武田公布伊沙佐米一线治疗多发性骨髓瘤III期结果：未到达PFS主要终点

9月9日，武田在第8届美国血液肿瘤学学会年会（SOHO2020）上公布了 Ninlaro（伊沙佐米）一线治疗不适合自体干细胞移植的新确诊多发性骨髓瘤患者的III期 TOURMALINE-MM2研究的详细结果。

TOURMALINE-MM2研究是一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，在705例不适合自体干细胞移植的新确诊多发性骨髓瘤成人患者中评估了伊沙佐米+来那度胺+地塞米松 vs 安慰剂+来那度胺+地塞米松的疗效和安全性差异。主要终点为无进展生存期（PFS），次要终点包括完全缓解率（CR）、疼痛反应和总生存期（OS）、中位疾病进展时间。

结果显示，伊沙佐米+来那度胺+地塞米松可使患者的中位PFS延长13.5个月（35.3 vs 21.8个月，HR=0.830），但是两组之间未能达到统计学意义上的显著差异（p=0.073），未到达PFS的主要终点。

梅奥诊所Shaji Kumar博士作为TOURMALINE-MM2的研究者报告了该试验中的一些其他关键结果：

• 在预先指定的细胞遗传学高风险亚组中，伊沙佐米治疗组的中位PFS为23.8个月，安慰剂组为18.0个月（HR=0.690）。
• 伊沙佐米治疗组的CR为26%，安慰剂组为14%。
• 伊沙佐米治疗组和安慰剂对照组在中位随访时间分别为57.8和58.6个月时，中位OS数据均未成熟（HR=0.998）。
• 伊沙佐米治疗组中位疾病进展时间长于安慰剂对照组（45.8 vs 26.8个月，HR=0.738）

TOURMALINE-MM2研究中的安全性事件与伊沙佐米药品标签中的安全信息基本一致。

• 伊沙佐米治疗组和安慰剂对照组的治疗相关的紧急不良事件（TEAEs）发生率分别为96.6%和92.6%，3级以上TEAEs发生率分别为88.1%和81.4%。

• 伊沙佐米治疗组最常见TEAEs包括腹泻、皮疹、外周水肿和恶心。

• 大多数TEAEs不需停药即可得到控制。伊沙佐米治疗组和安慰剂对照组因TEAEs导致治疗中断的发生率分别为35%和26.9%。

• 伊沙佐米治疗组和安慰剂对照组研究中死亡率分别为7.6%和6.3%。

TOURMALINE-MM2主要负责人、里尔大学医学院Thierry Facon教授表示：“目前尚无基于蛋白酶体抑制剂的纯口服治疗方案获批用于治疗新确诊的多发性骨髓瘤患者。TOURMALINE-MM2研究针对这类患者以及细胞遗传学风险较高的亚组人群的发现非常重要，希望这些数据能够帮助进一步开展多发性骨髓瘤的研究。”

伊沙佐米是一款口服蛋白酶体抑制剂，目前已经在65个国家获批，联合来那度胺和地塞米松二线治疗既往接受过至少一种疗法的多发性骨髓瘤患者，尚未获批用于新确诊多发性骨髓瘤患者。

多发性骨髓瘤是一种不可治愈的致命性罕见血液癌症，肿瘤细胞源于骨髓中的浆细胞（B淋巴细胞发育到最终功能阶段）。这些恶性浆细胞繁殖并释放出一种称为副蛋白的抗体，这种抗体会引起骨痛，频繁或反复感染和疲劳，贫血等症状。典型的多发性骨髓瘤疾病病程包括有症状的骨髓瘤，其后为缓解期。全球大约有23万例多发性骨髓瘤患者，每年新确诊病例大约11.4万例。

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