预防治疗有望助力实现A型血友病患者零出血目标

来源：罗氏 2021-05-08 12:09

血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病，由于血液中缺乏足够的凝血因子VIII，血友病患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血，可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。目前，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%～85%，而在所有A型血友病患者中约70%～80%的重度及90%～95%的中轻度患者体内不存在凝血因子VIII抑制物。

中国医学科学院血液病医院血栓止血中心主任杨仁池教授表示：“预防治疗是A型血友病最主要的治疗方法之一，通过对血友病患者提前进行凝血因子补充使其维持在一定水平，可以降低出血风险，维持正常关节和肌肉功能。长期规范化的预防治疗甚至能够使患者实现零出血的目标。”

国家药品监督管理局（NMPA）5月7日正式批准罗氏制药中国研发的艾美赛珠单抗（舒友立乐），用于不存在凝血因子VIII抑制物的重度A 型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。此次艾美赛珠单抗适应症获批是基于HAVEN 3、HAVEN 4、HAVEN 5三项关键性三期临床试验。

艾美赛珠单抗是一种人源化双特异性单克隆抗体，其所具有的双特异性结构如同两条手臂一样，可以将激活天然凝血级联所需的蛋白质—活化的凝血因子IX和凝血因子X聚集在一起，从而恢复A型血友病患者的凝血过程，让A型血友病患者零出血的治疗目标变为可能。艾美赛珠单抗作为中国首个且目前唯一一款可同时治疗体内含或不含凝血因子VIII抑制物的A型血友病常规预防性药物，具有显着降低出血风险、半衰期长、注射频率低、给药方便等优势。艾美赛珠单抗已被《血友病治疗中国指南（2020年版）》推荐作为可用于预防治疗的非因子类产品。

2020年世界血友病联盟发布的《血友病管理指南》明确指出：预防治疗是中重度血友病患者，特别是儿童患者的标准治疗方案，应在任何时候都进行预防治疗，以避免出血。但目前我国仅有不到10% 的血友病患者接受了预防治疗，预防治疗率远低于世界平均和发达国家水平，因治疗不足导致成年患者致残率高达70% 。

北京协和医院血液内科主任赵永强教授认为，“长期以来，A型血友病标准预防治疗需要每周进行2～3次FVIII静脉输注，每年注射总次数高达约104～183次，治疗负担不言而喻。频繁静脉注射不仅加剧了血友病患者出血风险，也成为了预防治疗的重要限制因素之一。”

首都医科大学附属北京儿童医院血液肿瘤中心副主任吴润晖教授说：“此次艾美赛珠单抗新适应症的获批意义深远，作为可同时用于成人和儿童患者的常规预防性治疗创新药物，它在显着降低出血风险的同时，极大简化了治疗过程。每周一次皮下注射的给药方式解决了尤其是儿童患者的静脉可及性及依从性难题，让更多中国患儿可以回归学校，健康成长。”(生物谷Bioon.com）