抗癌新药-无论癌变发生在哪里，只要有这个特征都能治

FDA通过加速审批通道批准了一种新药-larotrectinib，用于治疗携带神经营养因子受体酪氨酸激酶（neurotrophic receptor tyrosine kinase，NTRK）基因融合的实体瘤患者。

Larotrctinib是全球首个完全不论组织起源的抗癌药，不管癌症起源于哪个部位，只要携带NTRK基因融合就可以应用该药。NTRK融合会激发持续的致癌信号，存在于不到1%的实体瘤中。

2018年，FDA批准了PD1拮抗剂pembrolizumab，用于微卫星不稳定性高的肿瘤，但这种免疫治疗抗体也要依据癌变所在组织来应用。

FDA对larotrectinib的批准基于3项该药的开放标签、单臂试验数据——55位罹患NTRK基因融合阳性癌症的患者对larotrectinib的总体应答率为75%。而且应答持续时间长，73%的患者持续了6个月以上，39%的患者超过了12个月。

目前，其他多种类似的候选药物也在研发管道中，如entrectinib-针对NTRK融合阳性的实体瘤，目前在2期临床试验，未来可能是larotrectinib的竞品；针对RET突变实体瘤的候选药物也在研发中，处于早期临床试验；还有公司在探索针对KIT突变、BRAF突变实体瘤开发抗癌药的可能性。这些候选药物都属于不论组织的抗癌药，只要存在特定突变，就可以治疗，是精准医学时代的独特产物。

Nature Reviews Drug Discovery 2019;18:7