原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）是一种高度恶性非霍奇金淋巴瘤，较为少见，在免疫缺陷人群中的发病率较高，发病机制尚不明确，一般采用化疗治疗；为避免化疗对患者骨髓造成破坏，需先进行自体造血干细胞移植（AHCT），而为了顺利地进行干细胞移植，患者需要接受调理治疗。塞替派是一种细胞毒性药物，对多种肿瘤均有明显的抑制作用，目前有两种常用的基于塞替派的调理方案，即TBC（塞替派+白消安+环磷酰胺）和TT-BCNU（塞替派+卡莫司汀）。根据《美国医学会杂志》中发表的一项研究，与BEAM（卡莫司汀+依托泊苷+阿糖胞苷+美法仑）调理方案相比，基于塞替派的调理方案能够改善PCNSL患者的生存期。“在先前的试验中我们得知，BEAM方案治疗PCNSL患者的疗效并不好，其疾病控制和生存期较差”，纪念斯隆-凯特琳癌症中心的Michael Scordo博士表示。“最近，一项单组2期试验证明，TBC和TT-BCNU调理方案能够获得持久的疾病控制和较长的生存期。”Scordo博士及其同事对PCNSL患者进行了一项观察性队列研究，患者分别接受3种常用的调理方案：TBC、TT-BCNU和BEAM。研究人员使用了国际血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）的603例患者的数据，患者的平均年龄为57岁（范围：19-77岁），大多数为男性（53%），所有患者均在2010年1月至2018年12月期间接受了干细胞移植。试验排除标准为：既往接受过其他不常见调理方案的患者、接受干细胞移植前没有达到完全或部分缓解的患者、HIV患者、除弥漫性大B细胞淋巴瘤以外的非霍奇金淋巴瘤亚型患者。主要终点为无进展生存期（PFS）；次要终点为总生存期（OS）、非复发死亡率、复发发生率和造血恢复。TBC小组和TT-BCNU小组的PFS率分别为75%和76%，而BEAM小组的PFS率为58%。研究人员认为造成这种生存期差异的原因在于接受BEAM治疗的患者的复发风险更大。据研究人员称，在多变量回归分析中，TT-BCNU小组的患者复发风险高于TBC小组的患者（HR，1.79；95%CI，1.07-2.98；P =.03）。这两个小组的患者在接受干细胞移植后6个月内的全因死亡率相似（HR，1.54；95%CI，0.93-2.55；P =0.10）。另外，TT-BCNU小组的非复发死亡率较低（HR，0.50；95%CI，0.29-0.87；P =0.01）。该试验的局限性在于患者筛选方面存在偏倚，以及在调理方案选择上采用了中心特定法。研究人员指出，与BEAM方案相比，近年来采用基于塞替派的调理方案较为普遍。另外，研究人员表示，“某些重要的数据未能获取，比如患者是否以及何时接受了全脑放疗、是否使用了靶向药代动力学的白消安、接受AHCT后是否采用了额外的辅助治疗、复发后采用了何种治疗方案（如免疫治疗、BTK抑制剂等）”。“在本研究中，基于塞替派的调理方案显示出良好的疗效，这表明PCNSL患者在接受AHCT前应避免采用BEAM方案”，Scordo博士表示。参考资料
https://www.cancernetwork.com/view/thiotepa-conditioning-regimens-improve-survival-in-primary-central-nervous-system-lymphoma
