用AI优化AAV设计，只有二十人的小公司斩获20亿美元大单
近日，美国生物技术公司 Dyno Therapeutics 宣布正式推出其专有平台“CapsidMap”，该平台将把 AI 运用在当前的基因治疗技术中。同时，这家初创还宣布与诺华和 Sarepta Therapeutics 达成了合作关系，共同开发针对眼部疾病、神经肌肉和心血管疾病的基因疗法。根据合作协议，该公司可能获得超过 20 亿美元的收入。
（来源：Dyno Therapeutics）
CapsidMap 平台可以设计新颖的腺相关病毒（AAV）载体，改进当前的基因治疗方法并扩大适应症。Dyno 的联合创始人兼首席执行官 Eric Kelsic 说：“基因治疗的成功与否取决的载体能否将基因安全准确地递送至目标靶细胞，我们的方法打破了天然存在的 AAV 载体的主要局限性，并为具有巨大治愈潜力的基因疗法设计了针对疾病的优化载体。”
该公司的六位创始人都来自哈佛大学 George Church（乔治 · 丘奇）的实验室，团队目前有二十人。George Church 是该公司的创始人之一，同时也是公司科学顾问委员会主席。他素有 “合成生物学之父” 的美誉，是哈佛大学和 MIT 的双料教授、美国科学院和美国工程院双料院士，也是一位将技术与商业完美结合的企业领袖（点击查看 George Church 的专访文章）。他们在 2019 年共同发表于 Science 的一篇论文中提到了利用 AI 优化 AAV 衣壳的方法。
AAV 衣壳是目前最常用的基因治疗载体，但是天然存在的 AAV 衣壳很少，并且不一定能满足基因治疗方案所需求的特性，比如靶向递送、逃避免疫系统、高转导效率等等，因此，哈佛大学的这个研究组就希望通过 AI 快速、系统地设计出一套经过改进的衣壳以避免局限性，构建一个迄今为止最全面的 AAV 衣壳库。
（来源：Science）
Dyno 结合 AI 和 wet lab 方法（生物学实验的方法）来优化新的 AAV，通过对衣壳的调整使得递送效率、对靶细胞的特异性、免疫原性、包装尺寸和可制造性有所提升。将高通量技术与计算机技术相结合，他们可以筛选数十万至数百万个衣壳，将之打上标签并进行测试。
他们正大规模地在动物模型中进行体内和体外实验，然后使用 DNA 测序来追踪结果，直到发现某个带有标记的外壳出现在了某个组织或者器官中，CapsidMap 平台使用机器学习从体外和体内模型中进行数据分析，然后用 AI 设计下一轮实验。目前该公司的研发计划和相关合作主要专注在眼科、肌肉、中枢神经系统和肝病。
该公司成立于 2018 年，由 Polaris Partners 和 CRV 共同出资 900 万美元，Polaris Partners 创业合伙人 Alan Crane 担任联合创始人，CRV 普通合伙人 Dylan Morris 加入了董事会。该公司预计，能从商业合作中获得大量资金来源，目前不需要额外的融资。
参考：
https://www.businesswire.com/news/home/20200511005265/en/Dyno-Therapeutics-Emerges-Stealth-Transform-Gene-Therapy
http://www.bio-itworld.com/2020/05/11/gene-therapy-company-dyno-therapeutics-pairs-biology-with-ai-for-therapeutic-gains.aspx
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