到自己的孩子在医学上判了死刑,
那是多么绝望。
他试图在绝望中,
寻找着那看似渺茫的一丝丝希望。
孩子确诊后,
他就走上了漫漫求医路。
目前国际上针对Menkes病没有药物可以治愈,
只能通过化合物组氨酸铜延缓疾病发展。
但问题就出现在这里,
国内没有引入组氨酸铜药物 ,
国外又因为疫情买不到。
徐伟曾带着孩子从昆明转入北京治疗,
医生建议采用“鸡尾酒疗法”,
“鸡尾酒疗法”是利用不同的药物,
协同治疗疾病的一种俗称。
治疗两周后,
孩子的身体状况没有任何缓解。
随着时间的推移,
孩子的身体也慢慢显现恶化。
徐伟不甘心眼睁睁看着孩子这么离开,
他意识到想要救孩子,只能靠自己。
徐伟先试着去联系药厂去生产组氨酸铜。
他经营着一家小公司,
给公司增加了医药相关的营业范围,
以合作商名义找药厂合作。
药厂第一阶段的报价是80万,
药物最快上市要两三年左右,
前后整个投入要耗费千万,
漫长的流程和高昂的费用,
让徐伟再次陷入困境。
(图源:壹瞬间)
罕见病的寻药困境早已不是一朝一夕的事情,
由于市场需求少、研发成本高,
很少有制药企业关注罕见病药物的研发。
6000种罕见病中,
只有不到1%有有效治疗方案,
因此这些药,也被打上了“孤儿药”的标签。
徐伟不打算放弃,
只要孩子还活着就有希望。
他又在上海找到了一家可以租用的商用实验室,
由专业人员成功地帮他制备出了组氨酸铜,
孩子也终于用上了药。
可徐伟来不及高兴,又要面临一个现实问题,
那就是钱。
组氨酸铜的保质期只有56天,
这就意味着徐伟每隔一个多月就要去一趟上海的实验室,
而去一趟的成本算下来需要两万多,
累积下来是一笔不小的开销。
自从孩子生病以来,
徐伟已经把生意搁置,
家里更是欠下不少外债,
租用实验室的办法显然也维持不了多久。
(图源:徐伟微博)
在买不到药,医院治不了,
药企不愿意开发,租实验室费用太贵……种种万般无奈之下,
徐伟面前只有一条路——自己制药。
当时父母强烈反对,
说他肯定不可能做出来。
身边的人一直在否定,
觉得他的想法根本就是异想天开。
还有很多病友家长劝他放弃,
让孩子快乐地度过最后的日子。
就算所有人反对,
徐伟孤注一掷,孤身走上一条艰难的路。
有人问他:
“万一人财两空怎么办? ”
他说:
“如果都没有了生命,
那么一切都没有意义了。
如果你保留了金钱,但最终孩子走了,
那你要这些东西,灵魂是空虚的。”
(图源:徐伟微博)
03
徐伟高中还没读完就辍学了,
小时候别人觉得他是个废人,
这辈子不会有什么出息,
以后有可能去要饭。
但是他一直相信一句话,
是非审之于心,毁誉听之于人,得失安之于数。
做好自己,无愧于心就行了,
这也是他的人生信条。
徐伟花2万买了仪器设备。
并将自己一间20平米的杂物间改造成封闭式实验室,
实验室最重要的是确保无菌,
为了达到环境的洁净度,
他不放过每一个细节。
空间也用过氧乙酸灭菌过,
空气沉降菌与浮游菌都通过检验,
制剂最终也通过了0.22um的过滤灭菌,
最后也会通过TSA接种验证无菌,
鲎试剂检测细菌内毒素。
有了设备,
接下来就是买原料,
他以公司形式的商业行为购买到了药用级原料。
设备有了,原料也有了,
下一步就是具体的操作了。
(图源:沸点)
对于组氨酸铜的制备,
国外论文中已经做过很多临床研究,
论文中制备的方法也非常详细。
只要能看懂论文里的方法,
并且确保制备过程的安全性,
就能成功将组氨酸铜制备出来。
不过,对于一个高中学历,
且无任何医学背景的人来说,
想要看懂一篇专业的外国学术论文非常难。
看不懂外文,
徐伟就用翻译软件翻译,
里面出现的化学名词,
他就一个个去查是什么意思。
徐伟没日没夜地搜,没日没夜地查,
有时看着看着就睡着了,醒过来后就接着看。
一个多月,他起码看了五六百篇论文。
理论是一回事,
可是实践起来又是另一回事,
每一个细节都要做到万无一失。
比如要称0.1345克的氯化铜,
万分之一克的精确度,
不能有丝毫误差。
(图源:后来视频)
在这个过程中,
他最大的感受就是孤独,
没有人支持他,也没有人理解他。
有一天,5岁的女儿随口说了一句:
“弟弟把爱都抢走了。”
听到这话,徐伟陷入崩溃。
爱自己的孩子,是每位做父亲的天性。
徐伟想,如果他再不要那个可怜的孩子,就没有人去要他了。
儿子好像也有感知一样,
只要别人抱着,他就会哭闹,
唯独徐伟抱着,他就安静地躺在怀里,
就好像他什么都知道一样。
尝试了一个半月之后,
徐伟终于制备出第一批可用组氨酸铜。
为了验证药物能不能用,
他先是给小兔子做实验,
然后又拿自己做实验。
他给自己注射了三次,每一针观察三天,
自己试验没什么问题后,就马上给孩子使用,
因为他没有时间等。
在别人看来,
这是疯狂且冒险的举动:”难道他不怕药有问题?”
