进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的非手术治疗在美获批

本文由盛诺一家原创编译

近日，Bylvay (odevixibat)获美国食品药品监督管理局(FDA)批准，成为头一款获批用于治疗所有亚型进行性家族性肝内胆汁淤积症的瘙痒症状的药物。

Bylvay是一种强效、非全身性回肠胆汁酸转运体抑制剂，不需要冷藏，是一种易于使用的胶囊，每日一次口服或打开后洒在松软食物上。

进行性家族性肝内胆汁淤积症是一种影响幼儿的罕见破坏性疾病，会导致进行性、危及生命的肝脏疾病。在许多情况下，进行性家族性肝内胆汁淤积症会在患者生命的前10年导致肝硬化和肝功能衰竭。其最突出和有问题的持续表现是瘙痒或强烈瘙痒，这往往会造成严重的生活质量下降。

到目前为止，还没有获批用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症的药物。目前只有手术治疗选择，包括胆道分流手术和肝移植，如果不进行手术，大多数患者无法活过30岁。

“在此之前，侵入性手术是仅有的获得批准的治疗选择。Bylvay的获批使患儿父母找到了一种侵入性更小的治疗选择，”一位患儿的妈妈Emily Ventura说。“控制孩子的症状是非常困难的，我们的孩子在身体、情感和发育上都承受着无法想象的巨大负担。”

Bylvay的获批依据是对进行性家族性肝内胆汁淤积症开展的两项大规模的全球性3期试验数据。在随机、双盲、安慰剂对照PEDFIC 1试验中，Bylvay达到了在瘙痒和血清胆汁酸方面的主要终点，耐受良好，患者的腹泻/频繁排便发生率非常低（Bylvay治疗组发生率9.5% VS.安慰剂对照组发生率5.0%）。

PEDFIC 2试验是一项长期、开放标签的3期扩展研究；该试验证实，在长达48周Bylvay治疗中，患者的血清胆汁酸持续降低，瘙痒评估、生长发育和其他肝功能指标也得到了改善。在这两项试验中，Bylvay耐受良好，腹泻/频繁排便是常见的治疗相关胃肠道不良事件，无严重治疗相关不良事件发生。

来源：

本文编译自Drugs.com于2021年7月20日发布的《FDA Approves Bylvay (odevixibat) for the Treatment of Pruritus in Patients with Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis (PFIC)》，原文链接：

https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-bylvay-odevixibat-pruritus-patients-progressive-familial-intrahepatic-cholestasis-pfic-5599.html

编者按：

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