治疗老年痴呆的新药起死回生！它为何能迎来“惊天逆转”？

继心脏病、中风和癌症之后，阿尔茨海默病（AD）已成为老年人的“第四大杀手”。《世界阿尔茨海默病2018年报告》显示，目前中国约有1000万阿尔茨海默病患者，预计到2050年将超过4000万人。然而，面对如此庞大的阿尔茨海默病患者群体，能用上的药物却屈指可数。据统计，在 1998-2017 年期间，全球有 146 个阿尔茨海默病药物在临床中遭遇失败，仅有 4 药物成功上市，而这些药物只是对症治疗，并不能改变疾病进展。看到这里，你心里是不是有这样的疑惑：为何新药研发这么难？最重要原因之一是，我们至今对阿尔茨海默病的发病原因并不清楚。几十年来，各国的研究人员从各个角度试图解析阿尔茨海默病，提出了种种假说。其中最普遍的一种假说是类淀粉胜肽假说。这种假说认为，脑内β-淀粉样蛋白（Aβ）的沉积是阿尔茨海默病发生的主要原因。而临床前证据表明：单克隆Aβ抗体可能能够清除、减少Aβ聚集物的脑内沉积。

针对这一发病机理，众多研究机构和制药企业正试图开发出新药来减少脑内Aβ的生成，Gantenerumab注射液就是其中之一。1Gantenerumab 或可成为治AD的新疗法Gantenerumab是一种完全人单克隆抗体，可与脑中Aβ特异性结合并清除它们，从而发挥改善AD症状的作用。Ⅰ期临床试验和体外研究结果表明，Gantenerumab可使患者脑内淀粉样蛋白呈剂量依赖性减少，可能是通过小胶质细胞吞噬功能的作用对Aβ进行清除，而且它清除Aβ的速度是目前已批准的治疗无法达到的。鉴于Gantenerumab表现出了巨大潜力，它的Ⅰ、Ⅱ期临床试验迅速完成了。目前，该药物已进入了Ⅲ期试验阶段。其实早在2015年，因为没能达到主要研究终点和次要研究终点，Gantenerumab差点加入抗淀粉样蛋白同类产品的垃圾堆中。但研究人员对患者数据进行重新分析后发现，该药物对认知和功能有潜在向好的趋势，这种作用通过提高该抗体的剂量水平可能会被放大。所以，Gantenerumab 的Ⅲ期试验又重新启动了，并获得CDE（国家药品监督管理局药品审评中心）审批。与上次不同的是，这次的研究将采用更高剂量的药物。在此期间，为确保更高的暴露剂量不会引起难以控制的副作用，尤其是 ARIA-E（一种大脑水肿的形式），Gantenerumab的生产企业联合他的合作伙伴一直在进行安全性研究，在这次的合作中，为了获得该药物，他们应用了先进的抗体产生技术，以更好地保障受试者的安全性和有效性。2Gantenerumab 免费用药机会这是一项包括中国在内的随机、双盲国际多中心Ⅲ期临床，以评估Ganteneruma与安慰剂相比在早期（前驱期至轻度）AD患者中的疗效和安全性。成功入组后，你可以得到国内权威医生团队的指导和用药观察，出现任何不适都可以跟医生进行交流和咨询，一旦出现需要紧急处理的情况，可以得到迅速处理。另外，你还可以获得经济补偿。除了检查和用药费用全免之外，你还可以得到适当的交通补助。主要参加标准：1.筛选时年龄为50-90岁（含）；2.诊断为可能AD痴呆或前驱期AD（患有轻度阿尔茨海默病或出现可能属于疾病早期症状的记忆问题）；3.有一位长时间生活在一起的照料者（有一个您能经常见面的人作为您的研究伙伴，并且此人可以：①必要时与您一起参加门诊访视；② 回答有关您的症状和任何他们注意到的变化的问题；③ 准确提供有关您感受的信息）；4.患者的视力和听力良好，能够进行神经心理测试（允许佩戴眼镜和助听器）；5.CSF tau蛋白/Aβ42比值或中心实验室定性阅片的淀粉样蛋白PET扫描结果证实存在AD病理变化；6.筛选期证实记忆功能异常（FCSRT提示回忆指数≤0.67，且自由回忆指数≤27）；7.筛选期MMSE评分≥22，CDR-GS评分为0.5或1.0；8.如果患者正在接受AD的对症治疗药物，从基线前至少3个月至随机化期间应当保持给药方案稳定。ECOG≤1。

点击此处报名温馨提醒：如果您报名参加了此项目，请留意相关来电，会有专业人员协助梳理您的病情，讲解更多关于临床试验的细节～●开展医院●安徽省 安徽医科大学第一附属医院 北京市 北京市中日友好医院北京市 北京协和医院北京市 北京天坛医院福建省 福建医科大学附属协和医院广东省 广州市第一人民医院广东省 中山大学孙逸仙纪念医院广东省 广东省人民医院河南省 河南省人民医院湖北省 武汉大学中南医院江苏省 江苏省人民医院 江西省 南昌大学第二附属医院上海市上海第一人民医院 上海市 上海瑞金医院上海市复旦大学附属华山医院上海市 上海市第十人民医院上海市 上海新华医院四川省 四川大学华西医院天津市 天津医科大学总医院浙江省 浙江大学医学院附属邵逸夫医院浙江省 温州医科大学附属第一医院