从帕金森产品推广看罕见病行业发展
专栏作者/贾怀玉
从医院、销售、市场走过11年的医疗行业从业者。
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1996年的亚特兰大奥运会开幕式上，当阿里出现在火炬台上，他那擎住火炬的手臂却在不住地抖颤，头也不由自主地微颤，他当时并不是因为紧张，而是因为一种疾病——帕金森。
而也是这个机会，让很多人认识了帕金森。
帕金森，最早由1817年英国医生James Parkinson 对此病进行了详细的描述。
其临床表现主要包括静止性震颤、运动迟缓、肌强直和姿势步态障碍，同时患者可伴有抑郁、便秘和睡眠障碍等非运动症状。
帕金森病最主要的病理改变是中脑黑质多巴胺（dopamine, DA）能神经元的变性死亡，由此而引起纹状体DA含量显著性减少而致病。
导致这一病理改变的确切病因目前仍不清楚，遗传因素、环境因素、年龄老化、氧化应激等均可能参与PD多巴胺能神经元的变性死亡过程。
该病的诊断是一个复杂的、艰难的事情，很多疾病有实验室检查结果可以支持诊断，而帕金森病的诊断金标准是病理诊断，但是病理诊断需要获得脑内细胞并在显微镜下检测，这是难以完成的。
所以“即使经验丰富的专业医生，误诊率也能达到百分之十几，甚至更高”，对于医生教育，一些三四线城市，甚至二线城市的医生学习帕金森病的积极性不高。
因为即使学会了帕金森病的诊断和治疗，没有药物可以用，真遇到帕金森病患者，还是要到大城市进行诊疗。
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对于帕金森病治疗的药物基本来源于国外原研产品，国内企业生产的基本都是副作用太大、被淘汰的药物。
所以不夸张的说，中国300万帕金森病患者的病情控制和治疗后的生活质量掌握在外国人手中。
2016年曾发生过“息宁”全国买不到的情况，这是国外生产的，而在临床上可以替换的“美多芭”，这也是国外生产的。
但是医生在说服患者从息宁改用美多芭的过程是很艰难的，因为每种药品有自己独特的机制，有独特的适应症人群，并不是能够被另一种药物完全取代的，因此，在当时很长一段时间里，不少帕金森患者处于一种无药可用的状态里。
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笔者曾从事帕金森产品的推广，深刻了解到这一病种背后，无论是药企还是医生，还是患者，在帕金森面前都有一种深深的无力感。而帕金森，作为罕见病的一种，65岁以上老年人的发病率约为1.7%，已经算罕见病中发病率非常高的病种了。
罕见病，到今年，已经确任的有7000多种，发病率都在千分之一以下，累及的患者人群占比小，故这一领域一直未成为主流制药公司的研发重点。
造一个罕见病的产品需要投入的资金实在太多，而且其利润完全无法和市场上其他主流产品相竞争，即使是在美国，绝大多数罕见病迄今仍然是无药可治。
无论是美国，还是欧盟，还是日本，在帮助罕见病患者，推动罕见病行业发展之路上不遗余力。中国在这一道路上，虽然走得比较慢，但也一点一点在向前推进。
政策层面，2015年国家卫生计生委决定组建国家卫生计生委罕见病诊疗与保障专家委员会，国家卫生计生委罕见病诊疗与保障专家委员会的工作职责为：研究提出符合我国国情的罕见病定义和病种范围，组织制定罕见病防治有关技术规范和临床路径，对罕见病的预防、筛查、诊疗、用药、康复及保障等工作提出建议。
2017年国家食品药品监督管理总局在《总局关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》中把罕见病列为优先审评审批的范围，从国家层面对罕见病病种的确定，罕见病药物的上市做了政策上的保障。
在最近三期国家食品药品监督管理总局药品审评中心公布的《拟纳入优先审评程序药品注册申请的公示》中都有罕见病的药品申请，说明企业参与罕见病的研发上市在加速，国家对罕见病药物的上市做了优先。
而在前几日，国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局和国家中医药管理局等5部门，为加强我国罕见病管理，提高罕见病诊疗水平，维护罕见病患者健康权益，联合发布了《第一批罕见病目录》。
这对于中国罕见病行业的发展，是一个里程碑式的事件。
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回到帕金森，一些领域专家不遗余力的在进行帕金森病的宣传教育，北京上海的专家每年都会举办帕金森病的学习班，有越来越多的医生愿意加入到这个队伍中来，药品审批的速度也在不断加快。
有一些治疗帕金森病的药物正在进行临床试验或已经完成了临床试验，相信用不了几年，高品质的、国产的、价格适合国情的帕金森病药物会逐渐上市，帕金森病患者的健康掌握在我们国人自己的手里！
从行业组织来说，中华医学会成立了各个罕见病的学组，让更多关心罕见病的专家加入到行列里来，共同推进行业的进步。
从社会组织，一些罕见病的社会组织也在纷纷成立。2009年8月，瓷娃娃中心（时名为瓷娃娃关怀协会）在中国社会福利教育基金会名下正式设立“瓷娃娃罕见病关爱基金”,这是全国首家专为罕见病群体救助而设立的专项基金；
这对于那些身患罕见病的病人及其家属，以及研发生产治疗罕见病药物的生产企业是一个重大利好！
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展望
“我从来没见过不会变好的事物！”
这是国内一位曾采访过霍金的记者，在他的诗集里写下的一句话。
我们相信罕见病的发展随着国家政策，行业组织，医药企业，医学专家，社会组织，患者团体整体的关注，一定会越来越好！
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