快讯| FDA同意扩大间充质干细胞治疗新冠肺炎的范围
本文首发自博雅干细胞
作者：Dr韦
专家审核：江苏大学附属医院 李晶 教授
新冠肺炎大流行激发了对新治疗方法的探索。间充质干细胞已经被用在多种疾病的治疗研究中，现在正被用作新武器以对抗这种新型传染病造成的全身损伤。这半年来，多个国家已经将间充质干细胞应用到新冠肺炎相关急性呼吸窘迫综合征的临床治疗研究中，并且取得了不错的临床疗效。
当前，ClinicalTrials.gov网站上登记了50多项干细胞治疗新冠肺炎相关的临床研究。除了急性呼吸窘迫综合症，近期，科学家们正在拓展间充质干细胞治疗新冠肺炎相关的其他并发症的范围，并且在美国获得了一定的进展。
FDA同意使用干细胞治疗新冠肺炎相关儿童炎症综合征
根据 Mesoblast公司官网信息[1]，他们已经向美国FDA提交了间充质干细胞疗法remestemcel-L的“扩大使用协议”（EAP），在“同情用药”的条件下为临床医生提供该疗法，用于治疗新冠肺炎感染并发的心血管疾病以及其他多系统炎症综合征（MIS-C）。
根据这项协议，年龄在2个月到17岁之间的患者可在转诊后5天内接受一到两剂remestemcel-L。多系统炎症综合征（MIS-C）是一种由新冠肺炎引发的对健康儿童造成的危及生命的并发症，包括多个关键器官及其血管系统同时发生大量的炎症。在大约50%的病例中，这种炎症与严重的心血管并发症相关，直接影响心肌，并可能导致心功能下降。此外，这种病毒可导致冠状动脉扩张，有可能带来一些未知的后果。
根据FDA，当患者出现危及生命的情形或者疾病十分严重时，并且没有可比较或者更加令人满意的替代治疗方案时，“扩大使用协议”就成为了一种能够让他们在临床试验之外获得研究性医疗产品的潜在途径。
根据官方公告，迄今为止该疗法在儿童移植物抗宿主病中获得的大量安全性和有效性数据表明，它可以为多系统炎症综合患者提供重要的临床益处，尤其是当炎症的靶器官是心脏时。在新冠肺炎儿童患者中使用该疗法，可以扩大其在新冠肺炎相关细胞因子风暴中的潜在应用范围，也就是说可以将适应症拓展到了急性呼吸窘迫综合征成人患者之外的范围。
根据前段时间发布的信息，同种异体间充质干细胞疗法remestemcel-L正在通过“扩大可及”、“同情用药”项目和随机对照临床试验，用于治疗新型冠状病毒肺炎相关的急性呼吸窘迫综合症，并且取得了不错的存活率——12例伴有中度/重度呼吸窘迫综合征并且依赖呼吸机的新冠肺炎患者接受这种疗法后，存活率达到了83%[2]。
免疫调节特性带来无限的可能
科学研究发现，间充质干细胞根据机体的需要，可以起到双向免疫调节作用，对过分强列的免疫反应，会产生抑制作用。相反，在免疫力低下时候，起到增强免疫的作用。根据Mesoblast机构的报道，间充质干细胞疗法remestemcel-L可以凭借免疫调节的特性来抵消与几种疾病有关的炎症过程，主要是通过下调促炎细胞因子的产生以及增加抗炎细胞因子的生成，并且能够招募自然产生的抗炎细胞到相关组织。
间充质干细胞由于具有良好的免疫调节作用，成为了一些炎症性疾病和免疫性疾病的治疗候选药物，尤其是在移植物抗宿主病的治疗中，间充质干细胞表现出了显著改善完全应答率和总体存活率的作用。
前面提及，间充质干细胞疗法remestemcel-L在儿童移植物抗宿主病中获得的大量安全性和有效性数据。今年4月，美国FDA已接受其同种异体细胞疗法remestemcel-L的生物制品许可申请（BLA），用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童患者。
事实上，在国际上间充质干细胞已经获批用于治疗移植物抗宿主病。早在2009年，美国就上市了一款名为Prochymal的间充质干细胞药物，用于治疗移植物抗宿主病和克罗恩氏病。2012年，Prochymal又在加拿大上市，用于治疗儿童移植物抗宿主病。
除了儿童移植物抗宿主病，间充质干细胞还被应用到了其他儿童疾病的治疗研究当中，比如自闭症、脑瘫等等。
展望
大量的临床研究表明，间充质干细胞治疗对于包括中枢神经、心脏、肾脏、胃肠道以及呼吸道等多系统多种疾病具有安全性，并且具有减轻炎症和减轻生理损伤的潜力。在应对本次新冠肺炎疫情时，间充质干细胞也发挥了不可估量的作用。本次研究人员将间充质干细胞治疗拓展到新冠肺炎并发症儿童患者，拓宽了间充质干细胞的又一应用范畴，让人看到间充质干细胞的更多可能。
参考资料：
[1]http://investorsmedia.mesoblast.com/static-files/983e69d0-7470-44a1-a72f-8c0dd33d98f7
[2] 83% Survival in COVID-19 Patients with Moderate/Severe Acute Respiratory Distress Syndrome Treated in New York with Mesoblast’s Cell Therapy Remestemcel-L
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