解开风湿病的那些谜 | 系统性硬化症
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经年一诺 ：解开风湿病的那些谜
岁末年初，2020 年的欧洲、
美国风湿病学年会
和国内各类风湿病学学术会议在
网络平台陆续落下帷幕。
尽管在 2020 年我们经历了不期而至的新冠疫情，
但无论环境如何艰难，
风湿病学家们从未停下前进的脚步。
而免疫学和临床医学研究的阳光，
也在这个冬天一如既往地照进风湿病诊疗的现实……
接下来的风湿病科普，从疾病起源到目前的诊治进展，我们用通俗易懂的语言进行介绍，希望大家读后能更好地了解这些疾病。
坚硬的盔甲，受伤的心——系统性硬化症
曾经有一个50多岁的患者，每年都会去医院的急诊室报到，住上好几天，因为她吃不下饭，靠胃管里注射营养液维持生命；而她的肺，早已经千疮百孔，呼吸道感染也成为她不想见却无处逃避的老朋友。我见过她，在这张没有一丝皱纹僵硬的脸上，我看到的是深深的无奈和被疾病长年折磨的痛苦。
她所患的，是一种被称做“硬皮病”的疾病——系统性硬化症，在中国患者中的发病率是万分之一。
在这些不幸的人中，坚硬的皮肤像是一件厚厚的盔甲，不仅影响着患者的生命，也极大地影响了患者的生活质量。因为，疾病侵犯的并不仅仅是皮肤，肺纤维化，肺动脉高压，肾脏病变，消化道病变等等，都可以在系统性硬化症患者的身上找到踪迹，而这些专业名词的背后，是患者日复一日的呼吸困难，是日常饮食的难以下咽，是时刻面对生命威胁的恐惧。
血管病变和纤维化参与了系统性硬化症的发病过程，不幸的是，风湿病学家们没有发现有效的治疗手段，但是，这并不意味着我们束手无策。
小剂量的糖皮质激素可以被用于硬皮病患者的炎症阶段，免疫抑制剂环磷酰胺，硫唑嘌呤和一些传统的中药青霉胺、积雪苷和雷公藤都曾被用于系统性硬化症的治疗。而最近的10年中，医生们对硬皮病这一罕见病的临床研究取得了新的突破。
经典老药，价廉物美的环磷酰胺在硬皮病肺纤维化的研究中，被证实可以改善患者的肺功能，而吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤等风湿病患者常用的慢作用抗风湿药也有了改善系统性硬化肺部病变的新证据。
21世纪是生命科学的世纪。当生物制剂进入风湿病学的治疗领域，这句话便真真切切地成为现实。在新冠肺炎的治疗中声名鹊起，但仍有争议的妥珠单抗（著名炎症因子白介素6受体的抗体），以及对重要的免疫细胞T淋巴细胞具有抑制作用的阿巴西普，给系统性硬化症的治疗带来了新的曙光。
对于硬皮病患者另一个危险的合并症肺动脉高压来说，靶向治疗的药物可以改善患者的预后，三大高手磷酸二酯酶抑制剂、内皮素受体抑制剂、前列腺素类似物等，已经被应用于系统性硬化肺高压或者雷诺现象的治疗。
干细胞治疗早就成为明星很多年。尽管需要复杂的准备过程，经历重重生死难关，自体造血干细胞移植依然是系统性硬化危重症患者的选择之一，可以改善患者的生存率，延长生存时间。而目前种类繁多的干细胞治疗，将可能在硬皮病的未来发挥新的作用。
也许有些药物还很昂贵，有些症状我们还难以缓解，但面对困境，我们作出了选择——不抛弃，不放弃。
也因此，医生和患者一起，看到值得期待的未来。
作者：李佳 吕良敬