2020 多发性骨髓瘤新药汇总
多发性骨髓瘤是仅次于非霍奇金淋巴瘤的血液系统恶性肿瘤。药物治疗是多发性骨髓瘤的主要治疗手段。2020年也有多款多发性骨髓瘤的新药获批上市，为多发性骨髓瘤患者提供了更多的治疗选择。
2020年3月美国权威部门(FDA)批准将isatuximab-irfc(SARCLISA)与pomalidomide和dexamethasone联合用于成年多发性骨髓瘤患者，这些患者已接受至少两种先前的治疗，包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂。6月该药也获得了欧盟批准上市。
2020年5月美国FDA批准Darzalex Faspro (daratumumab and hyaluronidase-fihj ，达雷妥尤单抗-透明质酸酶)，这是达雷妥尤单抗(Darzalex)的一种新的皮下注射(SC)制剂，被批准用于新诊断的MM患者、不符合移植资格的MM患者、复发或难治性MM患者。Darzalex Faspro是被批准用于治疗多发性骨髓瘤的初款皮下CD38靶向抗体药物，与Darzalex静脉(IV)制剂相比，在相同治效果果的提前下，Darzalex Faspro治疗时间从数小时缩短至3-5分钟。
2020年8月5日美国FDA批准belantamab mafodotin-blmf (Blenrep)用于已接受至少4种治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，包括抗cd38单克隆抗体、蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂。该药是一种靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的抗体药物偶联物(ADC，也是全球获批的初个BCMA靶向治疗药物。8月26日欧盟委员会(EC)也批准了该药的上市申请。
2020年8月20日，美国FDA批准carfilzomib (KYPROLIS)和daratumumab (DARZALEX, Janssen Biotech, Inc.)联合地塞米松治疗已经接受过一到三线治疗的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。
1. Darzalex+VTd方案
欧盟委员会(EC)已批准Darzalex (daratumumab)联合硼替佐米(bortezomib)、沙利度胺(thalidomide)及地塞米松三药方案(VTd)，一线治疗符合自体干细胞移植(ASCT)条件的新诊多发性骨髓瘤(MM)患者。值得一提的是，Darzalex-VTd是过去六年多来批准用于符合ASCT条件的新诊MM患者的 治疗方案，此次批准标志着Darzalex在欧盟监管方面的第6次批准、也是第三次一线治疗批准。
2. Darzalex+RVd方案
国际血液学领域权威期刊《Blood》上的一项研究显示，与RVd方案相比，强生抗癌药Darzalex(daratumumab，达雷妥尤单抗)与RVd联合用药方案(D-RVd)可显著提高效果，并且没有新的不受威胁性问题。Darzalex+RVd方案有效缓解了患者病情(缓解率42.4% vs 32.0%)。
3. DKd方案
此前Darzalex(daratumumab)与Kyprolis(carfilzomib，卡非佐米)和地塞米松联合用药方案(DKd)，也向美国FDA提交了申请，寻求批准该三药方案用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者。在相关临床试验中，与Kd方案(Kyprolis+地塞米松)相比， DKd治疗组疾病进展或死亡风险显著降低37%。
2020年8月美国FDA接受了“first-in-class”肽偶联药物melflufen的新药申请(NDA)，并且授予其优先审评资格。适应症为治疗对三重治疗方法耐药的多发性骨髓瘤患者，他们至少对一种蛋白酶体抑制剂，一种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体治疗产生耐药性。
2020年9月BCMA CAR-T治疗新药ide-cel获得美国fda优先审查，用于既往接受至少三种治疗方法(包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂、抗CD38抗体)的多发性骨髓瘤成人患者。在美国和欧盟，ide-cel分别被授予了突破性药物资格(BTD)和优先药物资格(PRIME)。
2020年获批上市的新药品为多发性骨髓瘤患者带来了更多的治疗选择，而那些尚在临床试验阶段的潜力新药也将成为多发性骨髓瘤患者带来新的希望。美国在多发性骨髓瘤新药研发方面始终处于国际前沿，许多相关临床试验也在美国开展。
参考来源：
[1]Hematology/Oncology (Cancer) Approvals & Safety Notifications, https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/hematologyoncology-cancer-approvals-safety-notifications
[2]European Commission approves BLENREP (belantamab mafodotin) for the treatment of patients with relapsed and refractory multiple myeloma, https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/european-commission-approves-blenrep-belantamab-mafodotin-for-the-treatment-of-patients-with-relapsed-and-refractory-multiple-myeloma/#:~:text=GlaxoSmithKline%20plc%20today%20announced%20the,to%20at%20least%20one%20proteasome
[3]Janssen Announces Submission to U.S. FDA for New DARZALEX® (Daratumumab)-Based Combination Regimen for Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma, https://www.prnewswire.com/news-releases/janssen-announces-submission-to-us-fda-for-new-darzalex-daratumumab-based-combination-regimen-for-patients-with-relapsedrefractory-multiple-myeloma-301002129.html
[4] European Commission Approves Darzalex (daratumumab) in Combination with Bortezomib, Thalidomide and Dexamethasone (VTd) for Patients with Newly Diagnosed Multiple Myeloma Who Are Transplant Eligible, https://www.janssen.com/emea/sites/www_janssen_com_emea/files/european_commission_approves_darzalexrv_daratumumab_in_combination_with_bortezomib_thalidomide_and_dexamethasone_vtd_for_patients_with_newly_diagnosed_multiple_myeloma_who_are_transplant_eligible.pdf,
[5] FDA grants Priority Review of melflufen for patients with triple-class refractory multiple myeloma, https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-grants-priority-review-of-melflufen-for-patients-with-triple-class-refractory-multiple-myeloma-301120645.html
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