快讯| 干细胞药物何时上市？监管部门已为潜力股打开新大门

到目前为止，尽管医疗领域对干细胞的热情非常高涨，但全球通过审批上市的疗法却只有十几款，绝大多数疗法仍属于试验阶段。很多患者对具有前景的干细胞疗法，充满了审批上市以及临床应用的期待。

很多人问，干细胞疗法何时上市？目前，无论在国际还是国内，监管部门均在不断完善干细胞疗法的上市审批路径，一旦临床数据成熟，干细胞药物上市也不再遥远！

所有获批的干细胞药物中，在美国通过审批上市的有四款，占比超过全球总数的四分之一。对于干细胞疗法，美国对非法干细胞机构发布了严重的警告，但同时对合法的、具有前景的干细胞临床试验给予鼓励和支持，并且通过新监管框架加速这类疗法的审评上市。

自2017年11月美国发布全面的再生医学政策框架以来，FDA已授予了 18款细胞或组织疗法的再生医学先进疗法（RMAT）认定，这意味着这些产品可以申请优先审查和加速审批（关注 | 看美国如何加速细胞疗法的发展！）。RMAT认定也给美国干细胞研究团队打了一针强心剂。

举个例子，在过去，细胞治疗创伤性脑损伤一直被认为遥不可及；而如今在临床试验获得FDA的RMAT认定之后，美国休斯顿赫尔曼纪念医院的医生相信，未来他们可以用干细胞疗法来预防创伤性脑损伤带来的持续性伤害。休斯顿赫尔曼纪念医院开展的II期临床试验中，成人试验组共纳入14名患者，儿科试验组共纳入38名患者。目前，美国国防部正在资助成人试验部分，美国国立卫生研究院资助儿科试验部分。该技术已授权给Cellvation公司。不过，研究人员很坦率地解释，与任何临床试验一样，他们也面临着失败的可能性。

对于加速细胞治疗等先进疗法的审批，美国RMAT认定路径值得其他国家思考。近年来，其他国家也积极探索以及发布干细胞疗法相关的监管政策。

干细胞治疗产品作为药物监管越来越受到多个国家监管部门的认可和明确。今年4月4日，印度卫生部门发布通知称，干细胞及其衍生产品必须遵循任何新药开发所要求的协议，在进入市场之前必须征求得监管机构的批准；2017年，我国《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》正式发布，使国内干细胞治疗作为药品申报的标准更加清晰。

对于国内患者以及干细胞疗法开发者而言，《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》带来了新曙光，它不仅仅明晰了干细胞疗法的上市监管途径，还将极大地减少临床试验所需的时间以及加快上市步伐。根据这项指导原则，与传统的I、II、III期临床研究分期设计不同，国内干细胞产品可以根据具体特性自行拟定临床研究分期和研究设计，按研究进度可分为早期临床试验阶段和确证性临床试验；而且可以有条件地免除非临床试验以及接受非注册临床试验数据，以推进急需新药在我国尽早上市（解读 | 细胞治疗指导原则落地，谁将获益？）。

目前，我国正在优化程序，加快临床急需药物的审评上市，已有4款细胞治疗药物（CAR-T）申请入选了优先审评程序，上市时间有望从改革前的7到8年缩短至2到3年（喜讯！国内CAR-T细胞治疗药物有望2-3年内上市）。随着CAR-T细胞药物被纳入优先审评程序，人们对干细胞药物的上市步伐也有了新的期望。我国干细胞基础研究起步不算晚，过去几年监管制度在一定程度上限制了干细胞药物研发进程，但如今随着监管制度的逐渐完善，国内干细胞药物的上市越来越明朗！