Biotech玩众筹?源自顶级衰老研究机构的初创众筹进行小鼠试验,计划未来3年进入临床I期

一个抗衰老研究的众筹项目将在 8 月 9 日结束,但这家公司已经提前完成了最低 30 万美元的众筹目标。参与众筹的人数达到 300 多位,公司透露,Longevitytech.fund 也参与了这轮,并成为众筹活动中的 “主导投资者”。

该公司在众筹网站介绍说,众筹的资金将用于 10-15 个靶点的小鼠试验
图 | Gerostate Alpha 的众筹页面截图
近些年,处在临床早期阶段的 biotech 公司获得融资的难度减小,但是对于这些研究抗衰老的公司来说,获得持续的资金支持仍是一个很大的挑战。于是,这家来自巴克衰老研究所(Buck Institute for Research on Aging)的公司选择了与众不同的众筹的方式。这家公司名为 Gerostate Alpha。
事实上在它之前,还有一家英国的生物公司早在 2015 年就通过众筹获得了 70 万英镑的资金,但只出让了不到 1% 的股份。受某些疾病困扰的人更有可能参与投资,这或许可以更好地避免市场失灵的情况。
“这种方式(众筹)对我们来说有点神秘,我们把它看作是一个开发衰老干预措施的测试活动”,Gerostate Alpha 的 CEO Simon Melov 在接受外媒采访时说,“到目前为止,活动非常成功,不过我们仍然不知道在剩下的几周内,它会走多远。但这肯定会为我们下一组实验提供资金支持。”
在公开的信息介绍中,Gerostate Alpha 的创始人在衰老领域的研究已有数十年,共撰写了 200 多篇论文。公司已经使用其专有的药物发现平台快速分析了 9 万个化合物,并进一步挑选出了其中的 150 个进行下一步的研究。
更具吸引力的是,公司称 “我们的平台提供的药物候选物,减缓衰老的成功率可达 20%”。
图 | Gerostate Alpha 的众筹页面截图
巴克 “三剑客”
Gerostate Alpha 从巴克衰老研究所孵化而来,三位创始人均来自巴克衰老研究所。另一位重要成员则是基因编辑头部公司 Sangamo 的创始人和前 CEO。阵容极为强大。
巴克衰老研究所是世界领先的研究中心之一,专注于研究衰老并消除与年龄有关的疾病。早在 2018 年,这家机构还与头部的 AI 药物研发公司 Insilico Medicine 共同成立了 Napa Therapeutics,开发抗衰药。
图 | Simon Melov 博士
Simon Melov 是公司的 CEO,他是巴克衰老研究所的教授,在澳大利亚悉尼新南威尔士大学获得人类遗传学理学士学位。之后在伦敦大学帝国理工学院获得生物化学博士学位。西蒙曾获得美国国立卫生研究院颁发的一些奖项,他此前的一些项目曾获得了来自生物技术和制药行业企业的资助。
图 | Gordon Lithgow 博士
Gordon Lithgow 是公司的联合创始人,他也是巴克衰老研究所的首席学术官,他主要研究可以延长寿命的小分子。在进入制药行业之前,Gordon 在格拉斯哥大学获得了学士学位和博士学位。之后和 Simon Melov 共同开展了一些学术研究工作,并在 2000 年加入巴克衰老研究所,二人一直共事至今。
图 | Mark Lucanic 博士
Mark Lucanic 是公司的 CTO,是小分子和基因筛查的专家,在高通量技术方面有丰富的经验,主要利用简单的模式动物来探索寿命的药理延长。他在加州大学戴维斯分校获得了发展神经科学博士学位,他曾在巴克衰老研究所担任研究助理教授。
图 | Edward O. Lanphier II
Edward O. Lanphier II 是公司的执行主席,他在生物技术领域有超过 30 年的经验,他打造的 Sangamo 也使其具备了从 biotech 公司成长为上市公司的经验,目前 Sangamo 的市值已超 14 亿美元。他此前也曾在礼来任职。
根据公开信息,这家公司自 2018 年成立之后,共进行了两轮融资,分别是 2019 年 3 月来自创业加速器 Y Combinator 的 15 万美元 pre 种子轮融资,以及同年 4 月来自华岩资本创投 (CRCM Venture Capital) 金额不详的种子轮融资。
目前公司所有融资额已超过 50 万美元。根据众筹页面的介绍,公司的估值将在 1500 万美元。
20% 成功率减缓衰老
这家公司频繁提到的药物发现平台,其实主要是根据无脊柱动物模型的寿命延长结果来筛选化合物,比如利用蠕虫等。上文提到的 CTO Mark Lucanic 主要负责这些工作。
“我们相信,我们有一种方法,可以非常迅速地提供候选药物并进行测试”,Simon Melov 说,现在很多延寿的方式都是基于机制假设,而其公司的探索虽然目前只是在模型系统上进行测试,但是是基于明确的可以延寿的机制和途径进行的。他认为这是 Gerostate Alpha 与同类公司最大的不同。
据生辉了解,目前衰老研究的前沿成果已有多项,包括二甲双胍在内的热量限制领域、端粒及端粒酶、通过消除细胞内的损伤蛋白或细胞器实现抗衰的细胞自噬、抵抗氧化应激损害的质膜氧化还原系统、靶向衰老细胞的 “促存活” 网络、通过调节 DNA 甲基化和 miRNA 表达水平改变衰老进程的表观遗传学、以及干细胞。
目前该公司尚未披露更多的信息,也不清楚其衰老研究究竟在哪个领域。不过 CEO 表示,公司主要着眼于实时跟踪六个方向的功能衰退,包括中枢神经系统、肌肉、肺、骨骼、心血管和代谢。
“我们会用 6 个月的周期来研究与衰老相关的功能衰退,这涵盖了所有的适应症,其中大多数都是目前无药可医的”,Simon Melov 说。
Gerostate Alpha 的管线布局如上图。该公司规划在接下来的 1 年里进行 10-15 个化合物的小鼠试验,筛选并验证出创新靶点和通路。在未来的 1-2 年内评估在一些适应症中的有效性,完成临床前毒性和成药性测试。在未来 2-3 年内进入临床 I 期。
公司的商业开发战略也和普通创新药企没有太大不同。
人类对衰老的恐惧催生了抗衰老的天量市场。根据 P&S Intelligence 的数据,全球抗衰老市场在 2020-2030 年将实现 8.1% 的复合年增长率,从 2019 年的 1915 亿美元增长到 2030 年的 4214 亿美元。
这家带着顶级研究机构光环的公司,究竟能否从千亿级市场中分到一块蛋糕,答案尚不可知。不过,通过众筹资金来推进小鼠试验的方式的确将在 biotech 融资史中留下 “叛逆” 的一笔。
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