快讯| 向大脑注射数百万个细胞能治疗帕金森吗？看看全球首批尝试 / 开普饭

试想一下，如果未来向大脑注射数百万或数千万个细胞就能治疗帕金森，那么这不仅是人类医学的一大进步，也是帕金森疾病治疗的重大里程碑。

现在，科学家们正在探索这条路。

日本团队向患者大脑注射240万个细胞

今年7月底，日本政府批准了京都大学使用诱导多能干细胞治疗帕金森的临床试验。

Jun Takahashi （图片来源：japantimes）

11月9日，日本京都大学宣布已经开展了这项治疗帕金森的新型实验性疗法——将数百万个源自于诱导多能干细胞的神经祖细胞注射到帕金森病人的大脑中。

研究人员希望这些移植的干细胞能够帮助取代丢失的多巴胺生成细胞，以恢复多巴胺的生产和供应。

这属于全球首次尝试。

京都大学医学部附属医院于今年10月完成了这项手术，患者是一名50多岁的男性。研究人员已经向患者大脑左侧注射了240万个细胞。接下来他们将监测是否有副作用产生，如果没有，那么他们将向这位患者的大脑右侧注射240万个细胞。

据介绍，本次试验所用的诱导多能干细胞来自捐赠者，所以患者需要服用药物来抑制免疫系统，以防止细胞的排斥。

目前，这名患者恢复情况良好，手术效果和安全性还需长期观察。按计划，研究人员计划在整个试验中招募7名患者，并对患者进行为期2年的跟踪。

那么，注射数百万个细胞，能否达到预期的治疗效果？安全性如何？我们仍需等待更多临床研究数据。

美国团队向患者颅内注射3000万至7000万个细胞

事实上，向大脑注射细胞以治疗帕金森，这在研究中并不罕见。比如国际干细胞公司（ISCO）开发的治疗帕金森的干细胞疗法“ISC-hpNSC”——由人孤雌生殖干细胞来源的高纯度神经干细胞群组成。

这是全球首个多能干细胞治疗帕金森的临床试验。而在这项临床研究中，研究人员给予患者注射的细胞剂量更高——3千万、5千万和7千万。

目前，这项研究正处在I期临床试验阶段，研究团队把12名患者将分成了3组，每组分别接受3千万、5千万和7千万剂量的ISC-hpNSC细胞注射。注射部位为大脑纹状体和黑质区域（这些区域会直接影响帕金森）。

注射细胞只是整个研究的第一阶段，后续的跟踪随访也十分重要。在这项研究中，注射细胞后，患者将被跟踪随访12个月，定期检查以确定这种疗法的安全性和疗效。而后患者将被继续跟踪观察 5 年，进一步监测这种疗法的安全性和对病症的影响。

根据ISCO发布的最新数据，注射3千万个细胞的那一组病人的生活质量改善了17%，而注射5千万个细胞的那一组病人在移植6个月后生活质量改善了47%。

临床试验发展至今，尚未出现与ISC-hpNSC细胞移植相关的安全性信号或严重不良反应。

然而，这种疗法的长期安全性如何？有效性如何？多少剂量的细胞注射为最佳？这些问题均需要进一步的临床研究数据来回答。

结语

目前，国内科学家也在这一领域开展探索。例如，郑州大学第一附属医院开展了全球首批基于配型开展的多能干细胞分化细胞临床移植研究项目（NCT03119636），预计招募50名患者志愿者，并给予注射单一剂量的人胚胎干细胞分化来源的神经前体细胞，整个项目预计在2020年完成。

从当前的初期临床试验结果来看，注射细胞来治疗帕金森是具有前景的，并且也取得了一定的积极结果，如病症得到了改善等等。然而，这种疗法尚处在临床研究阶段，仍然需要大量的临床研究数据来验证有效性和长期的安全性。

参考资料：

【1】Japan team transplants stem cells into brain to treat Parkinson's

【2】International Stem Cell Corporation Announces Positive Top-Line Preliminary Results from Parkinson’s Disease Clinical Trial

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