全身性AL淀粉样变性的新药，使降低的脏器功能得到改善

异常的蛋白质在全身蓄积，导致各种脏器功能低下的全身性AL淀粉样变性。一旦心脏功能出现障碍，就会危及生命，但治疗方法有限。近年来，随着新药的开发，人们期待着治疗方法的扩充。就此咨询了京都鞍马口医疗中心(京都市)的岛崎千寻院长。

▽异常蛋白质在器官中积累

作为人体血液细胞之一的“浆细胞”，生产与细菌、病毒等对抗的免疫相关的蛋白质(抗体)。在全身性AL -淀粉样变性中，浆细胞会产生大量无法发挥免疫功能的异常蛋白质，其中一部分会变成被称为淀粉状朊的难以在体内溶解的“纤维碎屑”，堆积在内脏器官中。

其结果是，根据积蓄的脏器和障碍的程度呈现各种各样的症状。例如，心脏的话就是心力衰竭、脉律不齐，肾脏的话就是蛋白尿和脚浮肿，肝脏的话是黄疸，消化管的话是便血和食欲不振，神经的话是手脚麻木和站起来头晕等等。如果出现心脏衰竭或心律不齐，就有可能猝死。

患者的年龄中位数是65岁。岛崎院长指出，新的发病患者每年大约有500人左右，“这可能是由于高龄化而增加的结果”。

治疗的主要目的是消灭产生异常蛋白质的浆细胞。通过注射大量抗癌药使浆细胞死亡后，将事先采集到的自身血液中的细胞滴入体内的“自体移植”，有望存活10年以上。但是，以能够承受大量抗癌药的体力的人为对象，接受这种治疗的只有不到两成。

不能接受移植的患者可以同时联合使用多种抗癌药，但是有不属于公共医疗保险对象的范畴。

▽同时使用包括新药在内的4种药物

作为一种新的治疗方法，将抗癌药并用疗法与名为达雷木单抗的新药组合治疗，目前正在厚生劳动省的审批中。该新药的效果是，精确攻击生产异常蛋白质的浆细胞，使其死亡。在临床试验中，在现有的抗癌药三剂并用疗法的基础上，加入达雷木单抗后，早期血液中的异常蛋白质减少，心脏和肾脏的功能也得到了改善。副作用是与免疫相关的血液成分淋巴球减少和肺炎等。

岛崎院长说:“期待新的治疗方法的出现，所以希望大家带着希望去治疗。”