快讯| 成功治愈26岁患者！干细胞治疗镰状细胞病不遥远

根据加拿大卡尔加里CTV新闻，一年前接受干细胞移植的镰状细胞病成年患者Revée Agyepong目前已被治愈，卫生官员认为这是加拿大第一位通过该方法治愈镰状细胞病的成年人[1]。

案例回顾

来自加拿大埃德蒙顿的Agyepong今年26岁，在卡尔加里汤姆贝克癌症研究中心接受了干细胞移植手术，近日的血液检测结果显示，她已经被成功治愈！这则案例给其他镰状细胞病患者带来了信心。

镰状细胞病会引发红细胞畸形并导致小血管堵塞，这种损坏会导致骨质恶化和器官衰竭。在过去，干细胞移植已被用于治疗镰状细胞儿童患者，但医生担心对于成年患者而言并发症带来的伤害要大于其所带来的益处。

在这则案例中，患者及其姐姐主张进行干细胞移植治疗。患者的姐姐是一名健康者，HLA测试结果证明其骨髓干细胞完全符合本次治疗的要求。2017年11月，Agyepong在汤姆贝克癌症研究中心接受了干细胞移植，主导这次移植手术的是加拿大亚伯达骨髓移植项目的负责人Andrew Daly博士。

Daly博士在一份声明中表示，基于干细胞移植治疗镰状细胞病在儿科人群中取得了非常好的结果，他们一直考虑在成人患者中实施干细胞移植治疗。“Agyepong符合干细胞移植手术的所有标准和要求，重要的是，她有一个百分百匹配的兄弟姐妹。在过去几个月里，我们看到了红血球的生产完全由移植的骨髓负责，患者血液中的镰刀状细胞血红蛋白的数量几乎下降到零。”事实证明这次移植手术是成功的，但抗排斥药物对患者免疫系统的影响仍然是一个令人担忧的事情，这种副作用预计将持续一年。

上周二，血液检测结果证实26岁的Agyepong已被完全治愈。她说，“我看到了隧道尽头的灯光，不再那么痛苦和精疲力竭。我为此感到兴奋！”

镰状细胞病的临床治疗现状

镰状细胞病是世界上最早被发现的分子病，是一种遗传性血液病，患者的红细胞形态异常，限制了红细胞在血管中流动，从而限制了其将氧气输送至身体的其他组织中，导致严重的疼痛和器官损伤。异基因造血干细胞移植可以控制镰状细胞病相关的器官损伤，是目前可以治愈镰状细胞病的方法。近两年，镰状细胞病的临床治疗不断迎来喜讯。

2017年7月，美国FDA批准了新药Endari用于治疗5岁及其以上的镰状细胞病患者，以缓解这种血液疾病的严重并发症。这是近20年来首个获批准用于治疗镰状细胞病的新药，也是首款用于治疗儿童镰状细胞病的药物。

2017年，镰状细胞病的基因治疗也获得了突破性进展。国际权威医学期刊《新英格兰医学杂志》上的一项研究成果显示，美国Bluebird公司和巴黎Necker儿童医院展开合作，在临床试验中帮助一位幸运的15岁男孩“摆脱”了镰状细胞病的症状[2]！

目前，越来越多的科研人员采用干细胞来研究镰状细胞病的治疗，在ClinicalTrials.gov网站上登记注册的临床研究项目有101个，成功案例陆续被报道。随着干细胞技术与基因科技的进步，治愈镰状细胞病的困局有望被突破。

展望

与镰状细胞病一样，当前还有很多疾病面临着同样的临床治疗困境，尤其是罕见病。诺贝尔生理学或医学奖得主兰迪·谢克曼表示，从理论上说，应用干细胞技术能治疗各种疾病，且其相较很多传统治疗方法具有无可比拟的优点。目前，国内外干细胞研究队伍越发庞大，许多过去无计可施的疾病开始出现转机，例如干细胞给早衰症女孩带来了新生机（视频 | BTV生命缘报道：北医三院联合博雅利用胎盘干细胞治疗早衰症）、帮助卵巢早衰家庭实现了生育梦（干细胞技术破解卵巢早衰难题 健康宝宝在南京诞生）……未来，干细胞还会给更多的疑难杂症患者带来福音！

参考资料：

1．Adult recipient of stem cell transplant in Calgary cured of sickle-cell disease

2. https://clinicaltrials.gov/show/NCT02151526