由美国药品价格跟踪网站GoodRx的分析师统计列出的美国药房零售价格最高的20款药物清单中，相比于前一年，2020年药房药品价格再创新高。尤其是Amryt公司生产的治疗脂肪代谢障碍药物Myalept，该产品价格较前一年上浮了54%。2020年美国药房零售价TOP20药物（美元/月）2019年美国药房零售价TOP20药物（美元/月）注：榜单不包括一些在医生办公室或医院进行给药管理的高价明星药Myalept（metreleptin）由Aegerion制药公司生产，用于治疗全身性脂肪代谢障碍患者的瘦素缺乏。不过Aegerion制药公司在2019年5月申请了破产保护。2019年9月，经破产法庭批准，爱尔兰生物技术公司Amryt收购Aegerion，并筹集了6000万美元，以维持Aegerion公司的两款产品Juxapid和Myalept的正常供应。在GoodRx分析师提供的数据中，Myalept在2020年的定价为71306美元/月，较2019年46328美元/月上浮高达54%。Ravicti是Horizon公司生产的一款用于治疗尿素循环障碍药物，这是一种导致血液中高氨含量的基因疾病。如果不及时治疗，尿素循环障碍可导致昏迷甚至死亡。2019年1月，FDA批准Ravicti扩大适用人群，纳入2个月以下患有尿素循环障碍（UCD）的婴儿。NO.3 Mavenclad——53730美元/月Mavenclad是一种短程口服疗法，选择性和周期性靶向被认为是复发型多发性硬化症（RMS）病理过程中不可或缺的淋巴细胞。该药的活性药物成分cladribine是一种嘌呤类似物，这是一种靶向淋巴细胞的合成化疗药物，可以选择性抑制免疫系统。Mavenclad在化学结构上模仿了腺苷，从而抑制腺苷脱氨酶，干扰了细胞合成DNA的能力。cladribine只由淋巴细胞激活，非激活的cladribine会很快从所有其他细胞中移除。NO.4 Actimmune——52777美元/月Actimmune（干扰素γ-1b） 由Horizon Pharma生产，用于治疗骨石化病和慢性肉芽肿的罕见免疫系统疾病。该药物每周注射3次，每月平均注射12次。Oxervate由意大利生物制药公司 Dompé研发，该药物是2018年8月由FDA批准的一款，眼科罕见病用药，用于治疗成人中度至重度神经营养性角膜炎（NK）。神经营养性角膜炎是一种由角膜感觉丧失引起的退行性疾病。角膜感觉丧失会损害角膜健康，导致角膜顶层逐渐受损，包括角膜变薄、溃疡，溃疡进展严重可造成角膜穿孔，严重影响患者视觉能力，甚至导致失明。Takhzyro（lanadelumab-flyo）是Shrie生产的一款用于用于预防12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者发作的药物，是首个用于预防HAE发作的单抗药物。武田于2018年5月出资620亿美元将Shire收购，这笔交易已于2019年1月初成功完成。Takhzyro是Shire管线中最有前景的药物之一，分析人士预测，该药的年销售峰值将达到20亿美元。如果你对2015年坏小子Martin Shkreli入狱的新闻有印象，应该就不会对这款药物陌生。正是Martin Shkreli把这款用于治疗艾滋病或器官移植患者弓形虫感染的药物Daraprim（达拉匹林）的价格从13.5美元/片提高到饿了750美元/片，也引发了美国舆论对于药价的巨大争议。Daraprim每月（60片）的零售定价为45000美元。与其他上榜药物不同，患者服用Daraprim通常不会超过数月。Juxtapid（lomitapide）由Aegerion制药公司生产，用于治疗纯合子家族性高胆固醇血症，这是一种由基因突变导致的心血管疾病），通常需患者每月服用28粒药。Cinryze（C1酯酶抑制剂）由Shire生产，是美国首个和目前唯一帮助6岁儿科遗传性血管水肿（HAE）患者预防血管性水肿发作的疗法。HAE是一种罕见遗传病，世界范围内的发病率约为1/50000-1/10000。遗传性血管水肿会导致身体不同部位水肿（肿胀）反复发作，包括腹部、面部、足部、生殖器、手部和喉咙，这会导致疼痛并使患者变得虚弱。由于存在窒息风险，阻塞气道的HAE发作是潜在危及生命的。NO.10 Chenodal——42570美元/月Chenodal是由FDA批准的合成胆汁酸，于1983年针对患有胆囊结石的患者进行了选择性手术，除了由于全身性疾病或年龄引起的手术风险增加外，其他患者将进行选择性手术。C但是一种“封闭式配送系统”阻碍了仿制药厂商开发这种药物。Chenodal由Retrophin公司生产。前文提到的Martin Shkreli在2014年担任Retrophin公司CEO期间将Chenodal的价格上调了5倍。虽然Chenodal目前虽然失去了专利保护，但是仿制药制造商无法复制它，这主要得益于一种“封闭式分销系统”，使得他们无法获得测试所需的样品。
