快讯| 全球首个iPS细胞治疗帕金森临床试验获批

今年4月，BBC网站有消息称日本将于今年晚些时候启动全球首个iPS细胞治疗帕金森的临床试验。时隔三个多月该项目再次传来好消息。根据日本时代网站7月30日报道，日本政府已经批准了京都大学使用诱导多能干细胞（iPS细胞）治疗帕金森的临床试验。这也是日本政府第三次批准将iPS衍生细胞移植到病人体内。

据悉，今年早些时候，京都大学的审查委员会就通过了这项临床试验。这将是首个旨在开发iPS细胞药物的临床试验。

Jun Takahashi （图片来源：japantimes）

该临床试验由高桥盾（Jun Takahashi）教授及其同事引领，计划将京都大学库存的iPS细胞培养成神经前体细胞，并将培养出来的细胞移植到帕金森患者大脑中，以期移植的细胞发育成神经元并释放多巴胺。通过该项目，研究人员将检测这种疗法的有效性和安全性。

2017年，高桥盾团队在《自然》杂志发表了iPS细胞可改善帕金森病的研究结果。该团队利用人的iPS细胞制成了神经元细胞，并将这些神经元细胞移植至8只患有帕金森的猴子脑中，结果显示，猴子的手足颤抖状况得到了改善，开始变得灵活，经过最长2年时间的观察，未出现长出肿瘤的异常状况。

这些数据为iPS细胞治疗帕金森的临床试验奠定了科学基础。那么，iPS细胞治疗帕金森最终会在人体临床试验中得出什么结果？我们拭目以待！

全球iPS细胞治疗的三个临床实例

近年来，日本在iPS细胞治疗领域做了大量的工作，已经开展了全球首创性的三个临床研究实例，涉及的疾病包括黄斑变性、心力衰竭和帕金森。

2014年，日本政府批准了全球首例基于iPS细胞的视网膜移植手术，这是日本政府第一次批准将iPS衍生细胞移植到病人体内。2014年，日本理化研究所和尖端医疗中心医院的研究小组利用iPS细胞培育出了视网膜色素上皮细胞层，并成功移植至一名70岁女性患者右眼，使患者重建光明。截止2017年11月，全球首个异体iPS视网膜细胞移植手术已实施原定目标的5例（快讯| 全球首个异体iPS视网膜细胞移植手术已完成5例）。

今年5月，日本宣布开展全球首个基于iPS细胞的心脏治疗试验，这是日本使用iPS衍生细胞治疗疾病的第二个实例（快讯| 全球首个基于iPS细胞的心脏治疗试验在日本获批）。大阪大学Yoshiki Sawa教授团队将利用存储在京都大学iPS细胞研究与应用中心的iPS细胞来培养心肌细胞。培育生成的心肌细胞以0.1毫米薄片形式被植入到患者心脏表层，通过分泌蛋白质等物质来助力血管生长和心脏功能的改善。

而此次获批开展的iPS细胞治疗帕金森临床试验，也是日本在这一领域的第三个临床实例。

今年3月，全球首个商业iPS细胞工厂也在日本落地（耗资3.4亿美元！全球首个商业化iPS细胞工厂在日本落地），用于生产商业用途的iPS衍生细胞，以及为临床试验专门生产细胞，或者是为医疗中心提供iPS衍生细胞。由此可见，iPS细胞治疗正在日本蓬勃发展。

目前，日本的研究团队正在开发基于iPS细胞的产品。随着iPS细胞的临床试验陆续获批开展，涉及的疾病种类逐渐增多，未来iPS细胞产品有望带来福音！

展望

iPS技术是干细胞研究领域的一项重大突破，它回避了历史已久的伦理争议，解决了干细胞移植医学上的免疫排斥问题，使干细胞向临床应用迈进了一大步。

近年来，越来越多的制药和生物技术公司利用iPS细胞进行药物研发、毒性筛选以及疾病模型的开发。随着基础研究的增长以及制备工艺取得进展，相信未来iPS细胞会给人类医学的发展带来更多奇迹。

参考资料：

Japan OKs clinical trial with iPS cells for Parkinson’s treatment

声明