政策解读 | 干细胞临床转化将迎高潮，国内备案机构已超过100家

2016年10月31日，国家卫计委和食药监总局公告了首批30家干细胞临床研究备案机构。时隔一年，2017年11月28，国家卫计委和食药监总局公告了第二批72家干细胞临床研究备案机构。截至目前，我国共有102家干细胞临床研究备案机构。

干细胞已经被纳入我国“十三五”发展规划及中长期发展纲要中。近年来，国家和地方政府投入了大量的科技研发资金，并逐步出台一系列有利于细胞产业的政策和规范。目前，以干细胞为核心的再生医学正处在产品转化的过度阶段，国家大力支持干细胞技术的临床转化。

备案机构增加，临床转化迎利好

干细胞临床研究备案机构的增加，无疑有利于我国干细胞临床转化的发展进程。根据《干细胞临床研究管理办法（试行）》的规定，干细胞临床研究项目应当在已备案的机构中实施，机构不得向受试者收取干细胞临床研究相关费用。

干细胞临床研究应当符合《药物临床试验质量管理规范》的要求，干细胞制剂的制备应当符合《药品生产质量管理规范》（GMP）的基本原则和相关要求，配备具有适当资质的人员、适用的设施设备和完整的质量管理文件，原辅材料、制备过程和质量控制应符合相关要求，最大限度地降低制备过程中的污染、交叉污染，确保持续稳定地制备符合预定用途和质量要求的干细胞制剂。

干细胞的临床转化需要产学研的共同推动。中国科学院院士周琪曾表示，“干细胞再生医学需要的不仅是财政拨款，更加需要落地转化。要实现干细胞再生医学的持续发展，不在于科研机构和医院，而在于企业，否则路子会越走越窄。”

干细胞产业下游以临床治疗为核心，实施主体为三甲医院，以三甲医院和企业合作的模式为常见，其中技术服务和技术支持由企业提供，医院主要提供临床平台和实施治疗的行为。这种模式取得了显著的成效。

目前，国内领先企业已经与医院、科研机构等展开大量的合作，共同推荐我国干细胞技术的转化落地。例如，博雅控股集团通过吴阶平医学基金会与近40余家医院合作，开展胎盘干细胞治疗自体免疫疾病、骨关节炎、宫腔粘连、地中海贫血、早衰症等疾病的临床研究，共同推进胎盘干细胞从基础科研到临床应用的快速转化，造福人类。

国际在研产品数百项，干细胞临床转化有望迎高潮

根据调研，目前国际上进入临床试验阶段的在研干细胞产品达上百项，其中29项针对心肌梗塞，20项针对糖尿病，18项针对脊髓损伤，16项针对帕金森病，14项针对多发性硬化，12项针对肌肉萎缩性侧索硬化症，11项针对中风、脑缺血，11项针对癌症，10项针对心衰，9项针对临界性肢体缺血……随着研究的进展和时间的推移，未来会有更多的干细胞产品进入临床。

虽然国内尚未有获批上市的干细胞产品，但近年来对干细胞的临床研究和转化的支持从未松懈。今年4月份，我国正式启动了世界首批基于配型开展的多能干细胞分化细胞临床移植研究项目——“人胚胎干细胞来源的神经前体细胞治疗帕金森病”和“人胚胎干细胞来源的视网膜色素上皮细胞治疗干性年龄相关性黄斑变性”，这体现了我国在干细胞领域的系统布局和重要进展。

为了取得干细胞及转化研究的原创性突破和推动转化应用，提高我国再生医学领域的水平，国家还设立了干细胞及转化研究试点专项，2016年至2017年， 国家共支持了68个研究项目。根据《“干细胞及转化研究”试点专项2018年度项目申报指南》，2018年，国家将拨6.3亿元经费，拟支持20多个研究方向。

结语

当前，干细胞正处在快速发展的道路上。根据全球顶尖市场情报机构 Infiniti Research发布的最新报告，2017年至2022年之间，全球干细胞治疗市场将以36.52%的复合年增长率增长。在临床需求和全球发展趋势的推动下，我国干细胞产业也将进入快速发展阶段。对我国干细胞行业而言，未来需要科研和企业共同合作开发创新产品，还需要规模化自动化产品设备及工艺、建立原材料供应链等。在产学研综合一体的推动下，我国干细胞行业会迎来更大的发展，临床转化成果也会更卓越。