原创 | 澳洲癌症研究引关注！退休后的李嘉诚捐450万给悉尼大学做科研
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前言
澳洲为何会诞生出“神药”？
近些年来，澳洲的那些“救命神药”
前言
癌症对于很多人来说都是一个梦魇，大多数时候它代表着“死亡”，尤其是胰腺癌。
根据权威医学数据显示，胰腺癌和间皮瘤在所有主要癌症中的存活率最低，8.7％的患者在确诊后存活5年。每年有近3000名澳大利亚人死于胰腺癌。
众所周知，胰腺癌前期难以被检测出来，通常只有在传播后才会被诊断出来。仅在2016年，672名澳大利亚人死于间皮瘤。
为了攻克这一医学难题，世界上第一项癌症免疫疗法试验已经开始进行研究，旨在重新规划免疫细胞，以搜寻和摧毁间皮瘤和晚期胰腺癌患者的致命肿瘤。
这项实验疗法有可能通过靶向肿瘤细胞表面的一种特定蛋白来治疗数十种癌症类型，包括肺癌、卵巢癌和一些乳腺癌。
该项目由基因治疗专家兼临床血液学专家约翰·拉斯科（John Rasko）教授牵头。
香港首富李嘉诚旗下基金会（Li Ka Shing Foundation）已向悉尼大学捐赠了450万澳元，将这项试验扩大到胰腺癌以外的医学研究，将其他癌症患者纳入其中，这些癌症具有间皮素标记物，主要是间皮瘤。
对于这个名字，相信大家都不陌生。他是香港最大的基础设施公司长江工业（CKI）的前董事长 。
本月早些时候，澳洲府还曾阻止他旗下公司以1300万澳元的价格收购澳大利亚天然气管道运营商APA集团。
据了解，基金会的捐款还将用于创建基因治疗工作人员和基础设施，以推动澳大利亚免疫疗法的开发和制造。一旦该项试验成功，将会大大提高癌症病患的存活率。
其实，这不是我们第一次看到“澳大利亚研发抗癌新药”的报道了，这些挽救人生命的“神药”为何常常出现在澳大利亚？
一
澳洲为何会诞生出“神药”？
数据统计显示，澳洲的癌症患者存活率至今居全球之首，新疫苗的发明、病情的早期检查及基因治疗都同步推动着澳洲医疗的进一步提高。
澳洲癌症委员会主席Helen Zorbas表示，乳腺癌、前列腺癌和黑色素瘤患者目前有超过80%的机会再活10年。
一组国际对比数据显示，澳洲每100个癌症新病例中有33人死亡，远低于世界的平均死亡人数58人，西欧为38人，北美为62人。
在令人瞩目的癌症高存活率背后是澳洲完善的医疗设备行业，拥有国际公认的、创新和研发世界级产品的能力。主要优势表现在：
研发：
快速的研发周期，这归功于由学术、研究部门和企业之间的紧密合作而形成的强大合作氛围和文化。同时拥有完善的临床环境、高标准的护理能力、一流的临床实践基础设施和临床技能；以及得以广泛使用的高端医疗设备和高端医疗诊断。
制度：
作为世界上最有效的知识产权保护制度之一，澳大利亚拥有稳健的监管环境。
政策：
开设具有竞争力的研发和税收奖励计划，以此来奖励企业对于在澳大利亚研究和开发的投资。同时将新兴的国家企业创新文化与政府政策和方案设置相匹配，以培育强大的中小企业和新创公司。
技术：
借助强大而多样化的制造技术和世界级的基础设施，澳大利亚在医疗设备的设计、开发和制造方面的专业广受国际社会认可的专业知识。强大的信息技术领域，包括世界专业水平的各项技术，如生物信息学、硬件和软件开发。
环境：
高度熟练的劳动力和具有全球竞争力的商业环境。
澳洲医学研究的全球影响力
在强大的医疗研究背景和生物科技从业者孜孜不倦的追求下，澳洲创造了硕果累累的成就——世界上第一个冷冻胚胎试管婴儿技术和干细胞技术、第一个宫颈癌疫苗、第一只人工耳蜗、发现青霉素的疗效，以及近期被大肆报道的癌症疫苗早起实验成果，而在这些成就背后，还有强大而灵活的监管机制做助推。
澳洲独创技术概况（来源：澳洲移民局）
澳洲医疗卫生体制的助推
澳大利亚的医疗体制较为复杂，呈现混合、多元化的特点：在医疗保险方面，建立了覆盖全民的国民医疗照顾制度（Medicare），包括强制实施的国民医疗津贴计划（Medical Benefits Scheme, MBS）和药品津贴计划（Pharmaceutical Benefits Scheme, PBS），另外还有覆盖面也比较广泛的私人健康保险（Private Health Insurance, PHI）。
