最新临床结果：间充质干细胞帮助患者重新回到工作岗位

作者：哈尔滨医科大学 淼淼

专家审核：江苏大学附属医院 李晶 教授

肌营养不良症是一种遗传性疾病。目前尚无有效治疗方式。肌营养不良症患者晚期可能会出现四肢挛缩，瘫痪，常因伴发肺部感染、压疮等于30岁之前丧生[1]。

2021年6月，在《干细胞转化医学》（Stem Cells Translational Medicine）上发表了一篇临床研究，该项研究由波兰细胞疗法和免疫疗法中心的医学专家耗时2年完成[2]，该研究证实，脐带间充质干细胞注射治疗可以显著改善肌营养不良症患者的症状，延缓病情进展。甚至有患者经过脐带间充质干细胞注射治疗之后，开始不拄拐杖独立行走，停止一切康复训练，重新从事全职工作。

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肌营养不良症与当前治疗进展

肌营养不良症是基因决定的进行性疾病，没有针对病因相关的治疗，就连支持性治疗的方法也十分有限。当前肌营养不良症患者采取的三磷酸腺苷（ATP）三磷酸苷（UPT）仅能暂时缓解症状，停药后病情反而会加重，甚至加速瘫痪。

他达拉非和西地那非是两种可用于治疗肌营养不良症的实验药物[3]，临床研究报告了令人鼓舞的结果，但也有研究证实，西地那非对心脏功能存在潜在不利影响。由于适当的治疗方法有限，肌营养不良症患者迫切需要寻找其他方法来阻止疾病的进展。

△干细胞移植治疗肌营养不良症

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脐带间充质干细胞治疗肌营养不良症

肌营养不良症也称为“肌肉干细胞病”。这种疾病的特点是肌营养不良，蛋白缺乏，导致有丝分裂纺锤体定向障碍和肌源性祖细胞减少。

脐带间充质干细胞可以分化为肌肉祖细胞和肌细胞，它们可以与受损组织融合并恢复肌营养蛋白的表达。

△间充质干细胞的生物学特性，治疗疾病前景广阔

其次，它们分泌免疫调节、抗炎、抗凋亡、新生血管和促血管生成因子，例如细胞因子、趋化因子或生长因子，通过减少炎症、增加氧气供应和改善营养条件来改善肌肉生存环境进而改善肌肉质量。

此外，研究证实肌营养不良症患者存在神经损伤，脐带间充质干细胞有利于改善神经功能[4]。

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22名患者接受了干细胞治疗

该临床研究于 2016 年 10 月至 2018 年 2 月在波兰的 Klara 医学中心进行，纳入了22名患者，11名男性，11名女性，中位年龄33岁。

在治疗前的准备期间，研究人员对脐带间充质干细胞进行了大规模扩增，得到足够数量细胞后，冷冻保存，以备治疗使用。

在治疗过程中，患者首次治疗为静脉给药，之后的治疗通过腰穿进行鞘内给药。注射细胞量根据体重而定，每公斤体重注射100万个脐带间充质干细胞。两个月注射一次，一年后进行步态动力学测试和肌肉力量测试。

临床疗效

该项研究中治疗效果最好的患者可以不拄拐杖行走，停止所有的康复治疗，重新从事全职工作。

总体而言，脐带间充质干细胞注射治疗的治疗效果因人而异，但每位患者的病情都能得到一定程度的改善，研究人员也会一直对患者进行随访，预计进行该项治疗的患者病情进展会被延缓，生活质量会得以提高。

对于安全性而言，患者对脐带间充质干细胞注射治疗耐受性良好，整个研究期间没有出现任何严重不良事件，仅有一位患者在腰穿给药后出现短暂的头痛和腰痛，这是腰穿治疗的常见现象，该患者很快自行恢复。

此外，脐带间充质干细胞具有独特的调节免疫、抗衰老的优势，所有进行脐带间充质干细胞注射治疗的患者均未进行免疫抑制治疗，在包括以往2000多名脐带间充质干细胞注射治疗的患者中，没有出现过任何细胞排斥反应[5]。因此脐带间充质干细胞注射治疗是十分安全的。

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小结

脐带间充质干细胞治疗肌营养不良症已完成了Ⅰ/Ⅱ期临床试验，全球很多医疗界专家认为，脐带来源间充质干细胞注射治疗将会成为肌营养不良症患者的主要治疗方法之一。相信在不久的将来，这种安全有效的治疗方法能带给肌营养不良症患者正常的工作和生活，免受疾病带来的痛苦和无奈。

参考文献

1. Venugopal V, Pavlakis S. Duchenne muscular dystrophy. StatPearls. Treasure Island, FL: StatPearls Publishing; 2020. https://doi.org/10.1111/jpc.12868

2. Świątkowska-Flis B, Zdolińska-Malinowska I, Sługocka D, Boruczkowski D. The use of umbilical cord-derived mesenchymal stem cells in patients with muscular dystrophies: Results from compassionate use in real-life settings [published online ahead of print, 2021 Jul 27]. Stem Cells Transl Med. 2021;10.1002/sctm.21-0027. https://stemcellsjournals.onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/sctm.21-0027

3. Leung DG, Herzka DA, Thompson WR, et al. Sildenafil does not improve cardiomyopathy in Duchenne/Becker muscular dystrophy. Ann Neurol. 2014;76:541-549. https://doi.org/10.1002/ana.24214

4. Ichim TE, Alexandrescu DT, Solano F, et al. Mesenchymal stem cellsas anti-inflammatories: implications for treatment of Duchenne muscular dystrophy. Cell Immunol. 2010;260:75-82. https://doi.org/10.1016/j.cellimm.2009.10.006

5. Can A, Celikkan FT, Cinar O. Umbilical cord mesenchymal stromal cell transplantations: a systemic analysis of clinical trials. Cytotherapy.2017;19:1351-1382. https://doi.org/10.1016/j.jcyt.2017.08.004

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