首发：中国基因治疗企业全景概览
朗信生物科技有限公司（Innostellar Biotherapeutics Co.,Ltd）是一家致力于基因治疗创新药研发制造及商业化的全球化企业。公司总部位于上海，公司核心团队有来自全球知名大学及实验室的科学家及专业人士、及生物医药公司高级管理人员。与国内知名医院的临床医学科学家密切合作，公司目前关注在遗传性疾病的基因治疗领域（眼科、罕见病、单基因遗传疾病），已有多个管线产品研发及工业化技术开发基础。苏州作为中试和生产基地，将进行本领域药物生产，最终推动药物临床应用，造福患者。
创始人汪枫桦，主任医师、博士生导师，上海交通大学眼科研究所工程技术中心主任，临床研究评价中心主任，读片中心副主任。美国Allergan国际视网膜青年专家组成员，ARVO国际会员。
基因治疗是正在快速发展的颠覆性技术，满足未被满足的临床需求，它将颠覆传统的制药模式和用药概念，实现一次给药且药效持续长久。原基华毅目前已开发多条基因治疗研发管线。该公司由首都医科大学校长，著名学者饶毅教授创立。旗下公司有华毅亮健等。
信念医药创立于2016年9月，是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司创始人为肖啸教授，他拥有超过35年的AAV基因治疗行业研发转化经验。公司首席执行官为郑静博士。截至目前，信念医药已经获得来自启明创投、礼来亚洲基金、夏尔巴、经纬中国、北极光创投、双湖资本、千骥资本、晨岭资本（CDG）等基金的超1.5亿美元投资。
BBM-H901注射液是信念医药开发的一款AAV基因治疗药物，旨在通过静脉给药将人凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果。据介绍，BBM-H901注射液药物的设计采用了肝靶向性血清型和高效基因表达盒，运用该公司自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产，具有表达效果好、产量高、安全性强的特点。药融云数据（www.pharnexcloud.com）显示，本品已经获准开展临床试验。
北京中因科技是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、生育预防和基因治疗药物研发的国家高新技术企业，也是国内率先进行眼科基因治疗药物研发的企业。公司建立的遗传性眼病临床基因诊断平台、生育预防对接平台以及基因治疗药物研发平台，致力于为遗传性眼病患者提供精准基因检测、生育预防和基因治疗的全程“一站式”服务。
2021年8月13日，美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予其在研原创新药“重组人CYP4V2基因腺相关病毒注射液”（ZVS101e注射液）孤儿药资格认定，用于治疗结晶样视网膜色素变性(BCD)。同时，FDA在其官网进行了相关公示。
方拓公司由泓元资本与奥博资本共同发起设立，公司致力于建立具有拓展性的、规模化基因治疗药物研发平台，研发和生产高质量的、患者可负担的rAAV载体基因治疗产品，满足全球患者一针治愈的临床治疗需求。公司产品线覆盖眼科、血液、遗传代谢性疾病、神经肌肉等多个疾病领域。方拓公司汇聚了全球基因治疗领域的顶尖科学家、产业先驱及专家顾问，公司管理团队产业经验丰富，团队已初具规模。
2021年7月，眼科疾病的基因治疗公司纽福斯宣布，中国首个临床阶段的眼科体内腺相关病毒(AAV)基因治疗药物NR082（研发代码NFS-01）用于ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）1/2/3期第一阶段临床试验在中国完成首例患者入组及给药。
该临床试验(G.O.L.D.)是一项多中心、1/2/3期两阶段临床研究，该项研究将在ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）患者中评价NR082基因治疗的安全性、耐受性和有效性。NR082是国内首个获得临床试验许可的眼科体内AAV基因治疗药物，并已于2020年9月获得美国FDA孤儿药认定，为该产品加速国际化开发奠定了基础。
2021年5月，辉大（上海）生物科技有限公司（简称“辉大基因”）完成4亿元B轮融资。本轮融资用于支持公司技术创新，产品临床前研发与临床注册，药物转化中试平台建设以及完善生产与临床开发团队。
