全球首个治疗PIK3CA突变乳腺癌创新药Alpelisib引进博鳌

（2021年8月16日，中国海南）诺华治疗晚期乳腺癌药Piqray^®（Alpelisib）日前在海南博鳌超级医院开出处方，国内患者可全球同步获益于创新药物。作为全球首个、目前海外唯一获批用于治疗激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性、PIK3CA突变晚期乳腺癌的口服药品，诺华Alpelisib获准在海南先行区特定医疗机构应用于临床急需，填补了国内在这一领域的空白，为急需治疗的患者带来希望。

PIK3CA突变的乳腺癌存在治疗挑战

据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）发布的2020 年全球最新癌症数据，全球乳腺癌新发病例高达 226 万例，超过肺癌的 220 万例，乳腺癌取代肺癌成为全球第一大癌种¹。在中国，乳腺癌是女性群体发病率最高的肿瘤，其中70%是HR /HER2-的乳腺癌的患者，而PIK3CA是HR /HER2-亚型乳腺癌中最常见的突变基因之一¹。

中国研究数据显示，HR /HER2-乳腺癌患者中有49.3%伴有PIK3CA的突变²。同时，众多基础与临床研究均提示PIK3CA突变与致癌通路PI3K/AKT/mTOR激活有关，会导致该通路异常激活进而刺激肿瘤的增殖、转移和侵袭，并且与治疗应答不佳、预后不良、或内分泌治疗耐药相关³，从而使治疗更具挑战性。

十多年来，国内外一直致力于开发针对PI3K信号通路的药物，但多集中在血液肿瘤、淋巴瘤等。直到2019年5月，美国FDA批准诺华Alpelisib与氟维司群联合治疗应用于内分泌治疗期间或治疗后出现疾病进展的HR /HER2-、PIK3CA突变的晚期乳腺癌的绝经后女性和男性患者⁴，打开了PI3K抑制剂在实体瘤应用的大门。此后，Alpelisib快速获得了加拿大、欧盟等四十多个国家和地区相同适应症的获批。

诺华创新药Alpelisib的面世，对改变携带PIK3CA突变的HR /HER2-晚期乳腺癌患者的治疗格局至关重要，也为临床医生和患者提供了一种明确的治疗方法。

Alpelisib为PIK3CA突变的乳腺癌患者带来希望

Alpelisib是首款针对HR /HER2-、PIK3CA突变的晚期乳腺癌的药物，为口服小分子α特异性I类磷脂酰肌醇-3-激酶（PI3K）抑制剂，在携带PIK3CA基因突变的乳腺癌细胞系中显示出抑制PI3K通路的能力，并具有抑制细胞增殖作用。

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SOLAR-1研究结果证明Alpelisib与氟维司群联合治疗可以延长PIK3CA突变患者的无进展生存。与单独使用氟维司群相比，Alpelisib 氟维司群治疗将无进展生存期显着延长一倍（11.0 vs 5.7个月）、疾病进展或死亡风险显着降低35%、总缓解率（ORR）提高一倍多（36 vs 16%）。且无论是否有肺/肝转移，Alpelisib的疗效一致⁵。我们认为患者目前的疾病情况可以从Alpelisib联合氟维司群的治疗中获益。此次得益于乐城先行区的引进以及其全球特药险的落地，我们不仅同步了国际最新的治疗方案，更累积了宝贵的真实世界临床治疗经验，未来希望类似的创新药能够在中国继续加快审批的速度，持续落地，为更多的中国乳腺癌患者带来新的生存希望。

——中国医学科学院肿瘤医院

内科治疗中心主任

马飞  教授

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此次接受Alpelisib治疗的女性是一名60多岁的PIK3CA突变的乳腺癌患者，曾接受过多种不同药物组合的治疗、同时出现部分脏器的癌细胞转移。在得知临床急需的创新药可以在乐城先行区内使用，我们与多位专家对患者再次进行评估过后，立即采用了治疗HR HER2-绝经后PIK3CA突变晚期乳腺癌的Alpelisib，填补了此类PIK3CA突变的治疗空白。除了在乐城先行区内使用，符合一定条件、在安全评估后患者可将药品带离先行区进行后续治疗。同时，我们欣喜地看到近期北京普惠健康险以及乐城全球特药险陆续推出，未来将进一步减轻患者的经济负担。

——海南省肿瘤医院

内科医生

蒙燕  医生

”

创新可及——助力健康中国2030

以创新为基石的诺华，长期致力于研发具有变革标准治疗潜力的创新药物，在肿瘤领域，拥有覆盖乳腺癌、血液疾病、肺癌、黑色素瘤以及肾癌等广泛的产品组合和丰富的产品线。此次入选乐城全球特药险2021版本的诺华创新特药，除了治疗HR HER2-绝经后PIK3CA突变晚期乳腺癌的Piqray^®之外，还有治疗HR HER2-绝经前/绝经后晚期乳腺癌Kisqali^®，治疗MET14号外显子跳跃突变非小细胞肺癌的Tabrecta^TM等共8种创新药，数量位居参与企业之冠。

“我非常高兴Alpelisib能落地博鳌，为中国乳腺癌患者带来新的治疗方案。这是继诺华八款肿瘤药物被纳入乐城特药险后的又一好消息。我们将继续秉持造福中国患者的一贯承诺，积极支持政府加快创新药物的引进，同时通过与海南乐城先行区等合作探索创新模式，提高创新药物在中国的可及性、让更多患者获益。”

——诺华肿瘤（中国）总经理

吉必成

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诺华致力于创想医药未来，改善人们生活质量、延长人类寿命。作为全球领先的医药企业，我们运用创新科学和数字化技术，在具有重大医药健康需求的领域创造变革性的治疗方法。在探索新药的过程中，我们不懈创新，研发投入一直处于全球行业先列。全球近8亿患者受益于诺华产品。同时，我们持续探索更多创新方式使我们的创新疗法造福更多患者。诺华在全球拥有来自140多个国家的约11万名员工。如需更多信息，敬请访问诺华全球网站：https://www.novartis.com。

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诺华与中国拥有超过135年的渊源，公司中文名取意“承诺中华”，即通过不断创新的产品和服务，提高中国人民的健康水平和生活质量。自1987年以来，诺华已有超过80款创新药物在华获批。诺华在中国的业务包括诺华制药（中国）、诺华肿瘤（中国）和山德士（中国），在北京和广东建有两大生产基地，并在北京、上海和江苏设立了研发机构。诺华在中国拥有约9000名员工。如需更多信息，敬请访问诺华中文网站：http://www.novartis.com.cn。

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2. 本文旨在传递医药前沿信息和研究进展，不构成对任何药物的商业推广或对诊疗方案的推荐。

3. 本文提及的部分药物和/或适应症尚未在中国获批。

Reference

1.《2020最新全球癌症数据报告》

2.Jia M, Liao N, et al. Breast Cancer. 2021 May;28(3):644-652.

3.Li SY, Wang W, et al. Zhonghua Zhong Liu Za Zhi. 2011 Aug;33(8):605-8. Chinese. PMID: 22325221.

4. FDA alpelisib 说明书

5. André F, et al. N Engl J Med. 2019;380:1929-1940