每54人就有1人被诊断！干细胞会不会是下一个突破口？

本文首发自博雅干细胞

作者：上海大学 Dr.ZHU

专家审核：江苏大学附属医院 李晶 教授

日前，根据美国疾病控制与预防中心（CDC）发布的数据，美国儿童自闭症患病率上升到了1/54，也就是说，每54名8岁儿童中，就有1名被诊断出自闭症。这是一个惊人的数字。

自闭症，又称孤独症，是广泛性发育障碍的代表性疾病。有两种核心症状:第一种是社交障碍，第二种是受限、重复类型的行为、兴趣或活动。自闭症最大的问题是由相关症状引发的，如易怒、焦虑、攻击性、强迫、情绪不稳定、胃肠问题、抑郁和睡眠障碍。

自闭症包括异质性和复杂的神经发育病理，有明确的炎症反应和免疫系统功能障碍，基于神经生物学的变化，干细胞被提出并应用于自闭症的治疗[1]。

干细胞可以恢复自闭症引发的免疫改变

最初，关于干细胞作用机制的理论是通过“细胞替代”机制发挥作用。目前，大量新出现的证据表明，干细胞治疗的作用机制是为受伤的组织和大脑提供营养或“伴侣”支持。

干细胞可以用于自闭症治疗的关键作用机制是旁分泌效应，得益于干细胞释放的细胞因子、趋化因子和生长因子和免疫调节的特性。自闭症患者先天免疫和适应性免疫失衡，干细胞的免疫调节能力可以恢复自闭症引发的免疫改变 [2]。

间充质干细胞发挥神经保护主要是通过分泌多种神经营养和免疫调节因子,从而促进内源性干细胞再生和调节免疫系统。由于这些特性，间充质干细胞也成为各种神经系统疾病临床试验的首选对象[3]。

多项研究证实干细胞治疗自闭症的效果

目前,一些临床试验已经证明干细胞治疗自闭症的安全性和有效性。一项临床实验对一名成年男性自闭症患者(25岁)进行了干细胞治疗[4]，给药方式为鞘内移植，经过6个月的细胞治疗后，发现患者注意力、坐着耐受性、睡眠、眼神交流、社交互动和记忆力都有改善，并且未见重大不良事件

在另一项开放标签的研究中[5]，以45名自闭症儿童作为评估对象，探讨了胚胎干细胞在自闭症治疗中的安全性。在1年的随访期间，接受干细胞治疗的自闭症儿童效眼神交流、食欲和社会化都有了改善。

另外一项针对32名自闭症患者的研究[6]，采用了鞘内注射自体骨髓单个核细胞的治疗方式。结果显示， 91%的病人自闭症评估量表得分显著提高，62%的病人临床总体印象量表得分显示症状严重程度明显下降，96%的病人整体病情有所改善。而且，试验期间没有严重不良事件发生。

近期的文献还表明[7]，间充质干细胞给自闭症儿童带来疗效。8名自闭症儿童接受了间充质干细胞治疗，整个治疗过程没有严重的不良事件发生。研究者认为，对于自闭症患儿来说，重复剂量的间充质干细胞移植治疗具有安全性和可行性，并且展现出潜在的治疗效果。

干细胞治疗自闭症的未来在哪里？

自闭症的治疗是多变和多模式的，常规疗法和精神药物治疗对症状的改善有一定效果。目前，干细胞是自闭症治疗的新思路。干细胞具有自我更新和多向分化的能力，还可以分泌各种神经营养和免疫调节因子，促进神经元生长并抑制促炎细胞因子的作用，使其成为自闭症和各种神经退行性疾病的潜在治疗方法。

临床前证据强调了干细胞治疗在自闭症中的潜在益处和重要进展。发表的临床研究也显示干细胞移植的安全性，并能缓解自闭症的症状。

然而，干细胞治疗自闭症的研究还需进一步开展，未来需要更全面、更详尽的调查和大规模试验为干细胞治疗自闭症提供有力的证据。未来干细胞会不会成为自闭症的治疗新突破口？相信科学的发展会给我们答案。

参考文献：

1. Geschwind DH. Advances in autism. Annu Rev Med. 2009;60:367–380. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/19630577/

2. Siniscalco D, Bradstreet JJ, Sych N, Antonucci N. Perspectives on the use of stem cells for autism treatment. Stem Cells Int. 2013;2013:262438. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/24222772/

3. Dario Siniscalco, Suresh Kannan, Neomar Semprún-Hernández,et.al. Stem cell therapy in autism: recent insights. Stem Cells Cloning. 2018; 11: 55–67. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6204871/#b22-sccaa-11-055

4. Sharma A, Gokulchandran N, Sane H, et al. Therapeutic effects of cellular therapy in a case of adult autism spectrum of disorder. Int Biol Biomed J. 2018;4(2):98–103. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/24062774/

5. Bradstreet JJ, Sych N, Antonucci N, et al. Efficacy of fetal stem cell transplantation in autism spectrum disorders: an open-labeled pilot study. Cell Transplant. 2014;23(1 Suppl):S105–S112. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/25302490/

6. 宋秀军,何蕊,江其生.干细胞治疗小儿自闭症研究进展(文献综述)[J].放射免疫学杂志,2011,24(01):55-57. https://kns.cnki.net/kns8/defaultresult/index

7. Riordan, N.H., Hincapié, M.L., Morales, I., Fernández, G., Allen, N., Leu, C., Madrigal, M., Paz Rodríguez, J. and Novarro, N. (2019), Allogeneic Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Autism Spectrum Disorder in Children: Safety Profile and Effect on Cytokine Levels. STEM CELLS Translational Medicine, 8: 1008-1016. doi:10.1002/sctm.19-0010. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31187597/

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