怎么能不怕呢?
但对徐伟来说,
这是唯一能让儿子活下去的希望。
(图源:新京报)
04
第一次给孩子注射的时候,
徐伟非常担心,
可这是他唯一的路,
拖下去只会让孩子的病情越来越严重。
他不停地在心里默念,
“一定要成功。”
注射一星期之后,
徐伟带着孩子去医院检查,
铜蓝蛋白和血清都恢复了正常,
脑电波通过用药以后也恢复了正常。
徐伟悬着的心一下子放了下来,
他也终于看到一点点希望。
自从2020年9月徐伟第一次给儿子注射自制组氨酸铜以来,
如今他已经给孩子注射了300多次。
虽然孩子依然无法抬头,吞咽困难,排尿也不畅……
但对比之前疾病没有进一步的恶化。
对于徐伟来说,
只要孩子能多活一天,一切也都值了。
(图源:徐伟微博)
病友群里现在还有20多个孩子,状态都不好。
前段时间,又有一个孩子去世了。
徐伟在微博里写下:
“痛煞我心,无言以表,
刚得知我们群里的一位Menkes患者宝宝走了……………
为什么我们要那么拼命,
不顾自身的寻求治疗方式,
就是为了给孩子一点希望。”
(图源:徐伟微博)
有病友知道他成功自制了组氨酸铜,
就问能不能给他们一些。
徐伟很想帮助,但是又无能为力。
他只能对自己孩子负责,
万一其他孩子出了什么问题,
他承担不了这个责任。
对于Menkes综合症患者家庭来说,
主要面临经济压力和无药医治的困境。
在病友群里,他了解到,
很多家庭连一个月500块钱的生活费都拿不出。
他现在也在想办法,
如果有医院愿意去做,
就能通过院内制剂的形式,
让大家可以合理合规地拿到组氨酸铜。
实际上,
很多人在质疑徐伟自制药的行为是否存在法律风险。
徐伟也考虑过这个问题,
但是如果要在法律和生命之间选择,
他一定会选择生命。
他也咨询过一位律师,
律师说,
“如果孩子要去告他,
肯定算违法。”
徐伟想,
如果孩子能告自己那就好了,
证明他已经被医好了。
也有媒体联系了昆明市卫监委的工作人员,
工作人员回应:
“只要他不往外售卖,
不存在社会危害,我们不会去过多干涉。
如果他往外售卖,就存在一定风险问题了。”
一个社会进步的标志,
大概就是让法理与情理都得到成全。
05
对于Menkes疾病来说,
根本还是要解决基因问题。
徐伟说,
“也许我拯救不了他的生命,
但是我不能让他白来这世上一趟。
去年,徐伟考上了成人高考,
他希望拿到毕业证以后参加研究生考试,
可以有更好、更专业的环境去研究这个病。
“肯定没有谁的动力,比一个罕见病孩子的父亲更强烈。”
如今,徐伟已经学习基因编辑,
并且开始培养间充质干细胞。
他希望通过干细胞更好的改善孩子的病情,
好在干细胞培养获得了成功,
不过未来的路依旧重重阻碍。
“干细胞培养获得了成功,
但面临生物制剂的支原体、人源病毒、
细胞表面标志物、端粒酶等相关的检测费用昂贵,
而孩子病了之后所有收入来源都断了,
加上搭建实验室和研发后期的基因药物,
真的是囊中羞涩。”
他说,虽然没有人预计得到最终的结果会怎样,
但是总要有人试。
(图源:徐伟微博)
很难相信,
这竟然是一个真实存在的故事。
一位只有高中学历的父亲,
不仅为患有罕见病的儿子制备出了延续生命的药,
甚至还要研究基因问题来攻克这个医学难题。
突然懂了,什么叫父爱如山,
原来爱真的可以冲破种种难关。
永远不要看轻父亲二字的重量,
更不要低估一位父亲想救孩子生命的渴望。
他总说,不希望别人去神话他,
但我觉得他的故事可以称之为奇迹。
也希望这种奇迹,可以在他孩子身上延续……