首款罕见肌无力综合征疗法FDA批准上市！

近日，CatalystPharmaceuticals公司的Firdapse（amifampridine）获FDA批准上市，用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者。Firdapse此前曾获得孤儿药物指定和突破性治疗指定，以及FDA优先评审。本次FDA获批使其成为首款治疗LEMS的疗法，同时Firdapse也是欧洲第一个也是唯一批准用于治疗LEMS的药物。

LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，最常见的特征是肢体肌肉疲劳无力。这种疾病是由于自身抗体的电压门控性钙通道位于神经肌肉接头，造成不当的神经肌肉沟通，导致渐进性肌肉无力，如果不治疗。在大约50%的病例中，LEMS与潜在的恶性肿瘤，最常见的是小细胞肺癌，而在一些个体中，LEMS是这种恶性肿瘤的第一个症状。LEMS通常影响肢体，尤其是腿部。在疾病的早期过程中，最靠近躯干的肌肉会受到影响，表现为爬楼梯困难或从坐姿上升。体育锻炼和高温会使症状恶化，偶尔可发生其他症状包括嘴、喉和眼睛肌肉的无力。

Firdapse（amifampridine）是由CatalystPharmaceuticals研制的一款口服非特异性、依赖电压钾通道阻断剂，它能引起突触前膜的去极化，减缓或抑制复极化以导致慢电压依赖性钙通道的开放，允许随后的钙离子流入。反过来，它诱导包含乙酰胆碱（ACh）的突触小泡的释放将更多的ACh释放到突触间隙中，增强神经肌肉传递，并改善肌肉功能。

Firdapse此次获批主要是基于其3期临床试验数据。该3期临床试验共计64名成人患者接受了Firdapse或安慰剂进行治疗。这研究检测了定量重症肌无力评分和受试者整体印象评分。结果显示：接受Firdapse治疗患者的肌肉功能得到了迅速、显著和持续的改善。与安慰剂组相比，患者肌无力和疲惫症状显著减少。

Catalyst公司首席医疗官兼监管事务主管加里·英纳迪托博士表示“Firdapse获FDA批准是对美国LEMS患者生活的一个潜在变革性的里程碑，因为它可以提供LEMS患者一种新的一流治疗手段；同时本次获批也是我们公司向一个重要的治疗神经性罕见疾病公司过渡迈出的重要一步。”

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