辉大基因成立于在2018年，致力于通过创新的CRISPR基因编辑技术研发单基因罕见疾病和威胁人类健康的慢性病的基因替代和基因编辑等基因治疗药物。目前辉大基因拥有三大研发平台：基因编辑平台、递送载体平台、动物模型平台。
2021年4月21日，博雅辑因宣布顺利完成4亿元人民币的B 轮融资。本轮融资由正心谷资本领投，博远资本、夏尔巴投资等跟投，公司现有投资者IDG资本、礼来亚洲基金、三正健康投资、华盖资本、红杉资本中国基金、雅惠投资、昆仑资本等跟投。
博雅辑因是一家以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法的生物医药企业，在2020年10月顺利完成4.5亿元人民币的B轮融资。本轮融资资金将被用于继续推进公司以基因编辑技术为基础的产品管线的临床转化，并推动公司的产业化发展。
公司科学家团队在基因编辑工具开发和基因治疗地中海贫血领域，已经持续取得一系列突破性进展，利用基因编辑技术重新开启胎儿期的γ珠蛋白的表达，代替有缺陷的β珠蛋白，期待成为治愈地贫患者的治疗方案之一。
中吉智药是一家集基因治疗创新药物的研发、生产、销售为一体的生物制药企业，在基因表达调控和基因治疗领域拥有超过20年的深厚底蕴，已布局多个罕见遗传病基因治疗项目。2021年10月，公司已经完成Pre-A轮数千万元人民币融资，投资方为其瑞佑康。融资款项用于推动并完成RDEB基因治疗IIT研究，以及β-地中海贫血基因治疗的IIT研究。
上海鼎新基因科技有限公司由生物制药领域资深管理团队和科学家团队联合创立，创始团队均有15 年生物医药及基因治疗相关研究经验。作为一家以基因治疗药物研发为核心的生物医药创新研发企业，致力于打造国际一流的基因治疗研发平台，并不断开发First-in-class及Best-in-class基因治疗药物。
鼎新基因开展的“AAV基因治疗技术平台搭建”项目，旨在解决AAV基因治疗早期研发难题和工业制造瓶颈，建立国际领先的基因治疗研发平台。平台具备高效稳定的质粒制备、AAV载体悬浮培养、RNA修饰、下游纯化和非病毒递送技术开发平台。基于AAV载体的基因治疗、mRNA疫苗、siRNA基因沉默等技术，布局眼科、耳科、心血管、肿瘤、 CNS等领域罕见病和慢病治疗，为患者提供创新基因治疗机会，以终身获益甚至治愈为目标。
杭州嘉因生物科技有限公司（简称“嘉因生物”）成立于2019年7月，位于杭州省级医药港小镇，是一家致力于面向全球市场提供安全有效基因疗法的创新药企。公司目前汇集了行业内最优秀的一批科学家，坚持以创新为根本。在基因治疗药物设计、临床前研究、CMC开发、GMP生产、临床试验、运营管理和BD等具备全方位的阵容。不仅在研发管线、技术平台等方面具有差异化的竞争优势，在病毒生产工艺及大规模量产方面更是具备国际领先的水平。其可放大的、成本可控的平台工艺及大规模生产能力可有效助力公司的多条产品线迅速推进至临床乃至上市。公司的愿景是为全人类提供划时代的一次性治愈的、安全有效而且患者支付得起的基因治疗药物。（重磅，基因疗法新锐嘉因生物启动SMA产品临床）
九天生物医药（上海）有限公司（Geneception）成立于2019年，聚焦世界前沿的基因和细胞治疗领域，立足中国，放眼全球。针对罕见病及癌症治疗领域，推动新药研发与上市，满足病患需求。据悉，九天生物A轮总融资金额1.5亿美元，联合了国内外生物医药行业领先的风投基金，投资方包括斯道资本（Eight Roads）、F-Prime Capital、礼来亚洲基金，高瓴资本、红杉资本和ARCH VENTURE。
2021年4月，苏州诺洁贝生物技术有限公司（NGGT，简称“诺洁贝生物”）已完成3000万美元A轮融资，本轮融资由翼朴资本领投，苇渡资本以及老股东北极光创投、元生创投跟投。此轮融资主要用于诺洁贝生物多款基因治疗管线的临床产品的准备和cGMP生产车间的建设。
诺洁贝生物成立于2020年3月，由基因治疗领域资深的科学家、企业家联合创立，致力成为具有国际影响力的全球领先的基因治疗公司。该公司在基因治疗项目的早期开发，病毒载体大规模制备和生产工艺，质量标准建设、国际多中心临床研究以及基因治疗产品的上市申请方面具有全产业链上的成功经验。
