慢性移植物抗宿主病(cGVHD)是异基因造血干细胞移植(HCT)最常见的晚期并发症,这种疾病有较高的死亡率。血液疾病和骨髓疾病患者在接受造血干细胞移植后，因为移植而来的细胞攻击患者的健康细胞，从而导致了cGVHD。这种疾病给本就遭受血液病、骨髓疾病折磨的患者带来了二次伤害。现在，能够治疗cGVHD的药物belumosudil通过了FDA的批准，给广大cGVHD患者带来了希望。belumosudil（Rezurock）的开发商——美国Kadmon控股公司表示，这种药物目前可以治疗曾经接受过两种治疗方案而未见效的12岁及以上患有成人和儿童患者。在去年的11月份，这种Rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2 (ROCK2)抑制剂的新药申请(NDA)就获得了FDA的优先审查资格，该药在短短几个月的时间内就获得了FDA的批准。这份NDA的提交是基于关键临床试验ROCKstar (KD025-213)二期试验(NCT03640481)的数据，该试验是在在先前接受过治疗的cGVHD患者中使用belumosudil进行治疗（每日200mg，每日一次或每日两次）。而临床试验的结果告诉我们，belumosudil是cGVHD患者的福音。哈佛医学院的医学副教授Corey Cutler表示：“belumosudil为成千上万饱受病痛折磨的cGVHD患者提供了一种新的治疗模式，包括那些已经出现纤维化等难治症状的患者。belumosudil在临床上表现出了强大而持久的治疗效果，安全性和耐受性方面也表现优异，使得患者能够接受持续的治疗，并得到良好的效果。”在关于belumosudil的随机、开放、多中心、关键性的临床试验中，研究人员对65名患者进行了belumosudil治疗，患者们的平均患病时间为25.3个月。在这些患者中，48%的患者有至少4个器官受到cGVHD的损伤，78%的患者最后一次治疗没有产生任何疗效，这些患者之前平均治疗过三次。在试验进行到第7周期的第1天时，有75%的患者症状得到了缓解，其中6%的患者完全缓解，69%的患者部分缓解，平均得到缓解的时间是1.9个月，这表明belumosudil有良好的效果。参与该试验的患者达到首次缓解的平均时间是1.8个月，62%的患者在接受belumosudil治疗后的12个月内不再需要接受任何新的系统治疗，这表明belumosudil不仅见效快而且能够替代其他治疗方式。这种药的耐受性良好，机体产生耐药性不明显，这就代表belumosudil治疗过程中，不仅不用过多的增加剂量，而且可以持续使用而不用担心它有一天会失去效果。关于该药的治疗效果，华盛顿大学医学院教授Stephanie Lee博士表示：“接受belumosudil治疗的患者报告说，他们的cGVHD症状得到了明显改善。这表明belumosudil治疗不仅改善了造血干细胞的排异反应和受累器官的受损程度，而且还改善了患者的生活质量。这对cGVHD这种症状很严重的疾病来说至关重要。”belumosudil获批之后，之前受cGVHD困扰的患者、多次治疗无效的患者，终于有了新的治疗方式。这是血液病、骨髓疾病患者黑暗中的一缕曙光，是“重生”的希望！如果您希望了解更多医药资讯
请扫描下方二维码联系我们
我们可以帮您
快速寻找肝病、癌症特效药
不论是新上市的特效药
还是国内外的稀缺药
只要是地球上有的药
我们都会竭尽全力为您找到
参考资料：
https://www.cancernetwork.com/view/belumosudil-granted-full-approval-for-treatment-of-chronic-gvhd-by-fda
