第一三共公司新药Pexidartinib（CSF1R抑制剂）作为治疗腱鞘巨细胞瘤的第一款批准药物，很大程度上弥补了手术治疗的不足之处，为关节功能受限且不适合手术改善的症状性腱鞘巨细胞瘤患者带来了新的治疗选择。
集落刺激因子1(CSF1)又称巨噬细胞集落刺激因子(M-CSF)，是一种分泌型细胞因子，可使造血干细胞分化为巨噬细胞或其他相关细胞类型。M-CSF以几种方式影响巨噬细胞和单核细胞，包括刺激吞噬和趋化活性增加，以及肿瘤细胞毒性增加。M-CSF的作用不仅限于单核/巨噬细胞系。通过与其膜受体（由c-fms原癌基因编码的CSF1R或M-CSF-R）相互作用，M-CSF还可调节早期造血祖细胞的增殖，并影响参与免疫学、代谢、生育力和妊娠的许多生理过程。
CSF1R(Colony-stimulating factor 1receptor)又称CD115和M-CSF-R，CSF1R属于Ⅲ型蛋白酪氨酸激酶受体家族，表达于单核/巨噬细胞、腹腔渗出细胞、浆细胞样和常规树突状细胞、破骨细胞上。该基因产物的天然配体包括CSF1和IL-34。CSF1R直接影响组织巨噬细胞和破骨细胞的分化和增殖。CSF1R介导的信号对单核吞噬细胞系统，特别是巨噬细胞的分化和存活至关重要。
Blood, 2011, 119(8):1810-1820
CSF-1R激活需要CSF-1结合和受体二聚化。受体及其作用可被旨在阻断CSF-1R酪氨酸激酶活性的小分子或旨在靶向CSF-1R的人单克隆抗体所阻断，两者均可阻止配体CSF-1和IL-34与受体结合，从而抑制TAMs接收CSF-1信号，从而降低TAM增殖、分化、存活，解除TAMs在肿瘤中的作用。肿瘤细胞分泌的CSF1细胞因子促进M2表型的持续存在，阻断CSF1R信号通路促进巨噬细胞向M1表型复极化，增强抗肿瘤活性。据不完全统计，目前上市的靶向CSF1R的药物共有6款，全球研发已相继展开，针对CSF1/CSF1R的部分在研药物最新进展如下表所示：
信息来源于 Clinicaltrial 公开信息；项目进展仅展示最快阶段
百奥动物自研产品细胞因子人源化小鼠——B-hCSF1/hCSF1R mice，为全球企业探索肿瘤等疾病领域赢得更大机遇。
通过ELISA在纯合子B-hCSF1/hCSF1R小鼠中进行种属特异性CSF1表达分析。收集体内LPS刺激的野生型C57BL/6小鼠( / )和纯合子B-hCSF1/hCSF1R小鼠(H/H)的脾细胞，用种属特异性抗CSF1 ELISA试剂盒进行ELISA分析。在野生型小鼠中可检测到小鼠CSF1。人CSF1仅在纯合子B-hCSF1/hCSF1R中可检测到，但在野生型小鼠中未检测到。
通过流式细胞术对纯合子B-hCSF1/hCSF1R小鼠进行种属特异性CSF1R表达分析。在WT中可检测到小鼠CSF1R。人CSF1R仅在纯合子B-hCSF1/hCSF1R小鼠中可检测到，但在WT小鼠中未检测到。
抗小鼠PD-L1抗体联合抗人CSF1R抗体在B-hCSF1/hCSF1R小鼠中的抗肿瘤活性。(A)抗小鼠PD-L1抗体联合抗人CSF1R抗体可抑制B-hCSF1/hCSF1R小鼠中的hCSF1-MC38肿瘤生长。将鼠结肠癌hCSF1-MC38细胞(5Χ105)皮下植入纯合子B-hCSF1/hCSF1R小鼠（雌性，n = 5）。在第一天对小鼠进行分组，此时用抗小鼠PD-L1抗体和抗人CSF1R抗体处理，剂量和时间表如图A所示。（B）处理期间的体重变化。如图A所示，抗人CSF1R抗体以及抗小鼠PD-L1抗体和抗人CSF1R抗体联合给药都可有效控制B-hCSF1/hCSF1R小鼠中的肿瘤生长，证明B-hCSF1/hCSF1R小鼠为体内评价抗人CSF1R抗体及其与PD-L1抗体的联合治疗提供了有力的模型。