鼐济医药是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高新技术企业，成立之初已完成近亿元融资，致力于通过国际前沿的基因治疗技术，为多种遗传疾病和癌症加速药物研究以及开发创新疗法。拥有一支具备丰富的基因治疗和细胞治疗研发经验的专业管理团队，团队在基因治疗技术、药物开发与生产、临床研究以及注册申报等各个重要环节均拥有丰富经验。
生物技术公司珠海贝斯昂科（简称贝斯生物）近日完成近亿元天使轮融资，本轮投资方主要为弘晖资本、弘励创投和瑞伏创投（Panacea Venture）。横琴金投亦参与了本轮投资。该轮融资资金将主要用于贝斯生物独特的基因编辑NK平台及基因治疗平台的升级、产品研发、专利池的构建以及相关团队建设。
贝斯生物于2021年4月正式成立。该公司由在生物医学领域具有20年临床医生、科研、创业、和风险投资经验的徐天宏博士发起创立，专注于研发新型基因编辑NK细胞治疗产品及基因治疗产品。徐天宏博士早年毕业于复旦大学，在美国贝勒医学院获得人类和分子遗传学博士学位。贝斯生物的核心团队包括专注在NK细胞治疗领域深耕15年的专家，领先的基因编辑、碱基编辑专家，以及在细胞治疗产业及临床试验分别耕耘20年的专家。
2021年7月，苏州新芽基因生物技术有限公司（以下简称“新芽基因”）宣布已完成数千万人民币Pre-A轮融资。本轮融资由红杉资本中国基金领投，西湖大学产业投资、中新苏州工业园区产投、王加权家族基金跟投，老股东丹麓资本持续追加投资。
新芽基因成立于2020年7月，由何春艳博士和常兴博士联合创立。何春艳博士拥有丰富的病毒类产品研制开发、商务拓展、投资孵化经验。常兴博士任职于西湖大学，是中国最早进行碱基编辑技术开发及应用研究的学者之一，特别是在利用碱基编辑技术治疗肌肉相关疾病领域。
神拓生物技术（以下简称神拓），是国内首家可同时利用重组假型（pseudotyping）Lentivirus、AAV病毒载体技术治疗呼吸道疾病的基因治疗的公司。该公司由牛津大学、剑桥大学、伦敦大学学院基因治疗顶尖研发人员及顾问团组成，专注于Lentivirus及AAV载体技术进行体内基因治疗产品开发的创新企业。团队的两大病毒递送平台技术由目前使用最多的AAV病毒载体平台以及全方位设计的慢病毒载体平台构成。可充分支持呼吸系统、神经系统罕见病基因治疗开发。目前团队已经推动多条体内基因治疗管线。预计在2~3年内进入临床试验阶段。
吉凯基因设立至今，一直利用RNAi等技术，开展药物靶标发现及其衍生业务。公司业务覆盖靶标筛选及验证、抗体药物及基因治疗/细胞治疗药物的临床前研究以及I期临床研究等药物开发流程中的源头创新阶段。目前公司通过自主创新研究已主要开发了15个进入IND研究阶段的新药研发项目，其中7个已许可或转让（其中1个项目为部分许可，公司仍在对该项目继续开发），公司仍在继续开发的项目中有1个进入IND申请阶段。
2021年2月，四川至善唯新生物科技有限公司(简称“至善唯新”)宣布完成数亿元人民币A轮融资，本轮融资由正心谷资本领投，晨兴集团、德联资本、君实生物、磊梅瑞斯共同跟投，老股东四川省人才基金继续加注。至善唯新成立于2018年，是一家专注rAAV基因药物研发与生产的基因治疗企业，治疗领域涵盖血液疾病、罕见病等。
2020 年 11 月 27 日，合生基因宣布其基于国内原创的合成生物技术开发的首款基因治疗产品 SynOV1.1 获得美国 FDA 临床试验许可，用于治疗包括中晚期肝癌在内的甲胎蛋白（AFP）阳性实体瘤。
目前公司建立了广泛的基于基因替代、基因调节和基因编辑策略的基因治疗产品研发管线，用于治疗视力障碍、代谢性疾病、血液病以及神经系统疾病。团队已经完成了两个前沿项目的体内概念验证研究，有望为两种具有严重未满足的临床需求的罕见遗传性疾病开发first-in-class的基因替代疗法。
IN-2004（AAV基因治疗）/LIN-2004（AAV基因治疗）为两款正在开发中的候选产品。
渤因生物目前正在筹备肝脏递送领域的新一代非病毒载体基因治疗产品。
上海目镜生物医药科技有限公司是一家专注于基因工程化定向进化技术开发新型AAV外壳用于眼科疾病基因治疗技术和产品研发的创新公司。作为一家创新型生物医药企业，公司致力于为全球眼科疾病患者带来光明。目镜生物创始团队有着超20年的基因治疗技术研究经验，建立了先进独特的shuffling mediated AI re-targeting （SMART）AAV外壳筛选平台，利用AAV衣壳定向进化和DNA shuffling技术，通过人工智能机器学习和动物体内筛选的方式，开发出系列的具有高组织特异性、高渗透性、高感染性、低免疫原性的新型AAV衣壳库，利用这些新型衣壳提高AAV在视网膜的渗透能力，将基因药物更高效的递送至特定细胞和减少全身毒副作用的目的，提高AAV介导的基因药的安全性，从而惠及全球眼病患者。此外，目镜生物具有丰富的AMD及其他眼科疾病基因治疗产品临床前研发经验，目前已有一款AMD基因治疗的候选药物。
