美国新型基因疗法——癌症治疗新时代即将到来

美国食品和药物管理局（FDA）将批准首项基因疗法。该疗法将用于晚期急性淋巴细胞性白血病（ALL）青少年患者的治疗。

该机构肿瘤药物咨询委员会推荐FDA批准诺华公司（Novartis）的实验性嵌合抗原受体（CAR-T）CTL019（tisagenlecleucel）。

嵌合抗原受体（CAR-T）细胞疗法是癌症免疫疗法之一，是通过提取患者自身的T细胞并使其配备靶向癌细胞的受体，在特制设备中大量生产嵌合抗原受体T细胞，然后注入患者体内去寻找和摧毁癌细胞。

在最近的一项临床试验中，83％的患者在三个月内完全缓解。

FDA预计在9月份作出决定。FDA大多数情况下会与委员会的建议一致。

癌症治疗的新时代

专家们对CAR-T的潜力持乐观态度。

Santosh Kesari是美国加利福尼亚州的神经肿瘤学家。他表示，该疗法如果获得批准，将成为癌症治疗的革命性突破。

Santosh Kesari说：“这将是基因治疗和免疫治疗相结合的第一项应用，可以修饰患者T细胞去攻击癌细胞。”

Santosh Kesari解释说，这项应用可以在其他具有特定靶点的癌症中起作用。

他指出，案例研究包括一名50岁的复发性多发性胶质母细胞瘤，这是一种常见的颅内恶性肿瘤。

该疗法是I期临床试验的一部分，在直接递送至肿瘤时研究CAR-T的安全性。应答持续了七个多月，比通常预期的时间长。

Santosh Kesari称：“因此，如果我们确定了正确的标记物，确保我们能够很好地管理副作用，那么该疗法在实体瘤中有应用潜力。”

美国加利福尼亚州托伦斯纪念医学中心的肿瘤学家Swati Sikaria解释说，研究目标是选择尽可能独特的靶点，避免对身体正常细胞的损害。

Swati Sikaria解释说：“成功治疗ALL是否可以复制到其他类型的癌症中，我表示谨慎乐观。我们必须等待后续临床试验的结果。多发性骨髓瘤以及胶质母细胞瘤已有重要进展。”

在去年发表的一篇综述文章中，Sikaria写道：成人B型急性淋巴细胞性白血病（B-ALL）不像儿科患者那样出现有利的预后。“患者长期生存率不到50％，对于60岁以上的成年人，长期生存率只有10％。复发时，5年预后只有7％。目前迫切需要新型且毒性较低的药物。”

等待审批

Swati Sikaria说，除非出现治疗相关死亡，FDA应该批准该疗法。Sikaria表示：“CAR-T细胞应答率高，但是我们需要研究其治疗效果能够持续多久。目前，骨髓移植仍然是ALL患者治疗的重要组成部分。”

Santosh Kesari也认为FDA会批准CAR-T。

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