改良新药「布地奈德缓释胶囊」获FDA优先审评，治疗IgA肾病！中国已纳入突破性疗法

4月28日，Calliditas宣布其开发的Nefecon（布地奈德缓释胶囊）的新药上市申请(NDA)已获FDA受理，用于治疗IgA肾病。FDA还授予了该药物优先审评资格，PDUFA日期为2021年9月15日。Nefecon有望成为首个获FDA批准上市的治疗IgAN的药物。

IgA肾病（IgAN）是一种严重的进行性肾脏自身免疫性疾病，是导致终末期肾病（ESRD）的重要原因，进展为ESRD患者的标准治疗方法是透析和肾移植，严重影响患者的生活质量。IgAN在美国和欧洲属于罕见病，美国约有13-15万例患者，欧洲约有20万例患者，而该疾病在亚洲地区的发病率明显升高，大约有200万例患者。约50%的患者有在10-20年内发展为ESRD的风险。

Nefecon是Calliditas使用TARGIT技术开发的一款只在小肠下段lgA肾病起源处——派尔集合淋巴结区域释放布地奈德的缓释胶囊。TARGIT技术可使活性成分通过胃肠道而不被分解或吸收，只有在到达回肠时，受到化学和物理环境变化(如酸度降低)才会脉冲式释放药物。

Nefecon制剂结构

该款药物设计优点是：①三层包衣可以使药物具有靶向性，实现布地奈德持续集中于肠道集合淋巴结，局部抑制粘膜型leAl抗体的产生，从而减少血液中致病免疫复合物的生成。②解决了布地奈德普通剂型高肝脏首过效应，起效部位药物浓度低的缺点。③降低了全身性副作用。

Nefecon仅在回肠释放药物

Calliditas基于一项代号为NefIgArd的关键III期临床研究A部分积极结果于2021年3月15日向FDA递交了上市申请。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、国际多中心研究，旨在评估Nefecon vs. 安慰剂在200例成人IgAN患者中的疗效和安全性。

该研究的A部分结果显示，受试者接受治疗9个月后，Nefecon组尿蛋白/肌酐比（uPCR）较基线值平均降低31％，而安慰剂组仅降低5％。 该试验也达到了关键的次要终点，接受Nefecon治疗患者的eGFR稳定，而安慰剂组下降了7％。接受Nefecon治疗患者9个月后患者eGFR绝对下降值为0.17mL/min/1.73m2，而安慰剂组为4.04 mL/min/1.73m2。

早在2019年云顶新耀与Calliditas达成合作，负责Nefecon在大中华区的开发和商业化。云顶新耀于2019年9月在国内申报该产品临床试验申请，并于2020年12月7日获得了CDE突破性疗法认定。

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