rAAV是什么？

腺相关病毒（AAV）是哺乳动物最安全的基因传递载体之一，因为与腺病毒相比，它需要辅助病毒进行传播并产生相对温和的先天性和适应性免疫反应，这可能会引起严重的免疫反应。目前用于研究的重组AAV（rAAV）具有临床安全性，因为它在目标序列的两端都包含AAV包装信号序列（反向末端重复序列，ITR），此外还缺少编码AAV蛋白Rep和Cap的基因。它在受感染的细胞中形成游离连接体，几乎不整合到宿主基因组中。 1984年，第一个rAAV载体被证明能够将外源基因传递到哺乳动物细胞中。从那时起，rAAV被用作生物学研究和后来的临床基因治疗中的基因转移载体。