帕金森新药沙芬酰胺:控制运动症状波动的新选择

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2017年3月21日,美国FDA批准沙芬酰胺作为附加治疗药物,用于治疗正在服用左旋多巴/卡比多巴且出现“OFF”状态的帕金森(PD)患者。

“OFF”是指患者的药物治疗效果不佳,导致帕金森症状增加,如震颤和行走困难。

商品名:Xadago

通用名:safinamide(沙芬酰胺)

靶点:MAO-B

厂家:Zambon

规格:50mg、100mg

美国获批:2017年3月

推荐剂量:每次50mg,每日一次。两周后,根据个人需要和耐受性,剂量可增加到每次100mg。中度肝功能损害患者每日一次,每次不超过50mg;严重肝损害患者禁用。

临床数据

两项双盲、安慰剂对照、多国家、24周的研究(Study 1和Study 2)在接受卡比多巴/左旋多巴和其他PD药物(如多巴胺激动剂、COMT抑制剂、抗胆碱能药物和/或金刚烷胺)治疗且出现“OFF”状态的PD患者中进行。

在这两项研究中,有效性的主要衡量标准是每天处于“ON”状态的时间与基线相比的变化情况。次要终点包括日记记录的处于“OFF”状态的时间与基线相比的变化情况以及帕金森病统一评定量表(UPDRS)第三部分(运动功能)评分的减少情况。

在Study 1中,患者随机接受沙芬酰胺每日一次,每次50mg或沙芬酰胺每日一次,每次100mg或安慰剂治疗。

除左旋多巴/脱羧酶抑制剂外,服用稳定剂量的其他PD药物的患者百分比为:多巴胺激动剂(61%)、COMT抑制剂(24%)、抗胆碱能药物(37%)和金刚烷胺(14%)。左旋多巴的每日平均剂量为630mg。所有患者的平均病程约为8年。

试验结果表明,三组患者(安慰剂 VS 沙芬酰胺50mg VS 沙芬酰胺100mg)中,在“ON”状态下,从基线到治疗期间平均小时数的变化为-- VS 0.5 VS 0.53

在“OFF”状态下,三组患者(安慰剂 VS 沙芬酰胺50mg VS 沙芬酰胺100mg)从基线到治疗期间平均小时数的变化为-- VS -0.55 VS -0.57,UPDRS运动子量表评分与基线相比的变化为-- VS -1.75 VS -2.48

在Study 2中,患者被随机分为两组,一组患者每次接受100mg沙芬酰胺治疗,另一组患者接受安慰剂治疗,疗程长达24周。

除左旋多巴/脱羧酶抑制剂外,接受稳定剂量的其他PD药物的患者百分比为:多巴胺激动剂(74%)、COMT抑制剂(18%)、抗胆碱能药物(17%)和金刚烷胺(30%)。左旋多巴的每日平均剂量为777mg。所有患者的平均病程约为9年。

试验结果表明,两组患者(安慰剂VS 沙芬酰胺100mg)中,在“ON”状态下,从基线到治疗期间平均小时数的变化为-- VS 0.99

在“OFF”状态下,三组患者(安慰剂 VS 沙芬酰胺100mg)从基线到治疗期间平均小时数的变化为-- VS -1.06,UPDRS运动子量表评分与基线相比的变化为-- VS -1.70

不良反应

三组患者(沙芬酰胺50mg VS 沙芬酰胺100mg VS 安慰剂)最常见的不良反应为:运动障碍(21% VS 17% VS 9%)、跌倒(4% VS 6% VS 4%)、恶心(3% VS 6% VS 4%)、失眠(1% VS 4% VS 2%)、体位性低血压(2% VS 2% VS 1%)、焦虑(2% VS 2% VS 1%)、咳嗽(2% VS 2% VS 1%)、消化不良(0% VS 2% VS 1%)。

在Study 1和Study 2中,血清丙氨酸氨基转移酶(ALT)高于正常值的患者比例为:沙芬酰胺50 mg组5%,沙芬酰胺100 mg组7%,安慰剂组3%。

血清天门冬氨酸氨基转移酶(AST)高于正常值的患者比例为:沙芬酰胺50 mg组7%,沙芬酰胺100 mg组6%,安慰剂组3%。

警告注意事项

高血压

血清素综合征

在日常生活活动中入睡

运动障碍

幻觉/精神病行为

冲动控制/强迫行为

戒除导致的突发性高热和混乱

视网膜病变

参考资料:

http://www.xadago.com

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