首个治疗X连锁低磷血症(XLH)的药物！协和麒麟布罗索尤单抗(Crysvita)在中国获批！

首个治疗X连锁低磷血症(XLH)的药物！协和麒麟布罗索尤单抗(Crysvita)在中国获批！

来源：本站原创 2021-01-16 01:13

2021年01月15日讯 /生物谷BIOON/ --近日，国家药品监督管理局（NMPA）通过优先审评审批程序附条件批准了日本药企协和麒麟公司（Kyowa Kirin Inc.）的布罗索尤单抗注射液（英文商品名：Crysvita，burosumab）上市。该药品用于成人和1岁儿童患者X连锁低磷血症（XLH）的治疗，被列入“第二批临床急需境外新药名单”。

布罗索尤单抗（burosumab）是以成纤维细胞生长因子23（FGF23）抗原为靶点的一种重组全人源IgG1单克隆抗体，可结合并抑制FGF23活性从而使血清磷水平增加。该品种的上市为患者提供了新的治疗选择。

值得一提的是，布罗索尤单抗（burosumab）是唯一一种针对XLH内在病理生理学的治疗方法。之前，Crysvita（burosumab）已在美国和欧盟获得批准，用于治疗XLH患者。在美国，Crysvita（还被批准用于治疗肿瘤性骨软化症（tumor-induced osteomalacia，TIO），该病可导致低磷血症和骨软化症。

值得一提的是，Crysvita是第一个被批准治疗XLH的药物，同时也是第一个被批准治疗肿瘤无法定位或根治性切除的TIO患者的药物。

XLH是一种罕见的、影响终身的遗传性疾病，会导致骨骼、肌肉和关节异常。XLH不会危及生命，但其负担是终身的和渐进的，可能会降低一个人的生活质量。XLH的症状和体征始于儿童早期，导致下肢畸形、身材矮小和疼痛。这些都会导致行走和身体功能的困难，影响生活质量。骨骼畸形加上未解决的低磷血症意味着该病在成年人中继续发展，导致疼痛和僵硬，以及多个肌肉骨骼缺陷，这些缺陷可能早在患者出生后的第二或第三个十年就受到影响。

布罗索尤单抗（burosumab）可靶向结合并抑制FGF-23的活性。FGF23是一种激素，通过调节肾脏的磷酸盐排泄和活性维生素D的生成来降低血清磷酸盐水平。在XLH中，由于FGF23的水平和活性过高而导致磷酸盐浪费和低磷血症。

通过阻断患者体内过多的FGF-23，布罗索尤单抗（burosumab）可增加肾脏对磷酸盐的再吸收以及增加维生素D的生成，从而也增强肠道对磷酸盐和钙的吸收。

布罗索尤单抗（burosumab）是第一种直接靶向FGF23的重组全人单克隆IgG1抗体，由协和麒麟发现，开发用于治疗与FGF-23相关的低血磷疾病，例如XLH、肿瘤诱导的骨软化症（TIO）/表皮痣综合征（ENS）。（生物谷Bioon.com）

原文出处：国家药监局、生物谷