上海丹瑞生物医药科技有限公司是一家临床阶段的创新型生物医药公司，成立于2018年4月。丹瑞中国自成立之初便一直推动普列威（Provenge）在中国的上市，并致力于将丹瑞美国前沿的免疫细胞治疗技术转移到中国。在完成全套技术转移的过程中建立了一套覆盖细胞免疫产品全生命周期的管理体系，涵盖标准建立、细胞采集、生产工艺、质量控制、商业运营、信息管理、人才培养等。丹瑞中国希望将自身经验服务于行业，打造中国细胞和基因治疗的产业化加速器。
此外，药融云数据（www.pharnex cloud.com）显示，目前还有克睿基因、恒瑞医药、安龙生物、和度生物、星明优健(UgeneX Therapeutics)、本导基因、锦篮基因、正序生物、康璟生物（AccuGen）、ASCTx、人福医药、北海康成、北京诺思兰德生物、瑞风生物、NeuExcell Therapeutics、劲威生物、华大吉诺因、信立泰、康霖生物、华药康明、荷塘生华、继景生物、吉脉基因等企业致力于基因治疗相关新药开发。（注：mRNA/DNA/siRNA/溶瘤病毒相关药物开发企业暂未列入；篇幅有限，本文内不一一介绍。）
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参考：
NMPA/CDE；
药融云数据，www.pharnexcloud.com；
FDA/EMA；
相关公司公开披露；
https://www.innostellarbio.com/gsjs#:~:text=Innostellar%20Biotherapeutics%20Co.%2CLtd.%20Company%20is%20a%20biopharmaceutical%20startup,laboratories%2C%20and%20senior%20managers%20from%20top%20biopharmaceutical%20companies；
beliefbiomed.com;
芳拓，https://www.prnasia.com/story/322081-1.shtml；
http://www.huidagene.com/；
https://www.edigene.com/；
https://www.chinagene.cc/intro/27.html；
https://www.chinagene.cc/intro/51.html；
refreshgene；
https://www.genassisttx.com/；
https://fuwu.most.gov.cn/html/tztg/xzxkzx/20210726/123124038.html；
http://www.linnopharma.com/；
http://vitalgen-biomed.com/；
http://www.gritscience.cn/；
https://www.curegenetics.com/；
The clinical landscape for AAV gene therapies，腺相关病毒（AAV）载体基因治疗格局；Nature Reviews Drug Discovery；
Q. Shi, 'Global Gene Therapy Market, CMC Challenge and Trend,' Merck, 2019；
The Landscape of Early Clinical Gene Therapies outside of Oncology；
Gene therapies in ophthalmic disease，眼科药物基因治疗综述；doi: 10.1038/d41573-018-00016-1；
<END>
【关于药融圈】
药融圈围绕我国生物医药产业链，针对生物医药大数据、技术和资本投资、药融园(产业园)等开展系列系统性工作，促进我国生物医药产业健康发展，完善产业链，共同面对全球合作和竞争。