Chenodal的每月费用是42,570美元（每片药价为473美元，患者通常需要服用90片）。一些患者每月需要服用210片，这意味着他的医药费高至10万美元。
Gattex（teduglutide）由武田公司开发，是一种胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物，适用于治疗依赖肠胃外支持的1岁及以上的短肠综合征（SBS）的成人和儿童患者。
NO.12 H.P.Acthar——39864美元/月
H.P. Acthar Gel（注射用贮库型促肾上腺皮质激素）是FDA批准的一种罕见病药物。可用于：婴儿和两岁以下儿童中婴儿痉挛症（IS）的单药治疗；在没有特发类型尿毒症或由于红斑狼疮导致的肾病综合症中诱导利尿或缓解蛋白尿；成人中多发性硬化（MS）急性加重期的治疗；在系统性红斑狼疮选择病例恶化中或作为维持疗法使用等罕见适应症。Tegsedi（inotersen）是人转甲状腺素蛋白（TTR）蛋白质合成的反义寡核苷酸（ASO）抑制剂，用于遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）成人患者，治疗其第1阶段或第2阶段多发性神经病变。NO.14 Vitrakvi——32800美元/月Vitrakvi（Larotrectinib），是由拜耳和Loxo Oncology共同研发的口服TRK抑制药物，对肿瘤无法切除或已经转移的晚期实体瘤患者有治疗效果，适用于肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌等。该药物于2018年11月26日获得FDA批准上市，用于治疗携带NTRK基因融合的肿瘤患者。Ayvakit（avapritinib）由Blueprint Medicines开发，于2020年1月9日获美国FDA批准上市，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。值得一提的是，基石药业与Blueprint Medicines于2018年6月达成独家合作和授权，获得了包括avapritinib在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Kynamro (mipomersen sodium)是一款用于纯合子型家族性高胆固醇血症(HoFH)患者作为降脂药物和饮食的辅助药物，以降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)、载脂蛋白B (Apo B)、总胆固醇(TC)和非高密度脂蛋白胆固醇(非HDL-C)。Sovaldi 由吉利德生产，是全球首个口服治愈丙肝的药物。定价1000美元/片，患者服药12周为一个疗程，每月费用28000美元。NO.18 ViekiraPak——27333美元/月Viekira Pak由艾伯维生产，于2015年批准治疗1型丙肝。Viekir Pak是一种二合一鸡尾酒疗法，患者需要每天服用2片含有ombitasvir、paritap和ritonavir成分的药片，另外服用1片含dasabuvir的药片。由于每日1片的口服全基因型丙肝药物已经上市，Viekira Pak已不再是丙肝的一线治疗选择。NO.19 ViekiraXR——27333美元/月Viekira XR由艾伯维生产，是Viekira Pak的缓释剂型，用于治疗1型丙肝患者。与先前获批产品Viekira Pak一样，有效成分是dasabuvir、ombitasvir、paritaprevir和ritonavir，但是患者每天只需服用1个药片。Tibsovo（ivosidenib）由Agios Pharmaceuticals开发，是一种异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）酶的抑制剂，用于治疗急性髓性白血病，2018年7月获得FDA批准上市。在获得FDA批准之前，基石药业引进了ivosidenib的中国开发权益。参考资料：New entries, price hikes spur changes among the 20 most expensive drugs — though not the kind politicians like to see
