欧洲药品管理局批准Koselugo司美替尼用于治疗NF1的小儿患者
负责药品评估和监督的欧盟药品管理局（European Medicines Agency）已批准阿斯利康（AstraZeneca）的Koselugo司美替尼(Selumetinib)用于治疗1型神经纤维瘤病（NF1）丛状神经纤维瘤的小儿患者。该机构的人用药品委员会(CHMP)在这里宣布了他们的声明。
对于患有神经纤维瘤病（NF）的患者来说，这是一个重要的里程碑。神经纤维瘤病是一种导致肿瘤在全身神经上生长的遗传疾病，这一宣布平均影响着3,000名人口中的1个人。这是欧洲有史以来第一个获准使用NF的治疗方法，同时也预示着所有NF患者治疗方案的发展潜力。
Koselugo，也称为selumetinib司美替尼，是一种MEK抑制剂，在儿童肿瘤基金会（CTF）资助的研究人员的早期发现中，它首先被确定为NF肿瘤的潜在治疗剂，他们表明MEK抑制剂可以显著影响NF肿瘤的大小。积极的早期临床结果首次于2015年在CTF年度科学NF会议上发表，并随后 在2016年 和 2020年在《 新英格兰医学杂志》上发表 。私人和公共合作伙伴之间的共同努力在美国国家癌症研究所/美国国立卫生研究院（NCI / NIH）进行了具有里程碑意义的临床试验，该试验表明，超过70％的参与者表现出从20％到60％的肿瘤减少。2020年4月，美国食品药品监督管理局批准将Koselugo司美替尼(Selumetinib)用于患有无法手术的丛状神经纤维瘤的NF1患者。欧洲药品管理局（European Medicines Agency）的批准和宣布将使这一有前途的治疗选择的适用范围扩大到更多NF患者。
儿童肿瘤基金会主席兼儿童肿瘤基金会欧洲副主席Annette Bakker博士说：“我们要祝贺并感谢我们在阿斯利康（AstraZeneca）的朋友代表NF患者开展的合作。“我们非常希望欧洲药品管理局批准Koselugo司美替尼(Selumetinib)将会进一步激励许多制药和生物技术公司加入我们为超过250万患有神经纤维瘤病患者的NF终止运动。”
欧洲儿童肿瘤基金会主席西蒙妮·曼索（Simone Manso）表示：“我很高兴Koselugo司美替尼(Selumetinib)获得欧洲神经纤维瘤病患者的批准。” “导致采用这种治疗方法的合作故事强调，以各种参与者为中心的患者协作确实能带来回报，令人难以置信的结果是，无法操作的丛状神经纤维瘤的孩子将从急需的治疗中受益。我们仍然需要为NF感染者做很多事情，我们坚信第一个可用的治疗方法将使得更多的治疗能够到来。”
儿童肿瘤基金会（CTF）和欧洲儿童肿瘤基金会相结合，是世界上从事各种形式的神经纤维瘤病研究的最大的非政府资助者。它的协作和开放数据研究模型促进了新发现，并且近年来帮助NF的临床试验数量增加了三倍，确定了NF1和NF2的新候选药物，并建立了一个专注于神经鞘瘤病疼痛的独特的全球性财团。CTF在全球范围内致力于寻找针对NF的各种破坏性作用的治疗方法，这些作用可能导致失明，耳聋，骨骼异常，毁容，学习障碍，致残性疼痛和癌症。