第一三共白血病疗法获批日本上市

来源：药明康德 2019-06-19 12:31

今日，第一三共（Daiichi Sankyo）公司宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准该公司开发的口服FLT3抑制剂Vanflyta（quizartinib）上市，治疗复发/难治性（R/R）急性骨髓性白血病（AML）患者。这些患者携带FLT3-ITD基因变异。

AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，患者癌变白细胞迅速增长，它们不但不能行使正常功能，而且影响正常血细胞的生成。AML患者的5年生存率是所有白血病类型中最低的。

FLT3基因突变是AML患者中最常见的基因变异。FLT3-ITD是最常见的FLT3基因突变，大约在四分之一的AML患者中出现。FLT3-ITD是癌症驱动因子，与AML患者的高白血病负担和不良预后相关。

Vanflyta是一款口服FLT3抑制剂。它已经获得FDA授予的突破性疗法认定和快速通道资格。

Vanflyta在日本获批是基于名为QuANTUM-R的关键性全球3期临床试验和一项治疗日本患者的2期临床试验结果。QuANTUM-R的试验结果近期在The Lancet Oncology上发表。结果表明，与挽救化疗（salvage chemotherapy）相比，Vanflyta能够显着改善患者的总生存期。Vanflyta患者组中位总生存期为6.2个月，对照组为4.7个月（HR：0.75， 95% CI：0.58，0.98）。

“Vanflyta的批准让携带FLT3-ITD的R/R AML患者获得了一款重要治疗选择，它能够靶向疾病的分子机制，并且与化疗相比，改善患者生存，”第一三共肿瘤学负责人Wataru Takasaki博士说：“我们致力于在2025年之前推出7款治疗癌症的新分子实体（new molecular entities，NME）。Vanflyta是达成这一目标的第一步。”(生物谷Bioon.com）