澳洲政府鼓励私人健康保险业发展，其作为全民医疗保险的补充起到了重要作用。2011年，1040万人购买了私人健康保险，约占总人口的46%，私人健康保险所支付的资金占到了卫生总费用的8%。
在提供卫生服务方面，按照医疗服务性质划分，主要有初级（全科）医疗服务、专科医疗服务和住院服务三个等级；在卫生服务提供者方面，按照医疗机构所有者性质分类，既有公立的社区卫生服务机构、医院，也存在营利的和非营利的私人诊所、医院、老年/伤残照顾机构和社区服务机构；在行政管理体制方面，联邦政府、州/领地政府以及市（镇）政府都参与医疗卫生系统，各司其职。
澳洲医疗保障制度管理框架（来源：赵永生，澳大利亚的医疗保险支付制度，《中国医疗保险》，2011，11P）
药品补助方面的政府作为
其中对重大疾病患者最为相关的是其国民医疗照顾制度。尤其在药品购买补助方面，澳洲政府通过药品津贴计划（PBS）保障重要药品的可及性，而大多数处方药物都属于PBS补助范围。
PBS药品目录每年更新600多类，占总处方的75%，到2008年，PBS共覆盖了大约2500类药品，基本上能够满足病人的临床诊断和治疗需要。购买列入PBS目录内的药品费用主要由联邦政府支付，个人仅需自付较小的部分。2010年，PBS费用共计87.47亿澳元，联邦政府补助了83.7%，其余的由病人支付。
同时，为了减轻慢性病和重大疾病患者的负担，澳大利亚政府设立了“安全网”，即对一年内自付费用累计达到一定临界值的病患提供更高比例的补助水平。至2012年，对于一般病人，只要药品支出超过了1363.3澳元，病人每项处方的共付费用与优惠卡持有者一样，为5.8澳元。
澳大利亚政府科研优先研究项支出
澳洲资本市场的支持
有投资分析师称，除了有澳洲本地资本的大力支持，澳洲生物科技也吸引了大量海外基金前来“抄底”，同时澳联邦政府也正在加大对创新行业的政策扶持力度，鼓励风投资本涌向生物科技等高潜力板块。
比如：2015-2016年，以维州和新南威尔士州为重心的生物科技行业年度产值达到了70亿澳元，其中生命科学比重最大、发展最为迅速，占总产值的62.5%，但看生命科学这一个方面，澳洲就共计有900余家相关公司，包括400家治疗及诊断公司，以及500家医疗科技公司，而且其中的很大一部分处于研发初级阶段（即发现和临床前实验阶段）。
普华永道（PWC）此前发布的十年报告中指出，自2006年来，澳洲生命科学指数的表现一直超过美国纳斯达克综合指数（NASDAQ Composite Index）及澳洲普通股指数（All Ordinaries Index）。
以上对澳洲生物科技及医疗行业的分析表明，不倦的医学研究、健全的使全体公民平等受惠且能够满足多元化需求的医疗卫生体系以及资本的支持，使澳洲成为了一个多层次的医疗服务市场。
政府在其中，不仅扮演了主要的医疗健康保险筹资者的角色，也积极扮演着医疗服务购买者的角色。这一切的共同担当及努力才换得“神药”频繁的出现在澳洲。
二
李嘉诚旗下基金投资悉尼大学的科研方向
本次，李嘉诚旗下基金投资的早期免疫治疗药物旨在通过重新激活称为T细胞来增强身体对癌症细胞的免疫力，但就目前而言，该试验还在初步验证阶段。
新的试验采取了不同的策略，重点关注具有特定标记的晚期胰腺癌和间皮瘤患者 ， 一种称为间皮素的癌细胞表面的蛋白质。
研究人员将从这些患者身上提取T细胞，并对这些免疫细胞进行基因重组，使其表面产生嵌合抗原受体(CAR T细胞)，从而吸引到间皮素。
研究人员假设，这些重新编程的免疫细胞将被注射回患者体内，在他们体内繁殖、搜寻和破坏癌细胞。
拉斯科教授说：“我们只需注射少量的[car-T]细胞，就像圆珠笔尖的大小-但这些细胞能够在体内增殖和生长-就像正常的免疫细胞一样-并且能够依次杀死数万个癌细胞。”
CAR-T免疫疗法在欧洲已被批准为治疗特定类型白血病和淋巴瘤的药物，但这是澳大利亚第一次针对实体肿瘤进行治疗。在85%的胰腺癌和90%的间皮瘤表面发现间皮素。
约翰·拉斯科（John Rasko）教授说：“这种蛋白质在大约十几种其他癌症中也是可检测的，包括肺癌，卵巢癌和结缔组织癌，以及约10％至15％的乳腺癌，我们根据所有癌症的取样蛋白重编排免疫细胞进行靶向治疗。”
澳大利亚研究人员将与美国，加拿大和瑞典的调查人员合作。
拉斯科教授表示：“虽然目前还处于实验性治疗，但是我相信我们的研究将会是人类医学史上的革命性章程。
