NMPA批准安进Repatha新适应症

1月24日，安进宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）批准了其PCSK9单抗药物Repatha(evolocumab)的新适应症，用于降低伴有动脉粥样硬化性心血管疾病患者的心肌梗死、卒中和冠状动脉重睑术风险。2018年7月31日，NMPA首次批准了Repatha用于治疗12岁以上青少年及成人纯合性家族性高胆固醇血症患者。Repatha是中国上市的第一个PCSK9单抗药物。

低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）是心血管疾病的一个主要风险因素。数十年的研究证明，降低LDL-C水平跟降低心血管疾病风险正相关，这也使得LDL-C成为降低心血管事件风险的一个重要靶点。但是即便是正在接受降脂治疗的心血管疾病患者，也有很多人的LDL-C控制水平未能达到理想值，因此处于较高的心血管事件风险之中。

PCSK9，中文全称前蛋白转化酶枯草溶菌素 9型，是他汀类药物之后最可靠的降脂药靶点。PCSK9会与低密度脂蛋白受体（LDLR）结合，降低肝脏从血液中清除低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C，也称坏胆固醇）的能力。Repatha是靶向PCSK9的单抗药物，通过抑制PCSK9与LDLR的结合，提高肝脏清除LDL-C的能力，降低血液中LDC-C的水平。

根据涉及27564例患者的FOURIER大型研究的26个月随访结果，与安慰剂+他汀疗法相比，Repatha+他汀疗法可以心脏病发作风险降低27%，卒中风险降低21%，冠脉重建风险降低22%。

北京安贞医院马长生教授表示：“心血管疾病是中国目前面临的一个比较严峻的健康挑战。LDL-C已经被证明增加心血管事件的风险，如果能够将LDL-C水平能够得到较好的管控，患者就能够降低卒中和心脏病发作风险。不过在现有疗法下，许多患者不能有效控制自己的LDL-C水平，Repatha新适应症的获批会帮助患者更好达成控制LCL-C的目标。”