改变医疗的技术革新
编者按:过去的20年中,科学家们通过基因编辑、超分辨率荧光显微镜和下一代测序等突破性工具,帮助医生更有效地治疗患者。
细胞生物学家也在彻底改变我们治疗疾病以及发现、测试新药物的方式。2006年,日本科学家山中伸弥发现,可以将成熟细胞的发育时钟倒流,诱导成可发育为身体组织的多能干细胞。这一发现为再生医学提供了巨大可能性。
科学家们已经开始开发模仿器官工作方式的类器官组织。Lonza Bioscience是一家总部位于瑞士巴塞尔的生物公司。其业务开发副总监Volker Vogel表示,他们正在进行的项目由肝脏类器官的生成和“迷你大脑”的生成。“类器官是发育生物学和相关疾病研究的理想工具,”他说。基于类器官技术生成的微组织可以用于研究疾病的发展、发现新的药物和测试药物的毒性,未来也有可能被用于器官修复。
基因测试已经是检测病毒存在的常规做法。科学家们检测某人是否携带新冠肺炎的遗传物质,就是用扫过喉咙的棉签进行聚合酶链式反应(PCR)测试。
美国Bio-Rad实验室科学事务总监George Karlin Neumann表示,在肿瘤检测方面,传统的PCR技术精度不够,在患者处于癌症早期或治疗后有残余肿瘤,其细胞突变水平较低时,无法积极识别目标突变。而微滴数字PCR(ddPCR)的出现改变了这种状况。“它使得检测血浆里细胞外DNA中的低水平肿瘤DNA突变更加容易,”他说。ddPCR已经在对乳腺癌、黑色素瘤、结直肠癌、膀胱癌和前列腺癌的临床试验中证明了其有效性。这项技术现在还被用于检测废水中的新冠病毒,为公共卫生机构提供预警。
基因组学技术领域的快速发展支撑和推动着生物学家的工作。
以下一代测序(NGS)技术为例。人类基因组计划的第一稿花费13年时间和大约30亿美元,而NGS使得高通量基因测序的速度和成本大大降低。在2020年,可以在一天内对一个人类基因组测序。“下一代测序令人难以置信的广度和灵敏度使得康复病人的抗体基因转化为传染病的新型疗法,并能够识别某些形式的癌症治疗中的最小残留,比如白血病。”10x Genomics公司免疫学分部经理Brian Fritz说。
过去十年中,这一技术在临床中广泛使用,从诊断儿童罕见病到检测新冠。深圳BGI基因组学精准健康研究所所长、华南理工大学教授金鑫举了怀孕期间唐氏综合症筛查测试为例,说明NGS如何使精准医疗成为现实。“科学家们开发了一种无创产前检测,可以通过识别染色体异常来诊断这种传染病,现在全世界有数百万妇女使用它,”他说,“它已经永远地改变了产前健康的道路。”他也希望,医疗服务能从诊断治疗模式变为预防模式。Fritz也认为,细胞生物学和基因组学领域的研究正在结合,而这些技术融合最终将促成对医疗的重新定义。
2020年诺贝尔化学奖授予CRISPR/Cas9基因编辑技术。它的问世导致了基因编辑研究的爆发。
集成DNA科技公司首席科学家Mark Behlke表示,理论上该技术提供了“一劳永逸”的治疗方案,因其可能永久改变细胞DNA,修复致病突变或替换无功能基因。但他提醒道,这也意味着编辑中的任何错误也是永久性的。Behlke认为,要想实现个性化医疗,科学家必须成功找到在临床环境中部署基因编辑工具的方法。目前,虽然市场上还没有基因编辑疗法,一些临床实验已经在尝试利用体外基因组编辑的方法治疗镰状细胞疾病。
将学术研究迅速转化为临床疗法,生物医学技术的进步不可或缺。而在新冠肆虐的时代,寻求更好保护健康的方法的需求从未如此迫切。