三
近些年来，澳洲的那些“救命神药”
除了最新的科研方向，其实从攻克白血病、抵御艾滋病，到溶解癌细胞，国际媒体的版面里从不缺少有关澳洲医学领域突破性新成果的报道。
根据近年媒体报道中所提及的针对重大疾病，澳洲所出现的最新突破，我们进行了如下盘点：
1
抗癌疫苗RGH4K
悉尼皇家北岸医院Kolling医学研究中心在肿瘤学家Stephen Clark和Nick Pavlakisf副教授的监管下研制出代号为“RGH4K” 的“抗癌疫苗”。
其提取自癌症病人自身的癌细胞，通过与其他免疫刺激药物相结合来激活病人自身的免疫系统，并利用其记忆识别并作用于已存在或新的癌症细胞中。医学研究中心表示，这支疫苗已经在癌症晚期的狗身上做过活体实验，并取得了成功，后续将对21名身患癌症的成年志愿者进行临床治疗实验，如果此次试验成功，其将会在更大范围内做进一步的测试。
2
白血病新疗法CAR-T
这位名叫Lauren Krelshem的21岁阿德莱德女孩，在7岁时被诊断出患有白血病，患病13年，在20岁开始尝试CAR-T疗法，一年后的最新化验结果显示，其体内的癌细胞已经被清除干净。
宾夕法尼亚大学教授Carl June称，这一由墨尔本皇家儿童医院（Royal Children’s Hospital）所研发的CAR-T基因改造细胞疗法在4年中对110例临床实验患者的癌细胞清除率高达93%，其下一步的计划是对维州患有急性髓细胞白血病成年患者展开临床实验性治疗，同时这一疗法也将应用在治疗急性淋巴性细胞白血病的孩子身上。
3
癌症免疫药物
据9 News报道，来自澳洲珀斯的29岁年轻父亲Leigh Miller在去年患上晚期黑色素恶性肿瘤，当时的癌细胞已经扩散至肺、肝脏、血液及大脑，并被主治医师告知生命仅剩余2个月，但通过结合服用这两种药物，利用人体本身细胞对抗已经扩散的癌细胞成功的在1年时间里实现了癌细胞的彻底清除。
悉尼医学专家Georina Long解释说，这两种药物的目的是为了聚集体内大量免疫细胞从而杀死癌细胞，进而抑制肿瘤，其分工是Yervoy负责收集免疫细胞，Opdivo负责带领免疫细胞，最终将癌细胞彻底清除。未来这两种药物将会进行大量的实验，真正的投入到癌症治疗中。
4
抑制保护癌细胞成分的Venetoclax
墨尔本皇家医院（Royal Melbourne Hospital）的Mark Dawson副教授及其团队耗时8年，开发研制出Venetoclax在2016年的临床实验中取得了令人振奋的效果。这一临床实验在墨尔本、美国和英国的5个主要癌症中心对116位癌症患者同步进行，其中79%患有慢性淋巴癌的病人均对Venetoclax出现了积极反应，20%的人在参与实验后痊愈。
Peter MacCallum实验室是全澳唯一向患者提供此新型疗法的地方，Venetoclax经过3年研究方才进行生产，这也是该药第一次用于人体实验。
5
人造皮肤Tropoelastin
悉尼大学的生物化学教授Tony Weiss和其团队Weiss实验室创造出一种类似皮肤组织中的天然物质，称为“弹性蛋白原”（Tropoelastin），其可以修复烧伤、创伤，甚至骨头，其恢复速度是目前现有治疗方法的两倍。
由于Tropoelastin可被塑造成长纤维状、管状及海绵状，因而其可以修复身体的很多不同组织，即除了皮肤，甚至修复肺部组织，但目前弹性蛋白原还未生成产品问世，谈及到未来的研究方向，Weiss实验室称将侧重发展3D细胞研发以拯救生命。
END
尽管这些被称为“救命神药”的澳洲本土药物及疗法并不是真正的“万能药”，从临床实验到投入生产，再到真正造福全球的癌症患者仍是一条漫漫长路，但这无疑为绝症患者带来了极大的曙光。
事实上，更大范围的疗效与结合疗法也仍然在长期而持续的验证当中，但在面对“健康杀手”的路上，为实现有效的治疗重大疾病的目标上，澳洲的医学家正在不遗余力地研究更有效的药物、疗法及先进的诊疗技术，我们也会持续的关注这些“神药”及“神疗法”的最新进展，期待有一天它们能挽救更多人的生命。
参考来源：悉尼先驱晨报、每日电邮、澳洲移民局、9News、彭博社
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