新天价药物公布！有多热门，就有多罕见！

近日，美国药品价格跟踪网站GoodRx公布出全球昂贵药物榜单，这其中包括药房出售的药物以及仅在医院中使用的药物，共有10款药物上榜，其中有4款药物价格上涨。

（图片来源：GoodRx）

相比在去年八月公布的榜单来看，诺华的一次性脊髓性肌萎缩的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的价格仍位居榜首。

而新批准的早衰新药Zokinvy和肿瘤新药Danyelza则在本年度榜单上分别以每年103.2万美元和97.76万美元位居第二和第三的位置。

要注意的是，榜单中的药物是基于价格标价，与消费者在药房或通过药品支持计划支付的价格或许存在一定差异。

罕见病药物进得了医保目录

从上述10款药物中来看，很多品种都是针对罕见病的治疗药品。如今，全球已知罕见病约有7000多种，但只有5%的罕见病有相应的治疗方法。

近年来，我国不断探索建立罕见病用药保障机制。2018年，国家医保目录首次大面积纳入罕见病药物。目前，我国罕见病患者大约已超2000万人，每年新增患者超过20万，用药需求庞大。

在中国的人口基数下，不少罕见病已经变得不罕见，但是动辄几十上百万的药物开销，对于患者和医保都是不小的负担。

对于罕见病患者而言，能够获得药物治疗是幸运的，但高昂的药物定价往往让许多患者望而却步。

由于罕见病患者群体基数小，所投入的开发成本又高，市场上同类药品竞争力小，许多药企鉴于收益的考虑会定下高额市场价格，来保证前期开发成本的回收，维持企业的再研发的动力。

不过，很多企业设置了慈善救助计划开展相应的药品救助和补助措施，来帮助患者及其家庭提升对药物的获取需求。

自3月1日起，2020版国家医保目录正式开始执行。本次，共有7种罕见病药物新进入医保。在国家罕见病目录所包含的病种中，已经有55种药物被纳入医保用来治疗24种罕见病适应症。

但即使有政策与社会的外力加持，为何患者对罕见病药物的可及性并不显著？

罕见病药物却难进得去患者的口袋

一款罕见病药物进入医保目录，并不意味着是一劳永逸，而是开始。对于罕见病药纳入医保这一话题，社会于公平和承受力之间总是少不了争端，这使得药企、患者和医保部门之间的关系逐渐微妙。

我国的医保局的基本原则是“广覆盖，保基本”，而这与罕见病之间存在着诸多矛盾，不仅让其他高价罕见病药物进入医保困难重重，也在最后进入患者口袋时充满了阻碍。

患者支付力

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受医保资金影响，许多备受关注的高价值罕见病药物无缘医保。除了高定价的阻挠，支付力也成为了患者最终是否能用药的决定性因素。

如果这些药物不进医保目录，大多数患者无法承受相应的经济压力，而且医院也不会开处方给病人；如果这些药物进了目录，考虑到医保报销程度的限额及各地报销政策的差异，其自费部分也不是每个患者所能承受的。

对于普通家庭而言，即使是数万元的自费，也是不小的负担。而且不少罕见病具有遗传性，家族内部在多人发病的情况下，无异于雪上加霜。

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药物有效性

其次，罕见病的特殊性与药物的有效性之间的关联存在着很多不确定因素，这在一定程度上也影响了罕见病药物的稳定性。同时，确定药物价值、安全性与有效性的标准也在存在着很多争议。

由于罕见病患者少，在实验过程中或许缺乏足够的对照组数据，临床结果是否适用于罕见病的全部适应症，是否有未明确的副作用，是否能安全覆盖到所有罕见病患者的年龄层，都无法有足够的证据支撑，这可能会影响到患者购买药物时对安全性与有效性的考量。

医院落地率

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很多时候，罕见病药品即使进入了医保目录，能否在医院中买到对于患者而言也是一大难题。因为在正式进入医院前，药物还要经过药事管理委员会长时间的讨论与审批后，才能被决定是否能进院。

加上地区医保支付额度各有不同，能分配到每个医院头上也不同，高价的罕见病药物引入势必会加大医院的压力。

况且，医院与医院之间存在着差距，因此患者在地区医院购买到罕见病药物的可能性也会随之降低。这让许多罕见病药物进入医保后形同虚设，无法最后落实到患者的口袋中。

与其一味地推进罕见病药物进医保，探索多种可行性的支付方式，呼吁更多的社会救助、商业保险计划和企业慈善计划参与进来，或许能解决罕见病患者和家庭因为疾病而带来的负面经济影响，增加患者使用的几率，减轻用药的负担。

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