阿斯利康selumetinib获FDA孤儿药资格

阿斯利康5月12日宣布FDA授予其在研MEK1/2抑制剂selumetinib (AZD6244, ARRY-142886)孤儿药资格，用于辅助治疗III~IV期分化型甲状腺癌（DTC）。

美国每年新确诊DTC患者约6万例，放射性碘被推荐作为诊断时已知/疑似转移或复发风险较高的甲状腺癌的标准治疗药物。但是有大约5%~15%的DTC患者对放射性碘治疗响应不足，因为他们表达的钠碘同向转运体（NIS）水平较低，导致机体对放射性碘摄入不足，10年生存率只有10%左右，而其他DTC患者的10年生存率可以达到60%。

Selumetinib是一种口服选择性MEK抑制剂，被认为能够增强NIS的表达水平，从而可以作为对放射性碘响应不足患者的辅助治疗药物。目前正在复发风险较高的高分化型甲状腺癌患者中开展一项代号为ASTRA的III期研究。在II期研究中，对于放射性碘难治性DTC患者，Selumetinib显示出具有临床意义的提高放射性碘摄取和保留的作用。

除了高分化型放射性碘之外，一项代号为SELECT-1的III期研究正在评估selumetinib对KRAS突变晚期NSCLC患者的作用。阿斯利康还与国立癌症研究所合作开展一项II期研究，考察selumetinib对儿童和青少年1型多发性神经纤维瘤的治疗效果。

阿斯利康在2003年从Array BioPharma Inc. 获得了Selumetinib的全球独家开发权利。

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