诺思兰德：即将进入收获期，公司首个基因治疗新药启动Ⅲ期临床研究
2017年12月，美国FDA批准了基因治疗药物——用于治疗RPE65基因突变导致的Leber先天性黑朦(LCA)的Luxturna，由此全球范围获得正式批准的基因治疗新药目前已经达到了8个，基因治疗的有效性、可靠性得到了临床的验证，基因治疗研发企业也正在加快脚步。
国际智库Jain PharmaBiotech发布的《2018全球基因治疗研究报告》中提及，截至2016年底，全球范围内共有超两千项在研基因治疗管线，覆盖了遗传病、癌症、心血管疾病等领域。
诺思兰德的在研新药“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”（NL003）是一款基因治疗的药物，现已启动Ⅲ期临床研究入组预计将在2021年底完成NL003的Ⅲ期临床试验。
诺思兰德成立于2004年，公司总部位于北京，诺思兰德创始人许松山先生告诉动脉网记者：“20年前，国内药企仿制药之间的竞争极为激烈。那个时候感觉到中国需要新药的研发和生产来为医药产业注入新鲜的血液，创新药研发可能会有很好的前景。”
技术转让、股权投资多方支持新药研发
创立伊始，诺思兰德的定位是生物医药的研发，确定研发方向后，公司便开始紧锣密鼓地开展新药研发，并取得了阶段性的成果。
2006年-2008年间，诺思兰德陆续向外企授权转让了3个在研项目的海外开发权限，技术转让入门费及里程碑收款补充了公司研发资金投入。
2008年，公司在研的1类新药NL003启动Ⅰ期临床试验。随着自主研发的管线持续推进，诺思兰德陆续完成两轮融资。2017年12月，诺思兰德自主研发的基因治疗药物、用于治疗严重下肢动脉缺血性疾病的1类新药NL003（重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液）获NMPA批准，正式进入Ⅲ期临床。
2019年初，公司完成8000万元C轮融资。目前，公司在研开发6项新药10项适应症，其中NL003项目的治疗严重下肢动脉缺血适应症处于Ⅲ期临床，NL002项目的治疗化疗所致血小板减少症处于Ⅲ期临床试验阶段。
投入高、周期长是大多数研发型生物医药企业面临的难题。除了对外融资，诺思兰德也积极寻求其他创收途径。一方面，公司通过技术转让将在研管线转化为部分收益，另一方面，通过组建合资公司，建设诺思兰德产业化基地一期工程项目生产创收。“自2010年新版GMP实施以来，滴眼剂的标准从外用药上升到了无菌制剂，这是一个新的起跑线。”基于此良好的机遇，诺思兰德与韩国药企合资组建了北京汇恩兰德制药有限公司，引进了世界先进的吹灌封一体滴眼液生产线，2016年，汇恩兰德的第一条多剂量滴眼剂生产线获GMP认证，可以开始进行药品生产销售。据透露，公司研发的另一款日抛型0.3%玻璃酸钠滴眼剂于2019年获得了药品批准文号。
NL003：公司首个基因治疗新药进入Ⅲ期临床
“基因治疗作为新一代生物技术，经过二十多年的发展，成药性得到了验证，已经进入了实际应用阶段。” 诺思兰德董事长许松山先生表示。诺思兰德经过十余年的发展，已经成功研发了原核细胞培养技术平台、真核细胞（动物细胞）培养技术平台、生物大分子纯化技术平台以及基因载体技术平台。凭借多个核心技术平台，诺思兰德得以同时开发多条产品管线及同一产品的不同适应症。
其中，诺思兰德的核心技术平台基因载体技术平台可以通过目的基因筛选，改进目标蛋白，构建可以在人体内高效表达目的蛋白的基因治疗用裸质粒。公司的核心产品NL003是通过该平台开发的一款裸质粒基因治疗药物，用于局部注射治疗严重下肢动脉缺血性疾病。裸质粒基因治疗药物是以裸质粒作为目的基因载体开发的药物，是一种较为常见的基因治疗方法。另一种较为常见的基因治疗药物是以病毒（通常是腺相关病毒AAV）为载体。
“基因治疗药物的载体是依据疾病治疗的原理来选择的，裸质粒药物的细胞转染率较病毒为载体的基因治疗药物低，如果是全身系统性用药，很难发挥作用。但公司在研的NL003是针对下肢动脉堵塞局部用药的裸质粒药物，通过将药物注入到缺血局部病变血管周围的骨骼肌中，带有目的基因的裸质粒进入骨骼肌细胞分泌表达两种人体内天然存在的HGF蛋白（血管生长因子），促进局部新的血管再生。在发挥治疗疾病作用的同时，本品作为裸质粒药物，具有良好的安全性。“公司技术负责人解释道。
此外，NL003项目正在以北京协和医院为组长单位的全国15-20家临床试验中心开展Ⅲ期临床试验。
公司的另一款1类新药重组人胸腺素β4是基于原核细胞培养技术平台开发的重组蛋白类药物，用于治疗急性心肌梗死引发的缺血再灌注损伤。目前该产品已处于临床Ⅱ期试验阶段。
对于产品的研发策略，诺思兰德是以自主研发为主，国际合作研发为辅。目前，公司与上海药物研究院、昭衍新药研究中心、昆拓信诚医药等多家单位达成战略合作，将临床前动物试验和临床试验委托给专业的机构，核心团队则专注于早期基因治疗药物的平台筛选与改造优化及药学研究。此外，公司也与清华大学、北京师范大学进行基础性科研、联合培养研究生等学术合作。
目前，诺思兰德正在进行C+轮融资以及深入研究新三板分层及公开发行新政策，加快公司上市步伐，所募集资金将用于推进研发管线，加快药品早日上市为患者提供安全有效用药。
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文 | 曹弦
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