【简解】骨髓纤维化两大靶向治疗药:芦可替尼与菲卓替尼!
针对骨髓纤维化目前全球仅有两款靶向治疗药,分别是瑞士诺华制药的芦可替尼和新基医药的菲卓替尼。
芦可替尼是全球第一个上市的靶向JAK2/JAK1用于骨髓纤维化治疗的药物,但治疗时会出现贫血加重,并发感染,继发恶性疾病风险增高,以及耐药等问题。2019年8月FDA批准第2款骨髓纤维化治疗药物:

JAK2/FLT3双靶点抑制剂菲卓替尼上市,用于芦可替尼治疗无效或不耐受以及羟基脲治疗无效的骨髓纤维化患者,但该药存在诱导韦尼克脑病的风险,因此FDA给予了黑框警告。在目前临床尚无可用药物进行后续治疗的情况下,开发新的治疗骨髓纤维化药物的临床需求巨大,期待进一步的药物讯息!
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