中科院专家预测：国内干细胞药物有望5-10年内上市销售

编者按

随着干细胞科学研究的进展，很多人对这一类疗法的上市充满着期待。如今国内新药临床审批正式由过去的审批制度转变为默示许可。中科院专家预测，未来五到十年或将有经过国家批准的干细胞药物的正规产品上市销售。

本文首发于博雅干细胞，作者Dr韦

2019年，国内干细胞临床转化取得了一定的进展，临床研究项目相继启动和招募，同时一些以药品形式申报的项目也获得了临床批件，这让国内干细胞药物上市有了新曙光。近期，在第47期理解未来科学讲座上，中科院专家预测，未来五到十年将会有经过国家批准的干细胞药物的正规产品上市销售。

中国科学院动物研究所研究员、干细胞与生殖生物学国家重点实验室副主任李伟博士表示，干细胞的研究和发展对于我们的健康和生命将会是一个颠覆性的变革，大家也非常关注，但是它需要一个过程，我们需要对这个过程有足够的信心和耐心，要积极乐观但也不要冒进。预期在一个比较近的时间内，五到十年将会有经过CFDA批准的干细胞药物的正规产品上市销售。

新药审批制度改革 干细胞迎发展新契机

近年来，我国相继出台的新政策大力推动着干细胞新药的研发和申报，有利于缩短这类治疗产品的上市时间。在过去几年，由于监管制度的一定限制，国内干细胞新药上市仍处在空白状态。但如今监管政策已经渐渐明朗，干细胞新药上市也有了新的机会。

2018年我国新药临床审批正式由过去的审批制度转变为默示许可，由“点头制”批准正式转入“摇头制”批准时代，缩短了新药临床申请的等待周期。2018年6月至今，已经有8款间充质干细胞新药注册申报获得受理，3款干细胞新药在新的默示许可模式下获得了临床批件，适应症包括膝骨关节炎和糖尿病足。

我国正在优化程序，加快临床急需药审评上市，目前已将几百个品种纳入优先审评程序。国家食品药品监管总局药品审评中心业务管理处处长温宝书表示，“通过对这些药物的优先审评，我国创新药、临床急需用药上市时间从改革前的7到8年缩短到2到3年。 ”

如今，一些细胞治疗（诸如CAR-T）已经获得了优先审评。未来，包括干细胞药物在内的细胞治疗产品有望以更快的速度走上市场。

国家拨款支持上百个干细胞相关项目

近年来，国家在大力推动干细胞临床转化的发展。2016年以来，中央财政连续拨款支持“干细胞及转化研究”重点专项，已经拨款超过24亿元，共支持了上百个项目。中央财政经费拨款支持的干细胞临床研究涉及黄斑变性、脊髓损伤、移植物抗宿主病、心衰、心肌梗死、肝病、重症急性肾损伤等多种疾病。

2019年国家继续支持针对神经、呼吸、消化系统或皮肤等方面某一种重大疾病或损伤，利用临床级干细胞产品进行细胞治疗的临床研究。

截止目前全国已有115家（包括军队医院）研究机构通过了干细胞临床研究机构的备案，共有37个干细胞临床研究项目通过备案，涉及的疾病包括：急性心梗、小儿脑性瘫痪、卵巢早衰、银屑病、间质性肺病、膝骨关节炎、帕金森病、视网膜色素变性、年龄相关性黄斑变性、溃疡性结肠炎、骨修复、空鼻综合症、不孕症、狼疮性肾炎、视神经脊髓炎、薄性子宫内膜、COPD所致肺动脉高压、失代偿性乙型肝炎肝硬化、神经病理性疼痛、半月板损伤。

随着细胞治疗临床转化的发展，细胞的生产也受到了关注。我国《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》指出，研究者应不断优化制备工艺，减少物理、化学或生物学作用对细胞的特性产生非预期的影响，尽量达到自动化、全封闭的生产。细胞自动化处理技术将成为行业发展的新焦点。

结语

干细胞已经成为了公众在健康领域关注的一个热点。当前我国干细胞行业已经形成了庞大的市场规模。根据央广网的报道，预计至2020年我国干细胞市场规模将高达1200亿元人民币。随着科技的发展，干细胞以不同的应用方式推动着人类医学的发展，例如作为模型、工具或者药物。无论是以哪种方式来应用，干细胞的研究和发展对于健康和生命将会是一个革命性的变革。