国产阿尔茨海默病新药迈出国际化关键一步，这3个问题很多人都想知道！
2月3日，中国原研阿尔茨海默病新药绿谷制药九期一®（甘露特钠胶囊）国际多中心Ⅲ期临床试验传来新消息，在位于美国纽约州锡拉丘兹市的科拉第（Clarity）临床研究中心成功完成首例患者给药。
阿尔茨海默病，俗称“老年痴呆”，困扰着不少中国老人及其家庭。目前我国约有1000万阿尔茨海默病患者，预计到2050年，我国的阿尔茨海默病患者将超过4000万人。①
我国原研阿尔茨海默病新药（九期一®）是由上海药物研究所、中国海洋大学和上海绿谷制药联合开发，是我国具有完全自主知识产权的全球原创新药，获得国家重大新药创制科技重大专项支持。
2019年12月29日，九期一®在中国内陆上市，2020年4月被FDA批准开展国际多中心Ⅲ期临床试验。
国家药品监督管理局的批文显示，九期一®用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。患者可凭医生处方，在全国各大专业药房(DTP药房)购买。
九期一®国际多中心Ⅲ期临床试验将在北美、欧洲和中国等14个国家和地区分别设立约200家临床中心，开展为期52周的多中心随机、双盲双臂、平行组安慰剂对照、单药疗法临床试验，涉及2046名轻度至中度阿尔茨海默病患者，其中40％的临床试验患者将来自中国，北美和欧洲参加临床试验的患者数量各占30%。在双盲期之后，还将开展为期26周的开放试验。
目前，九期一®国际多中心Ⅲ期临床试验申请已相继获得美国食品药品监督管理局（FDA）、加拿大、法国、中国大陆和中国台湾地区药品管理局的批准，目前已完成43例患者筛查，在一系列评估完成后，符合入排标准的受试者将陆续进行随机入组给药。他们均来自美国和加拿大。
“相较于中国开展的Ⅲ期临床试验，此次国际临床试验设计将双盲试验周期从9个月延长到了12个月，有助于进一步验证九期一®对于患者认知功能改善的药效持续性。同时还将获取血液Aβ水平、血液磷酸化Tau蛋白等生物标志物结果，旨在研究九期一®对肠道微生物组的影响，并探索该药物对于改变疾病病程的潜力。” 内华达大学拉斯维加斯分校脑科学教授、九期一®国际多中心Ⅲ期临床试验方案设计科学主要指导者杰弗里·库明斯（Jeffrey Cummings）曾介绍。
此前，九期一®国内Ⅲ期临床试验在全国34家三级甲等医院开展，共完成了818例受试者的服药观察。
为期36周的Ⅲ期临床研究结果表明, 九期一®可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍，与安慰剂组相比，主要疗效指标认知功能改善显著，认知功能量表（ADAS-Cog）评分改善2.54分（p < 0.0001），且安全性好，不良事件发生率与安慰剂组相当。②
九期一®国际多中心Ⅲ期临床试验、科拉第（Clarity）临床研究中心主要研究者卡尔·哈夫纳（Karl Hafner）此前在完成全球第一例患者筛查时如此表示， “GV-971的中国Ⅲ期临床数据良好，成功获批上市，我很期待接下来的国际临床试验。”
国际临床试验预计于2025年完成，将于之后开展欧美地区的新药注册上市工作。