全球首款与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药近日在美获批，是否适合你？
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2018年11月26日，美国FDA批准了Larotrectinib用于NTRK基因（包括NTRK1、NTRK2、NTRK3）融合的实体肿瘤成人及儿童患者，这是全球第一个也是唯一的获批上市的TRK抑制剂。显然，Larotrectinib是一个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药。
商品名：VITRAKVI
通用名：Larotrectinib（研发代号LOXO-101）
厂家：Bayer 联合Loxo Oncology
规格：25mg/100mg（胶囊）、20mg/ml（口服液）
服用方法：
对于体表面积大于1㎡的成人或儿童患者，推荐剂量为100mg每次，每天两次，与食物或不与食物同服皆可；
对于体表面积小于1㎡的儿童患者，推荐剂量为100mg/㎡（按体表面积计算）每次，每天两次，与食物或不与食物同服皆可。
价格：
成人胶囊约32800美元，30天用量；
儿童口服液约为每月11000美元，根据患者的表面积计算。
TRK，即原肌球蛋白受体激酶 (tropomyosin receptor kinase) ，是调节细胞通讯和肿瘤生长的重要信号通路，而NTRK是编码TRK的基因。在罕见情况下，NTRK基因会与其它基因融合，导致TRK信号通路不受控制，因而促进肿瘤的生长。
据统计，在美国，每年大约2000到3000人罹患与NTRK有关的癌症。这种突变在大多数实体肿瘤类型中发生的几率不到1%，但在成人涎腺癌和婴儿纤维肉瘤等恶性肿瘤中很常见。
药物的有效性数据在55名有NTRK基因融合（50名通过NGS方法检测，5名通过FISH方法检测）的患者中评估。
这55名患者的中位年龄是45岁（4个月-76岁），小于18岁的比例为22%，大于18岁的比例为78%，53%为男性，67%为白人，4%为亚裔，4%为黑人，93%的患者ECOG评分为0-1，7%的患者ECOG评分为2，82%的患者有转移病灶，98%的患者此前接受过抗肿瘤治疗，如手术，放疗，系统治疗等，82%的患者接受过2次系统治疗，35%的患者接受过3次及以上系统治疗。
55名患者中，唾液腺肿瘤占比22%，软组织肉瘤占比20%，婴儿纤维肉瘤占比13%，甲状腺肿瘤占比9%。
总体的有效率（ORR）为75%，其中完全缓解（CR）22%，部分缓解（PR）53%。持续缓解时间≥6个月的比例为73%，≥9个月的为63%，≥12个月的为39%。
针对不同肿瘤类型的客观缓解率（ORR）分别是：软组织肉瘤（91%）、唾液腺肿瘤（83%）、婴儿纤维肉瘤（100%）、甲状腺肿瘤（100%）、肺癌（75%）、黑色素瘤（50%）、结肠癌（25%）、胃肠道间质瘤（100%）、胆管癌1例SD，1例未评估、阑尾癌1例SD、乳腺癌1例PD、胰腺癌1例SD。
Larotrectinib最常见的不良反应为：疲乏（37%）、恶心（29%）、头晕（28%）、咳嗽（26%）、呕吐（26%）、便秘（23%）、腹泻（22%）、发热（18%）、呼吸困难（18%）、周围水肿（15%）、头痛（14%）、腹痛（13%）……
Larotrectinib3-4级不良反应为：体重增加（4%）、疲乏（3%）、腹泻（2%）、腹痛（2%）、呼吸困难（2%）、食欲减退（2%）、高血压（2%）……
Larotrectinib常见的实验室异常数据为：ALT升高（45%）、AST升高（45%）、贫血（42%）、血白蛋白减少（35%）、碱性磷酸酶增加（30%）、中性粒细胞减少（23%）。
自26日美国FDA批准Larotrectinib上市，各大媒体标题《重大突破！广谱抗癌药治愈率达到75%！》未免有些偷换概念。因为Larotrectinib仅针对NTRK基因融合的患者有效，而该基因在患者人数众多的肺癌、肝癌……领域突变比率非常低（＜1%）。
必须承认，Larotrectinib的获批上市是肿瘤靶向治疗领域的更要进展。让我们一起期待更多的新药上市，让癌症早日成为可以治愈的疾病。
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