RNA药物前途无限，递送系统成研发瓶颈 / 开普饭

核酸药物引发关注 mRNA疫苗的研发受到关注.发生COVID-19疫情之后,mRNA疫苗的开发受到较多关注.mRNA-1273是全球首个进入临床试验的新冠疫苗之一,从公布基因序列到制成首批样品仅花了2 ...

随着分子生物学技术的不断发展,基因突变和缺陷与疾病之间的关联性越来越被科学界所认识.从源头进行干预,抑制疾病相关基因,使其不能表达为病理性蛋白,这种基因水平进行的药物干预是众多基因治疗方法中的一种[1 ...

RNA干扰(RNA interference, RNAi)是抵御外源基因入侵的一种天然防御机制.包括小干扰RNA (siRNA)和microRNA (miRNA)在内的RNAi形式能够以一种序列特异性 ...

RNAi(左)和小分子抑制剂(右)抑制蛋白质活性的作用方式如图所示,RNAi中常用的siRNA和shRNA都是针对蛋白质表达前的mRNA进行靶向,进而调控蛋白质表达量,而小分子抑制剂则是靶向蛋白质- ...

作者:立立授权转自:端粒投资 RNA治疗已经成为目前市场不可忽视的治疗技术.之前文章提到过黑石20亿美元创新交易结构设计投资该领域龙头公司Alnylam,成为生物科技领域单笔最大投资额. 一. RN ...

首先是新闻,也是意料之中得事情,FDA批了首个siRNA药物Onpattro (patisiran) ,不过看到朋友圈并没有因此躁动,也是十分欣慰,说明大家相比十年前还是理性了很多. 适应症是种外周神 ...

(报告出品方/作者:广发证券,孔令岩.罗佳荣) 核心观点: RNA 靶向药物有望成为继小分子药物.抗体药物之后的现代新药第三次浪潮.全球生物制药工业开始于 19 世纪末,先后经历小分子化合物.重组蛋 ...

2016年9月19日,FDA批准Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51(eteplirsen),用于治疗外显子51跳跃型杜氏肌营养不良(DMA).Eteplirsen是一种 ...

我国由于乙肝患者人数众多被冠以"乙肝大国",随着乙肝疫苗的普及,防治知识的宣传以及乙肝用药纳入医保等举措,我国乙肝病毒感染率得到有效控制,但目前我国乙肝患者数量仍居世界第一位.由于 ...

2020 年 11 月 19 日,第四届 EmTech China 全球新兴科技峰会在苏州市相城区召开.作为在全球享有盛誉.以权威见解深度解读全球科技趋势的盛会,<麻省理工科技评论> 的 ...

美东时间 1 月 5 日,开发组织特异性基因疗法的美国初创公司 Aro Biotherapeutics(以下简称为 "Aro")宣布获得 8800 万美元 A 轮融资.本轮融资由 ...

由于肿瘤的高浸润性生长和化学治疗抗性以及血脑屏障的存在,恶性神经胶质瘤的临床治疗仍然是一项挑战.来自重庆大学王亚洲课题组的研究人员开发了一种嗜中性粒细胞-外泌体(NEs-Exos)系统,可装载并递送阿 ...

新生血管性视网膜病变,如早产儿视网膜病变(ROP).增值性糖尿病视网膜病变(PDR)和湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)已成为世界范围内的早产儿.劳动成年人和老年人视力损伤或失明的主要原因.这些疾病的 ...

近日,来自Howard Hughes Medical Institute/Broad Institute of MIT and Harvard的著名科学家张锋教授团队在Science杂志上发表文章,报 ...

中科院之声中国科学院官方账号 4小时前马车.汽车.列车.飞机,一代代交通工具的变更,交织起人类社会愈发高效的运输网络.同样的,在人体内也交织着各种各样的运输网络,包括生物分子.亚细胞结构.细胞以及 ...

眼部药物递送系统是近年来学术和工业界最为关注的焦点之一.在欧美,罗氏.艾尔建等大型制药公司,以及Graybug.Kodiak等初创公司都将先进药物递送系统作为眼科药物开发的核心.而在国内,由于技术壁垒 ...

大昌华嘉Particle Metrix,纳米颗粒跟踪分析仪包括小干扰RNA(siRNA).反义寡核苷酸(ASO)和CRISPR-Cas9基因编辑guide RNA(gRNA)在内的RNA治疗药物正以 ...

RNA药物前途无限，递送系统成研发瓶颈