干扰癌细胞代谢，FDA批准Devistat 对抗7种癌症

晚期胆管癌，被认为是侵袭性的，对患者现有的治疗方案只有适度的反应，迫切需要新的疗法改善预后。近日，FDA 已授予 devistat (CPI-613) 孤儿药资格，用于治疗胆道癌患者。Devimistat 旨在选择性靶向癌细胞中的线粒体三羧酸 (TCA) 循环。

Devistat 联合吉西他滨和顺铂治疗胆道癌患者的 1b/2 期临床试验 (NCT04203160) 旨在确定 Devistat 在晚期胆管癌患者中与标准化疗一起使用时的安全性和有效性。

大约 78 名患者将入组并按 2:1 随机分配，在每3 周一个周期的第 1 天和第 8 天接受Devistat 以及吉西他滨和顺铂治疗，或在每 3 周一个周期的第 1 天和第 8 天接受仅仅吉西他滨和顺铂治疗。所有研究药物均通过静脉给药，标准化疗持续长达 2 年或直至疾病进展或出现不可接受的毒性。作为主要终点，该研究着眼于 1 期剂量限制性毒性的发生率和 2 期总反应率。该研究的次要终点包括中位无进展生存期、中位总生存期和毒性。

经病理或细胞学证实的胆道癌患者，不符合根治性切除、移植或消融治疗的条件，患者必须年满 18 岁或以上，ECOG 体能状态为 0 或 1，器官功能良好即可入组。患有混合性胆管癌/肝细胞癌组织学肿瘤的患者不符合入选条件，并且具有脑转移病史、活动性恶性肿瘤、活动性或不受控制的感染以及其他可能干扰研究治疗的病症的个体也被排除在外。

胆道癌影响一小部分癌症患者，但这种疾病的独特复杂性产生了对有效治疗方法的难以置信的需求。Devistat 的研究正在进行中，目标完成日期为 2025 年 6 月。

除胆管癌外，Devistat 该药物还获得了 FDA 的孤儿药称号，用于治疗胰腺癌、急性髓性白血病、骨髓增生异常综合征、伯基特淋巴瘤、外周 T 细胞淋巴瘤和软组织肉瘤。Devistat 是少数获得 7 种癌症指定的药物之一，这突显了未来靶向癌症代谢的关键。

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